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La leucodistrofia metacromatica è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltà. Questo studio si concentra su una forma tardiva della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato HGT-1110, noto anche come cebsulfase alfa, somministrato tramite iniezione nello spazio intorno al midollo spinale, un metodo chiamato…
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La leucodistrofia metacromatica è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltà. Questo studio si concentra su una forma specifica della malattia chiamata leucodistrofia metacromatica infantile tardiva. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato cebsulfase alfa, noto anche con il codice SHP611. Questo farmaco viene somministrato tramite…
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La ricerca si concentra sulla Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO), una malattia polmonare che rende difficile respirare. Durante le riacutizzazioni gravi di questa malattia, i pazienti possono necessitare di supporto respiratorio in terapia intensiva. Lo studio esamina l’uso di corticosteroidi, come il metilprednisolone, rispetto a un placebo per vedere se possono ridurre il tempo in cui…
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Questo studio clinico esamina il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase accelerata o in crisi blastica. Si tratta di una forma di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Lo studio utilizza una combinazione di due farmaci: ponatinib e azacitidina. Il ponatinib viene somministrato sotto forma di compresse da assumere per…
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La Adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio si concentra su persone che hanno ricevuto un trattamento chiamato Elivaldogene autotemcel, noto anche come Lenti-D. Questo trattamento è una forma di terapia cellulare che utilizza cellule staminali modificate per cercare di rallentare o fermare la progressione della malattia.…
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Lo studio clinico si concentra sullArtrite Psoriasica Giovanile, una malattia che colpisce le articolazioni e la pelle nei bambini e adolescenti. Questa condizione può causare dolore, gonfiore e rigidità nelle articolazioni, oltre a lesioni cutanee simili alla psoriasi. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di due farmaci, Ustekinumab e Guselkumab, somministrati…
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