Lo studio clinico si concentra su tumori solidi avanzati, che sono tipi di cancro che si sono diffusi o sono difficili da trattare. Questi tumori possono presentare alterazioni genetiche specifiche nei geni chiamati ALK, ROS1 o NTRK1-3. Queste alterazioni possono influenzare il modo in cui le cellule tumorali crescono e si diffondono. Lo scopo dello studio è valutare l’attività antitumorale di un farmaco chiamato Repotrectinib (TPX-0005) in bambini e giovani adulti con questi tipi di tumori avanzati o metastatici.

Repotrectinib è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in forma di capsule o soluzione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, oltre a osservare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo. Lo studio mira anche a determinare se il farmaco può ridurre la dimensione dei tumori o rallentarne la crescita. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è suddiviso in due fasi. La prima fase si concentra sulla sicurezza e sulla determinazione della dose appropriata di Repotrectinib. La seconda fase esamina l’efficacia del farmaco nel trattamento dei tumori con alterazioni nei geni ROS1 o NTRK1-3. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del tumore al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio si svolgerà fino al 2027, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del farmaco.