Lo studio clinico si concentra sui disturbi miotonici, che includono le miotonie non distrofiche e le distrofie miotoniche di tipo 1 e 2. Questi disturbi causano rigidità muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli dopo la contrazione. Il trattamento in esame è il mexiletine, un farmaco somministrato in capsule rigide, disponibile in diverse dosi come Mexiletine 62 mg, Mexiletine 83 mg e Namuscla 167 mg. Il mexiletine è un tipo di farmaco noto come antiaritmico, utilizzato per alleviare i sintomi della miotonia.
Lo scopo dello studio è ottenere ulteriori informazioni sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine del mexiletine nei bambini con disturbi miotonici che hanno già partecipato a studi precedenti. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con mexiletine e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi della miotonia. Il trattamento sarà somministrato per via orale e i partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.
Lo studio prevede la valutazione di diversi aspetti, come la frequenza degli eventi avversi, la gravità della rigidità muscolare e il miglioramento della qualità della vita. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare i cambiamenti nei sintomi e nella salute generale. L’obiettivo è garantire che il mexiletine sia un trattamento sicuro ed efficace per i bambini con disturbi miotonici nel lungo termine.
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