La ricerca riguarda il Morbo di Parkinson, una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca sintomi come tremori, rigidità e difficoltà nei movimenti. Lo studio si concentra su pazienti con una mutazione specifica chiamata GBA1. L’obiettivo è capire se il farmaco ambroxol può modificare il decorso della malattia in questi pazienti. Lambroxol è un farmaco che viene solitamente utilizzato per sciogliere il muco, ma in questo caso viene studiato per i suoi potenziali effetti sul Morbo di Parkinson.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ambroxol o un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per un periodo di tempo. I partecipanti prenderanno il farmaco per via orale, cioè attraverso la bocca. Lo studio durerà diverse settimane e i partecipanti saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sui sintomi della malattia. Verranno effettuati esami e valutazioni per controllare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Lo scopo principale è confrontare i cambiamenti nei sintomi motori dei partecipanti dopo 60 settimane. Saranno anche valutati altri aspetti come la sicurezza del farmaco e la qualità della vita dei partecipanti. Verranno utilizzati strumenti come la MRI (risonanza magnetica) e il F-DOPA PET per esaminare il cervello e valutare eventuali cambiamenti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il Morbo di Parkinson nei pazienti con la mutazione GBA1.