Lo studio riguarda alcune malattie autoimmuni, tra cui Dermatomiosite, Polimiosite, Sclerosi Sistemica e Lupus Eritematoso Sistemico. Queste malattie coinvolgono il sistema immunitario che attacca erroneamente i tessuti del corpo. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata MB-CART19.1, che consiste in cellule T modificate per riconoscere e attaccare specifiche cellule del sistema immunitario che contribuiscono a queste malattie.
Il trattamento MB-CART19.1 รจ somministrato tramite infusione endovenosa. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio con un vettore lentivirale per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro il CD19, e poi reinfuse nel paziente. Questo approccio mira a ridurre l’attivitร delle cellule B, che sono coinvolte nelle malattie autoimmuni studiate.
Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza di questa terapia nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali, come la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicitร associata alle cellule CAR T, nelle prime settimane dopo la somministrazione. Lo studio si propone di raccogliere dati fino al 2026.

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