Studio su Rituximab e Combinazione di Farmaci per Pazienti con Granulomatosi con Poliangiite e Risposta Inadeguata alla Terapia Standard

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Di cosa tratta questo studio?

La granulomatosi con poliangioite รจ una malattia rara che causa infiammazione dei vasi sanguigni, portando a danni in vari organi. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto adeguatamente alle terapie standard, che di solito includono una combinazione di glucocorticoidi con ciclofosfamide o rituximab. L’obiettivo รจ trovare la strategia terapeutica piรน efficace per indurre la remissione della malattia.

Il trattamento nello studio prevede tre diverse strategie. Una di queste รจ l’uso di rituximab insieme a un farmaco antireumatico convenzionale, come metotrexato, azatioprina o mofetile micofenolato, con una preferenza per il metotrexato. Le altre due strategie includono l’uso di tocilizumab o tofacitinib. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme: rituximab viene infuso per via endovenosa, mentre tocilizumab รจ iniettato sottocute e tofacitinib รจ assunto per via orale.

Lo studio durerร  fino a 52 settimane e valuterร  l’efficacia di questi trattamenti nel ridurre l’attivitร  della malattia. I partecipanti saranno monitorati per vedere se raggiungono una remissione o una significativa riduzione dei sintomi entro 12 settimane, con ulteriori valutazioni a 24 e 52 settimane. Durante lo studio, verranno anche raccolti dati sugli effetti collaterali e sulla qualitร  della vita dei pazienti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di rituximab per via intravenosa. Questo farmaco viene utilizzato per ridurre l’attivitร  della malattia.

In aggiunta, viene somministrato un farmaco antireumatico convenzionale (cDMARD) come metotrexato, azatioprina o micofenolato mofetile, preferibilmente metotrexato, per via orale.

2 trattamento alternativo

Se necessario, puรฒ essere somministrato tocilizumab tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco aiuta a controllare l’infiammazione.

Un’altra opzione รจ l’uso di tofacitinib, assunto per via orale, per gestire i sintomi della malattia.

3 monitoraggio e valutazione

Il progresso del trattamento viene valutato a 12 settimane per determinare la risposta o la remissione della malattia, secondo le raccomandazioni EULAR.

Ulteriori valutazioni avvengono a 24 settimane e 52 settimane per monitorare la risposta continua e gli esiti riportati dal paziente.

4 fine del trattamento

Il trattamento si conclude con una valutazione finale per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del regime terapeutico.

La durata stimata dello studio รจ fino al 30 luglio 2029.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere stati diagnosticati di recente o avere una ricaduta di granulomatosi con poliangioite secondo i criteri ACR/EULAR 2022. La granulomatosi con poliangioite รจ una malattia che causa infiammazione dei vasi sanguigni.
  • Avere almeno 18 anni.
  • Avere sintomi attivi attribuibili alla granulomatosi con poliangioite.
  • Avere avuto una risposta inadeguata alla terapia standard precedente, che include: una combinazione di glucocorticoidi (un tipo di farmaco antinfiammatorio) piรน ciclofosfamide (un farmaco che sopprime il sistema immunitario) e/o una combinazione di glucocorticoidi piรน rituximab (un farmaco che riduce l’attivitร  del sistema immunitario).
  • Avere una risposta inadeguata al trattamento definita come: una malattia progressiva che non risponde alla terapia standard dopo 12 settimane di trattamento, oppure una mancanza di risposta con una riduzione dell’attivitร  della malattia inferiore al 50% dopo 12 settimane di trattamento, oppure una malattia attiva persistente che richiede il mantenimento di corticosteroidi a una dose di almeno 7,5 mg/giorno di prednisone (un tipo di glucocorticoide) dopo 12 settimane di trattamento.
  • Avere una dose stabile di glucocorticoidi orali di almeno 7,5 mg/giorno di equivalente prednisone nelle 4 settimane precedenti l’iscrizione. Sono consentite dosi elevate di metilprednisolone (un altro tipo di glucocorticoide) se necessario, in base alla gravitร , prima di iniziare il trattamento sperimentale.
  • Avere una dose stabile di farmaci convenzionali modificanti la malattia reumatica (cDMARD) nelle 4 settimane precedenti l’iscrizione, se il paziente รจ attualmente trattato con un cDMARD.
  • Avere la capacitร  di comprendere i requisiti dello studio, fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio (incluso il consenso per l’uso e la divulgazione delle informazioni sanitarie legate alla ricerca) e rispettare le procedure del protocollo dello studio (comprese le visite richieste dallo studio).
  • Avere un’affiliazione con un sistema di sicurezza sociale (essere beneficiario o avere diritto).

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno risposto adeguatamente alle terapie standard per la granulomatosi con poliangioite, che includono una combinazione di glucocorticoidi (un tipo di farmaco che riduce l’infiammazione) con ciclofosfamide (un farmaco che sopprime il sistema immunitario) e/o con rituximab (un farmaco che riduce l’attivitร  del sistema immunitario).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  prevista dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Fondation A De Rothschild Paris Francia
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Hospices Civils De Lyon Lione Francia
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Greikc Hsxvesxdmem Ddffgobtygk Cygiw Sgngn Skjji Paris Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
06.06.2025

Sedi della sperimentazione

Rituximab: Questo farmaco รจ utilizzato per trattare alcune malattie autoimmuni e alcuni tipi di cancro. Nel contesto di questo studio, viene combinato con altri farmaci per aiutare a indurre la remissione nei pazienti che non rispondono adeguatamente alla terapia standard per la granulomatosi con poliangioite.

Methotrexate: Questo รจ un farmaco antireumatico modificante la malattia (cDMARD) che viene spesso utilizzato per trattare l’artrite reumatoide e altre malattie autoimmuni. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con rituximab per migliorare la risposta terapeutica.

Azathioprine: Un altro cDMARD, l’azatioprina รจ utilizzata per sopprimere il sistema immunitario e ridurre l’infiammazione. Viene considerata come opzione di combinazione con rituximab per i pazienti nello studio.

Mycophenolate mofetil: Questo farmaco รจ usato per prevenire il rigetto degli organi trapiantati e per trattare alcune malattie autoimmuni. รˆ un’altra opzione di combinazione con rituximab nello studio per aiutare a indurre la remissione.

Tocilizumab: Questo farmaco รจ un inibitore dell’interleuchina-6 (IL-6) e viene utilizzato per trattare l’artrite reumatoide e altre condizioni infiammatorie. Nello studio, viene valutato come terapia alternativa per i pazienti che non rispondono alla terapia standard.

Tofacitinib: Questo รจ un inibitore della Janus chinasi (JAK) utilizzato per trattare l’artrite reumatoide e altre malattie autoimmuni. Viene testato nello studio come un’altra opzione terapeutica per i pazienti con risposta inadeguata alla terapia standard.

Granulomatosi con poliangioite โ€“ รˆ una malattia rara caratterizzata dall’infiammazione dei vasi sanguigni, che puรฒ colpire vari organi, tra cui i reni, i polmoni e le vie respiratorie superiori. La malattia inizia spesso con sintomi simili a quelli di un’infezione respiratoria, come naso che cola, tosse e febbre. Con il progredire della malattia, possono verificarsi danni agli organi a causa della riduzione del flusso sanguigno. I pazienti possono anche sperimentare dolori articolari, stanchezza e perdita di peso. La malattia puรฒ avere fasi di remissione e riacutizzazione, con periodi in cui i sintomi migliorano e altri in cui peggiorano.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:25

ID della sperimentazione:
2024-516687-28-00
Codice del protocollo:
APHP200026
NCT ID:
NCT04871191
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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