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Tovorafenib

Tovorafenib, noto anche come DAY101, è un inibitore orale della chinasi RAF di tipo II che viene studiato in diversi studi clinici per il trattamento dei gliomi pediatrici di basso grado e altri tumori solidi con alterazioni nella via MAPK. Questo articolo riassume le informazioni chiave sugli studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia del tovorafenib in diverse popolazioni di pazienti.

Indice

Cos’è il Tovorafenib?

Il Tovorafenib, noto anche come DAY101, Ojemda, TAK580 o AMG-2112819, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di vari tipi di cancro[1][2][3][4][5]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori RAF, che prendono di mira specifiche proteine coinvolte nella crescita del cancro[1].

Come Funziona il Tovorafenib?

Il Tovorafenib agisce bloccando gli enzimi chiamati chinasi RAF, che fanno parte di un percorso cellulare noto come via MAPK[4]. Questa via è spesso iperattiva nelle cellule tumorali, causando una crescita e una divisione incontrollate. Inibendo questi enzimi, il Tovorafenib potrebbe aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali[1][4].

Quali Condizioni Tratta il Tovorafenib?

Il Tovorafenib è in fase di studio per il trattamento di diversi tipi di cancro, tra cui:

  • Gliomi a basso grado: Tumori cerebrali a crescita lenta che si verificano tipicamente nei bambini e nei giovani adulti[1][5].
  • Melanoma: Un tipo di cancro della pelle[4].
  • Istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH): Una rara malattia in cui certi globuli bianchi si accumulano in vari organi, causando danni[5].
  • Craniofaringioma: Un raro tipo di tumore cerebrale che colpisce tipicamente bambini e giovani adulti[3].
  • Altri tumori solidi con specifiche alterazioni genetiche nella via MAPK[4].

Come Viene Somministrato il Tovorafenib?

Il Tovorafenib viene assunto per via orale, solitamente sotto forma di compressa o di polvere che viene miscelata con acqua per formare un liquido[1][2]. Lo schema di dosaggio esatto può variare a seconda dello specifico studio clinico, ma spesso viene somministrato una volta alla settimana[1][5].

Studi Clinici Attuali

Il Tovorafenib è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

  • Uno studio che confronta il Tovorafenib con la chemioterapia standard per bambini con gliomi a basso grado[5].
  • Una sperimentazione che testa il Tovorafenib in combinazione con altri farmaci per vari tumori solidi[4].
  • Uno studio del Tovorafenib per pazienti con istiocitosi a cellule di Langerhans[5].
  • Una sperimentazione che combina il Tovorafenib con un altro farmaco chiamato nivolumab per il craniofaringioma[3].

Potenziali Effetti Collaterali

Poiché il Tovorafenib è ancora in fase di sperimentazione clinica, non sono ancora noti tutti i suoi potenziali effetti collaterali. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi[1][3][5]. È importante notare che gli effetti collaterali possono variare da persona a persona e non tutti sperimenteranno gli stessi effetti. Se stai partecipando a uno studio clinico, il tuo team sanitario ti monitorerà attentamente per eventuali effetti collaterali e fornirà cure appropriate.

Trial Name Patient Population Treatment Primary Outcomes
VICTORY (NCT06381570) Pazienti pediatrici con gliomi di basso grado RAF-alterati ricorrenti/progressivi Tovorafenib + Vinblastina Dose massima tollerata, sicurezza, tasso di risposta complessivo
DAY101-EAP (NCT05760586) Pazienti con glioma di basso grado RAF-alterato, recidivante o refrattario Monoterapia con Tovorafenib Programma di accesso allargato
LOGGIC/FIREFLY-2 (NCT05566795) Pazienti pediatrici con glioma di basso grado che richiedono terapia sistemica di prima linea Tovorafenib vs. chemioterapia standard Tasso di risposta obiettiva, sopravvivenza libera da progressione
DAY101-102 (NCT04985604) Pazienti con tumori solidi con aberrazioni del pathway MAPK Monoterapia con Tovorafenib o combinazione Sicurezza, dose massima tollerata, efficacia
NCT05828069 Pazienti con istiocitosi a cellule di Langerhans recidivante o refrattaria Monoterapia con Tovorafenib Tasso di risposta complessivo, sicurezza

