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Studio su Acetilcisteina Amide per Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria in Pazienti dai 12 Anni in Su

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA). Questa condizione può causare problemi nei vasi sanguigni del cervello, portando a episodi di sanguinamento cerebrale. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato NPI-001, noto anche come acetilcisteina amide, che viene somministrato in forma di compresse. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questo trattamento nei pazienti affetti da HCCAA.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 mesi. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per verificare se il trattamento riduce la frequenza degli episodi di sanguinamento cerebrale. Verranno effettuati esami del sangue e della pelle, oltre a valutazioni tramite MRI del cervello, per raccogliere dati sulla risposta al trattamento. Lo studio include anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati.

Il trattamento con NPI-001 mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo i sintomi e prevenendo ulteriori danni cerebrali. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se questo nuovo approccio terapeutico può essere un’opzione efficace per le persone affette da HCCAA. La ricerca è in corso e si prevede che terminerà entro marzo 2025.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione orale di NPI-001, un farmaco in forma di compressa.

La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco verranno determinati dal personale medico in base alle esigenze individuali del paziente.

2 monitoraggio iniziale

Vengono effettuati esami del sangue e biopsie cutanee per stabilire un punto di riferimento iniziale.

Viene eseguita una risonanza magnetica (MRI) del cervello per valutare lo stato iniziale.

3 valutazioni periodiche

Il paziente si sottopone a valutazioni periodiche per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Queste valutazioni includono esami fisici e neurologici, analisi del sangue e delle urine, e monitoraggio dei segni vitali.

4 valutazione della sicurezza

Viene monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali o eventi avversi gravi.

Vengono eseguiti elettrocardiogrammi (ECG) e ulteriori esami fisici per garantire la sicurezza del paziente.

5 valutazione dell'efficacia

Si valuta la frequenza degli eventi di sanguinamento cerebrale clinico, che possono causare ictus o emorragie.

Viene utilizzata la scala di valutazione della demenza clinica (CDR) per monitorare eventuali cambiamenti cognitivi.

6 conclusione del trattamento

Il trattamento prosegue fino alla data stimata di conclusione del trial, prevista per il 30 marzo 2025.

Al termine del trattamento, vengono effettuate valutazioni finali per determinare l’efficacia complessiva e la sicurezza del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve essere maschio o femmina, avere almeno 12 anni e essere di origine islandese. I soggetti di età compresa tra 12 e 17 anni possono partecipare solo se approvati dopo una revisione di sicurezza di almeno 3 mesi negli adulti.
  • Il paziente deve avere una conferma genetica di portare la mutazione L68Q nel gene della cistatina C.
  • I pazienti devono avere complessi di cistatina C/proteina amiloide già stabiliti nella pelle.
  • I pazienti devono avere un lieve deterioramento cognitivo, ma devono essere in grado di seguire il protocollo dello studio.
  • Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a biopsie cutanee iniziali e di controllo secondo il programma di valutazione, per un massimo di 12 mesi.
  • Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a esami del sangue iniziali e di controllo secondo il programma di valutazione, per un massimo di 12 mesi.
  • Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a valutazioni MRI del cervello. L’MRI è un esame che utilizza campi magnetici per creare immagini dettagliate del cervello.
  • Il paziente deve aver fornito il consenso informato per partecipare allo studio. Il consenso informato significa che il paziente ha ricevuto tutte le informazioni necessarie e ha accettato di partecipare.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali. Questo include metodi come contraccezione ormonale, dispositivi intrauterini, metodi di barriera, legatura delle tube o vasectomia.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA). Questa è una condizione genetica che colpisce i vasi sanguigni nel cervello.
  • Non possono partecipare persone di età inferiore ai 12 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di assumere il farmaco per via orale.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l’autorizzazione a partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.

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Nome del sito Città Paese Stato
Lxfqmtkcxyn Reykjavík Islanda

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Islanda Islanda
Non reclutando
26.03.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

NPI-001 (AT-001) è un farmaco sperimentale somministrato per via orale ai pazienti con Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA). Lo scopo principale di questo farmaco è valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia. Inoltre, il farmaco viene studiato per capire se può ridurre la frequenza degli eventi di sanguinamento cerebrale nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie in studio:

Angiopatia Amiloide da Cistatina C Ereditaria (HCCAA) – È una malattia genetica rara caratterizzata dall’accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei vasi sanguigni del cervello. Questo accumulo può causare fragilità nei vasi, portando a emorragie cerebrali. I sintomi possono includere mal di testa, confusione, e problemi neurologici come difficoltà nel linguaggio o paralisi. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta episodi ricorrenti di emorragie cerebrali. La condizione è ereditaria, il che significa che viene trasmessa attraverso le famiglie. La diagnosi si basa solitamente su una combinazione di storia familiare e sintomi clinici.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 04:13

ID della sperimentazione:
2023-503969-36-01
Codice del protocollo:
2023-503969-36-01
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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