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Poltreg-T1D

È in corso uno studio clinico innovativo per valutare la sicurezza e l’efficacia di Poltreg-T1D, una terapia cellulare che utilizza cellule T regolatorie (Treg) espanse artificialmente, in combinazione con un anticorpo anti-CD20 per bambini con diabete di tipo 1 presintomatico. Questo studio di fase II mira a esplorare potenziali trattamenti che potrebbero ritardare o prevenire la progressione del diabete di tipo 1 nelle sue fasi più precoci.

Indice dei Contenuti

Cos’è POLTREG-T1D?

POLTREG-T1D è un innovativo trattamento medico in fase di studio per bambini con diabete di tipo 1 in fase precoce. È classificato come terapia cellulare, il che significa che utilizza cellule viventi come trattamento[1]. Nello specifico, POLTREG-T1D è composto da un tipo di globuli bianchi chiamati cellule T regolatorie (note anche come Treg). Queste cellule sono importanti per controllare il sistema immunitario e impedirgli di attaccare i tessuti del proprio corpo.

Come Funziona POLTREG-T1D?

Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario attacca erroneamente e distrugge le cellule produttrici di insulina nel pancreas. POLTREG-T1D mira a fermare questo processo utilizzando cellule T regolatorie appositamente preparate. Queste cellule vengono prelevate dal sangue del paziente, aumentate di numero in laboratorio e poi restituite al paziente attraverso un’infusione endovenosa (una flebo in vena)[1]. La speranza è che queste cellule aiutino a controllare il sistema immunitario e prevenire ulteriori danni alle cellule produttrici di insulina.

Dettagli della Sperimentazione Clinica

POLTREG-T1D è attualmente in fase di test in una sperimentazione clinica di fase II. Ciò significa che, sebbene abbia mostrato promesse in studi precedenti, i ricercatori stanno ora esaminando quanto sia efficace e sicuro in un gruppo più ampio di pazienti[1]. La sperimentazione è specificamente per bambini con diabete di tipo 1 presintomatico (stadio 1), il che significa che hanno segni che il diabete si sta sviluppando ma non hanno ancora sviluppato sintomi.

L’obiettivo principale della sperimentazione è vedere se POLTREG-T1D, da solo o in combinazione con un altro farmaco chiamato rituximab, può ritardare o prevenire in modo sicuro la progressione del diabete[1]. I ricercatori osserveranno quanto tempo ci vuole perché i partecipanti sviluppino segni di diabete più avanzato, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali.

Chi Può Partecipare alla Sperimentazione?

La sperimentazione è aperta a bambini di età compresa tra 6 e 16 anni che si trovano nelle primissime fasi di sviluppo del diabete di tipo 1. Alcuni criteri chiave per la partecipazione includono:

  • Livelli normali di zucchero nel sangue
  • Presenza di certi anticorpi legati al diabete nel sangue
  • Nessuna necessità di insulina o altri farmaci per il diabete
  • Buona salute generale

Ci sono anche diversi fattori che impedirebbero a un bambino di partecipare, come certe infezioni, altre malattie autoimmuni o una storia di cancro[1].

Potenziali Benefici di POLTREG-T1D

Se avesse successo, POLTREG-T1D potrebbe avere diversi importanti benefici per i bambini con diabete di tipo 1 in fase precoce:

  1. Ritardare o prevenire l’insorgenza del diabete sintomatico
  2. Preservare la capacità del corpo di produrre insulina
  3. Ridurre o eliminare la necessità di iniezioni di insulina
  4. Migliorare i risultati di salute a lungo termine prevenendo le complicazioni del diabete

I ricercatori misureranno questi risultati osservando cose come il controllo dello zucchero nel sangue, la produzione di insulina e la qualità della vita[1].

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una priorità assoluta nella sperimentazione POLTREG-T1D. I ricercatori monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Alcuni potenziali rischi potrebbero includere:

  • Reazioni all’infusione
  • Aumento del rischio di infezioni dovuto a cambiamenti nel sistema immunitario
  • Effetti inaspettati su altre parti del corpo

È importante notare che questi sono rischi potenziali, e lo scopo della sperimentazione è comprendere meglio sia i benefici che i rischi di questo trattamento[1].

