La Adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio si concentra su persone che hanno ricevuto un trattamento chiamato Elivaldogene autotemcel, noto anche come Lenti-D. Questo trattamento è una forma di terapia cellulare che utilizza cellule staminali modificate per cercare di rallentare o fermare la progressione della malattia.

Lo scopo dello studio è monitorare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento Lenti-D. I partecipanti sono seguiti per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali o miglioramenti nella loro condizione. Durante il corso dello studio, i ricercatori controllano se i partecipanti sviluppano problemi come disabilità funzionali, malattie del sangue o del sistema nervoso, e se necessitano di ulteriori trattamenti come un secondo trapianto di cellule staminali.

Lo studio include anche l’osservazione di eventuali cambiamenti nella funzione neurologica e l’uso di esami come la risonanza magnetica per monitorare l’attività cerebrale. I risultati aiuteranno a capire meglio l’impatto a lungo termine del trattamento Lenti-D su persone con Adrenoleucodistrofia cerebrale.