FAQ

  • Che cos’è il tovorafenib e come funziona? Il tovorafenib (DAY101) è un inibitore orale della chinasi RAF di tipo II. Funziona bloccando determinati enzimi (chinasi RAF) coinvolti nella crescita cellulare, potenzialmente arrestando o rallentando la crescita delle cellule tumorali con specifiche alterazioni genetiche nella via MAPK.
  • Per quali tipi di cancro viene studiato il tovorafenib? Il tovorafenib viene studiato principalmente per i gliomi pediatrici di basso grado, ma gli studi includono anche altri tumori solidi come il melanoma, il cancro della tiroide e tumori con specifiche alterazioni genetiche nella via MAPK.
  • Come viene somministrato il tovorafenib? Il tovorafenib viene somministrato per via orale, solitamente sotto forma di compressa o di polvere per ricostituzione. Nella maggior parte degli studi clinici, viene somministrato una volta alla settimana.
  • Quali sono alcuni effetti collaterali comuni del tovorafenib? Mentre gli effetti collaterali specifici sono ancora in fase di studio, gli effetti collaterali comuni delle terapie mirate come il tovorafenib possono includere affaticamento, reazioni cutanee e problemi gastrointestinali. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi.
  • Per quanto tempo i pazienti ricevono tipicamente il tovorafenib negli studi clinici? La durata del trattamento varia tra gli studi, ma molti studi stanno valutando il tovorafenib per periodi prolungati, come fino a 24 cicli (dove ogni ciclo è di 28 giorni) o fino alla progressione della malattia o al verificarsi di tossicità inaccettabile.

Sperimentazioni cliniche in corso su Tovorafenib

  • Data di inizio: 2023-04-19

    Studio di confronto tra tovorafenib e chemioterapia standard in bambini con glioma di basso grado con alterazione RAF che necessitano di prima terapia sistemica

    In arruolamento

    3 1 1 1

    Questo studio clinico esamina il trattamento del glioma pediatrico di basso grado, un tipo di tumore cerebrale che si verifica nei bambini e nei giovani sotto i 25 anni. La ricerca confronta l’efficacia di due approcci terapeutici: un nuovo farmaco chiamato tovorafenib e la chemioterapia standard che include vincristina, vinblastina e carboplatino. Lo studio si…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Belgio Danimarca Spagna Francia Irlanda +10
  • Data di inizio: 2021-09-23

    Studio del tovorafenib in bambini e giovani adulti con glioma a basso grado e tumori solidi avanzati con alterazioni del gene RAF

    In arruolamento

    2 1 1

    Questo studio clinico valuta un farmaco chiamato tovorafenib per il trattamento di bambini e giovani adulti affetti da glioma di basso grado e altri tumori solidi avanzati che presentano alterazioni genetiche specifiche chiamate mutazioni RAF. Il glioma è un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel tessuto nervoso del cervello. Il farmaco tovorafenib viene…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Paesi Bassi Germania

Glossario

  • RAF kinase: Un enzima coinvolto nelle vie di segnalazione cellulare che regolano la crescita e la divisione delle cellule. Le mutazioni nei geni RAF possono portare a una crescita cellulare incontrollata in alcuni tumori.
  • Low-grade glioma: Un tipo di tumore cerebrale a crescita lenta che si sviluppa dalle cellule gliali, che supportano e proteggono le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale.
  • MAPK pathway: La via delle Protein Chinasi Attivate da Mitogeni, una catena di proteine nelle cellule che comunica un segnale da un recettore sulla superficie cellulare al DNA nel nucleo cellulare. È coinvolta nella proliferazione e sopravvivenza cellulare.
  • Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
  • Overall response rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
  • BRAF alteration: Una modifica nel gene BRAF, che in alcuni casi può portare a un aumento della crescita cellulare e allo sviluppo del cancro.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • Neoadjuvant therapy: Trattamento somministrato prima del trattamento principale, solitamente per ridurre un tumore prima dell'intervento chirurgico.
  • RANO-LGG criteria: Criteri di Valutazione della Risposta in Neuro-Oncologia per i Gliomi di Basso Grado, un metodo standardizzato per valutare la risposta al trattamento nei tumori cerebrali.