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Fase II, multicentrico, randomizzato, in cieco, controllato con placebo
Popolazione Bambini dai 6 ai 16 anni con diabete di tipo 1 presintomatico (stadio 1)
Intervento Poltreg-T1D (Tregs espanse) + Rituximab (anticorpo anti-CD20)
Gruppi di Confronto Placebo, solo Rituximab, solo Tregs
Endpoint Primari Tempo alla disglicemia, Numero di eventi avversi
Endpoint Secondari Livelli di peptide C, Dosaggio di insulina, Tassi di remissione, Valutazioni della sicurezza
Durata Più anni con follow-up annuali

FAQ

  • Che cos’è Poltreg-T1D? Poltreg-T1D è un prodotto di terapia cellulare costituito da cellule T regolatorie CD4+CD25+CD127- (Tregs) espanse artificialmente. È in fase di studio come potenziale trattamento per il diabete di tipo 1 in fase iniziale nei bambini.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è rivolto a bambini di età compresa tra 6 e 16 anni con diabete di tipo 1 presintomatico (stadio 1), che presentano livelli normali di glucosio nel sangue ma autoanticorpi positivi. Devono soddisfare criteri specifici, tra cui avere un IMC tra il 25° e il 75° percentile e pesare almeno 20 kg.
  • Come viene somministrato Poltreg-T1D? Poltreg-T1D viene somministrato mediante infusione endovenosa. Lo studio prevede un regime combinato di due dosi di Tregs e rituximab (un anticorpo anti-CD20) confrontato con placebo, rituximab da solo o Tregs da soli.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza di Poltreg-T1D e la sua efficacia nel ritardare la progressione del diabete di tipo 1. Lo studio misurerà il tempo necessario ai partecipanti per sviluppare la disglicemia (diabete di stadio 2) e monitorerà eventuali eventi avversi.
  • Quanto durerà lo studio? Lo studio durerà diversi anni, con i partecipanti monitorati annualmente. Le misurazioni chiave, come i livelli di peptide C e il dosaggio dell’insulina, saranno effettuate a 1 anno, 2 anni e successivamente ogni anno fino alla fine dello studio.

Sperimentazioni cliniche in corso su Poltreg-T1D

  • Data di inizio: 2025-01-28

    Studio sulla sicurezza ed efficacia della terapia cellulare con linfociti regolatori e rituximab nei bambini con diabete di tipo 1 presintomatico (stadio 1)

    In arruolamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul diabete di tipo 1 in fase presintomatica, noto anche come stadio 1. Questo è uno stadio iniziale della malattia in cui i pazienti non mostrano ancora sintomi evidenti di diabete, ma presentano già alcuni segni nel sangue che indicano un rischio futuro di sviluppare la malattia. L’obiettivo principale dello…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia

Glossario

  • Diabete di tipo 1 presintomatico (stadio 1): La fase più precoce del diabete di tipo 1 in cui gli individui hanno livelli normali di glucosio nel sangue ma presentano due o più autoanticorpi legati al diabete.
  • Cellule T regolatorie (Tregs): Un tipo di globuli bianchi che aiuta a mantenere l'equilibrio nel sistema immunitario e a prevenire le malattie autoimmuni.
  • Anticorpo anti-CD20 (Rituximab): Un farmaco che prende di mira e riduce le cellule B, coinvolte nel processo autoimmune del diabete di tipo 1.
  • Peptide C: Una sostanza prodotta insieme all'insulina che aiuta a misurare la quantità di insulina che il corpo sta producendo.
  • Disglicemia: Livelli anomali di zucchero nel sangue, sia troppo alti (iperglicemia) che troppo bassi (ipoglicemia).
  • HbA1c: Un esame del sangue che misura i livelli medi di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi.
  • Autoanticorpi: Proteine prodotte dal sistema immunitario che attaccano erroneamente i tessuti del proprio corpo, in questo caso, le cellule che producono insulina nel pancreas.
  • Remissione: In questo studio, la remissione è definita come la necessità di meno di 0,5 unità di insulina per kg di peso corporeo al giorno, con un livello di HbA1c inferiore al 6,5%.