Studio di confronto tra Anakinra e immunoglobulina endovenosa in pazienti con malattia di Kawasaki che non hanno risposto al trattamento iniziale con immunoglobulina

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della malattia di Kawasaki, una condizione infiammatoria che colpisce principalmente i bambini. La ricerca confronta due trattamenti diversi per i pazienti che non hanno risposto alla terapia iniziale standard: l’anakinra, un farmaco che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, e le immunoglobuline normali umane che vengono somministrate per infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio รจ valutare quale dei due trattamenti sia piรน efficace nel ridurre la febbre nei pazienti che non hanno risposto al primo trattamento con immunoglobuline. L’anakinra viene somministrato attraverso iniezioni sotto la pelle, mentre le immunoglobuline vengono somministrate attraverso una flebo in vena.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno uno dei due trattamenti e verranno monitorati per verificare la diminuzione della febbre e altri segni di miglioramento della malattia. I medici controlleranno anche eventuali cambiamenti nella condizione del cuore attraverso esami specifici, poichรฉ la malattia di Kawasaki puรฒ influenzare i vasi sanguigni del cuore.

1 Inizio del trattamento

Dopo la diagnosi di malattia di Kawasaki e il mancato successo del primo trattamento con immunoglobulina, inizia la partecipazione allo studio.

Il paziente riceverร  in modo casuale uno dei due trattamenti: anakinra (iniezione sottocutanea) oppure immunoglobulina (infusione endovenosa).

2 Primi due giorni di trattamento

Il medico controllerร  la temperatura corporea per verificare se scende sotto i 38ยฐC.

Il monitoraggio della temperatura viene effettuato attraverso misurazioni ascellari, timpaniche o orali.

3 Monitoraggio fino al giorno 14

Il medico valuterร  l’attivitร  della malattia utilizzando una scala da 1 a 10.

Anche i genitori del paziente valuteranno l’attivitร  della malattia utilizzando la stessa scala.

4 Controllo al giorno 30

Verrร  effettuato un esame del sangue per misurare il livello di proteina C-reattiva (PCR).

L’obiettivo รจ verificare che il valore della PCR sia sceso sotto 6 mg/L.

5 Valutazione finale al giorno 45

Verrร  eseguito un ecocardiogramma per verificare le condizioni delle arterie coronarie.

Durante tutto il periodo dello studio, il medico monitora eventuali effetti indesiderati come dolore nel sito di iniezione, infezioni, problemi al fegato o alterazioni dei globuli bianchi.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Bambini, maschi e femmine, di etร  compresa tra 3 mesi e 18 anni
  • Peso minimo del paziente di 5 kg
  • Diagnosi di malattia di Kawasaki secondo i criteri dell’American Heart Association che includono:
    • Febbre per almeno 5 giorni (o 3 giorni con altri criteri)
    • Almeno 4 dei 5 segni clinici principali:
      • Modifiche delle estremitร 
      • Eruzione cutanea poliformica
      • Congiuntivite bilaterale non essudativa
      • Eritema delle labbra o della cavitร  orale
      • Linfonodi cervicali ingrossati (>1.5 cm)
  • Pazienti che non hanno risposto alla terapia standard con IVIG (immunoglobuline endovena), con febbre persistente (โ‰ฅ38ยฐC) nelle 24-48 ore dopo l’infusione
  • Durata della febbre tra 5 e 11 giorni
  • Consenso informato scritto dei genitori o del tutore legale
  • Copertura assicurativa sanitaria
  • Contraccezione efficace per le donne in etร  fertile durante lo studio

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che non hanno la malattia di Kawasaki
  • Pazienti che hanno risposto positivamente alla prima infusione di IVIG (immunoglobulina endovenosa)
  • Pazienti che non hanno avuto febbre dopo il trattamento iniziale con IVIG
  • Pazienti che hanno meno di 2 anni di etร 
  • Pazienti che hanno controindicazioni all’uso di Anakinra (antagonista del recettore IL-1R1)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con gravi infezioni in corso
  • Pazienti con grave compromissione della funzione renale o epatica
  • Pazienti con note allergie ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che non possono completare il periodo di follow-up richiesto
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti le cui condizioni cliniche potrebbero interferire con la valutazione dello studio

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Cqhxap Hhfdldhlbna Ryxtzrie Unmhaxuxtoktm De Typxa Tours Francia
Cobajr Hfcvcinazkz Uiajicxhatutu Dx Tzohhdzr Tolosa Francia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
06.11.2024

Sedi dello studio

Anakinra
Un farmaco che blocca l’azione di una proteina infiammatoria chiamata interleuchina-1. Viene utilizzato per ridurre l’infiammazione nei pazienti con malattia di Kawasaki che non hanno risposto al trattamento iniziale. Questo medicinale aiuta a controllare la febbre e altri sintomi della malattia agendo sul sistema immunitario.

Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
Un trattamento che consiste in anticorpi purificati ottenuti dal plasma di donatori sani. Viene somministrato per via endovenosa e aiuta il sistema immunitario a combattere l’infiammazione nella malattia di Kawasaki. รˆ il trattamento standard iniziale per questa condizione e puรฒ essere ripetuto se la prima somministrazione non ha successo.

Malattie indagate:

Kawasaki disease – Una malattia infiammatoria acuta che colpisce principalmente i bambini sotto i 5 anni di etร . La condizione causa l’infiammazione dei vasi sanguigni (vasculite) in tutto il corpo, in particolare le arterie. Si manifesta inizialmente con febbre alta persistente, eruzione cutanea, gonfiore delle mani e dei piedi, arrossamento degli occhi, labbra screpolate e gonfie, e linfonodi ingrossati nel collo. La malattia si sviluppa in diverse fasi, iniziando con la fase acuta caratterizzata da febbre e sintomi infiammatori. รˆ una condizione autoimmune rara che puรฒ presentarsi in qualsiasi gruppo etnico, ma รจ piรน comune tra i bambini di origine asiatica.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 02:42

ID dello studio:
2024-516244-25-00
Codice del protocollo:
APHP200009
NCT ID:
NCT04656184
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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