La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con SMA e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di due trattamenti combinati: Risdiplam e RO7204239. Il Risdiplam è un farmaco somministrato come soluzione orale, mentre il RO7204239 è un anticorpo monoclonale umanizzato somministrato tramite iniezione. Un placebo sarà utilizzato per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è capire come questi trattamenti funzionano insieme e se possono migliorare la condizione dei pazienti con SMA. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito, durante il quale verranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia dei farmaci. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, verranno raccolti dati su come i farmaci influenzano il corpo, inclusi eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della SMA. L’obiettivo è determinare se la combinazione di Risdiplam e RO7204239 può offrire un beneficio significativo rispetto al placebo, migliorando la qualità della vita dei pazienti con SMA. Lo studio si svolgerà in più fasi e coinvolgerà partecipanti di diverse fasce d’età, per ottenere una comprensione completa dell’efficacia del trattamento.