La ricerca clinica si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato infigratinib nei bambini di età compresa tra 3 e meno di 18 anni che hanno il potenziale per crescere. L’infigratinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosina chinasi, che agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nella crescita cellulare.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infigratinib in forma di capsule o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo massimo di 52 settimane. L’obiettivo principale è osservare i cambiamenti nella velocità di crescita dei partecipanti rispetto a quelli che ricevono il placebo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo fino alla fine dello studio.

Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come l’infigratinib possa influenzare la crescita nei bambini con achondroplasia. I risultati potrebbero aiutare a determinare se questo trattamento può essere un’opzione efficace per migliorare la crescita e la qualità della vita nei bambini affetti da questa condizione. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare eventuali effetti collaterali e per raccogliere dati sulla sicurezza del farmaco.