Association Institut De Myologie

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Malattia di Charcot-Marie-Tooth

Il nostro centro medico è all’avanguardia nella ricerca sulla Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e 2, una neuropatia ereditaria che colpisce i nervi periferici. Attraverso studi clinici innovativi, ci impegniamo a migliorare la comprensione e il trattamento di questa condizione debilitante.

Valutazione dell’efficacia clinica di NMD670
Approcci terapeutici personalizzati

Il nostro lavoro si concentra sull’ottimizzazione delle terapie per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Atrofia Muscolare Spinale

Specializzati nella Atrofia Muscolare Spinale, il nostro centro conduce ricerche avanzate per monitorare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di trattamenti innovativi come AVXS-101. Questo ci permette di offrire soluzioni terapeutiche all’avanguardia per i pazienti.

Monitoraggio a lungo termine di AVXS-101
Innovazioni nel trattamento della SMA

Il nostro impegno è rivolto a migliorare le opzioni terapeutiche e a sostenere i pazienti e le loro famiglie attraverso un approccio integrato e personalizzato.

Distrofia Miotonica

Il nostro centro è un pioniere nella ricerca sulla Distrofia Miotonica di tipo 1, concentrandosi sulla sicurezza e tollerabilità di nuovi trattamenti come VX-670. Attraverso studi clinici dettagliati, miriamo a sviluppare terapie più efficaci per questa complessa malattia genetica.

Valutazione della sicurezza di VX-670
Nuove strategie terapeutiche

Il nostro obiettivo è quello di migliorare la gestione clinica della distrofia miotonica, offrendo speranza e supporto ai pazienti e alle loro famiglie.

Distrofia Muscolare dei Cingoli

Concentrandosi sulla Distrofia Muscolare dei Cingoli di tipo R5, il nostro centro esplora la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica ATA-200. Questo approccio innovativo mira a fornire nuove speranze per i pazienti pediatrici affetti da questa rara malattia muscolare.

Studio della terapia genica ATA-200
Selezione della dose ottimale

Il nostro lavoro si dedica a migliorare le opzioni terapeutiche e a promuovere una migliore qualità della vita per i pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli.

Distrofia Muscolare di Duchenne

Il nostro centro è leader nella ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, con un focus particolare sull’ottimizzazione delle dosi di eteplirsen. Attraverso studi clinici rigorosi, ci impegniamo a migliorare la funzione motoria nei pazienti affetti da questa malattia genetica.

Escalation e confronto delle dosi di eteplirsen
Miglioramento della funzione motoria

Il nostro obiettivo è quello di sviluppare trattamenti più efficaci e sicuri, offrendo nuove prospettive per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.