Reclutamento in corso
La Glycogen storage disease type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401. Questo trattamento viene somministrato come una soluzione per infusione, il…
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra su pazienti con gravi lesioni cerebrali acute, come lemorragia subaracnoidea, lemorragia intracerebrale e il trauma cranico. Queste condizioni possono causare danni significativi al cervello e richiedono cure intensive. Il trattamento in esame utilizza lesketamina cloridrato, un farmaco noto per le sue proprietà anestetiche e sedative, somministrato tramite infusione. Lo studio mira…
Reclutamento in corso
La sindrome dell’intestino corto è una condizione in cui una parte significativa dell’intestino tenue è mancante o non funziona correttamente, causando problemi nell’assorbimento dei nutrienti. Questo studio si concentra su adulti con questa sindrome che hanno completato un precedente studio chiamato EASE SBS 2. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di un…
Reclutamento in corso
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è il Satralizumab, una soluzione per iniezione sottocutanea. Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), una proteina coinvolta nei…
Reclutamento in corso
Lo studio si concentra su pazienti in terapia intensiva che presentano un problema di accumulo di liquidi, noto anche come sovraccarico di liquidi. Questo può accadere quando il corpo trattiene più liquidi di quanto dovrebbe, causando gonfiore e altri problemi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato furosemide, che è un tipo di diuretico.…
Reclutamento in corso
La Distrofia Miotonica di tipo 1 e tipo 2 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Questo studio clinico si concentra su queste due forme della malattia e mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento con Mexiletina. La Mexiletina è un farmaco…
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