La Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), conosciuta anche come sindrome di Hunter, è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi. Questa condizione è causata dalla mancanza di un enzima specifico, che porta all’accumulo di sostanze nel corpo, causando vari problemi di salute. Il trattamento attuale per questa malattia include l’uso di un farmaco chiamato Idursulfase, somministrato come soluzione per infusione. Questo studio clinico confronta l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento sperimentale chiamato DNL310 con l’Idursulfase nei bambini e nei giovani adulti affetti da MPS II, sia nella forma neuronopatica che non neuronopatica.

Il DNL310 è una soluzione per infusione che contiene una proteina progettata per legarsi a un recettore specifico nel corpo umano, con l’obiettivo di migliorare il trasporto dell’enzima mancante al sistema nervoso centrale. Lo studio è progettato per valutare se il DNL310 può migliorare i sintomi neurologici e comportamentali nei partecipanti con MPS II. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 96 settimane, durante il quale verranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento.

Lo studio è condotto in modalità “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato a ciascun partecipante, per garantire l’imparzialità dei risultati. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, mentre altri riceveranno il DNL310 o lIdursulfase. L’obiettivo principale è determinare se il DNL310 può offrire benefici aggiuntivi rispetto al trattamento standard con Idursulfase. I risultati di questo studio potrebbero portare a nuove opzioni di trattamento per le persone affette da MPS II.