AB-1001 è una terapia sperimentale somministrata direttamente nel cervello attraverso iniezione bilaterale nel nucleo caudato e nel putamen. È progettata specificamente per il trattamento della malattia di Huntington in fase iniziale. Questa terapia viene somministrata una sola volta attraverso una procedura chirurgica che permette di raggiungere con precisione le aree cerebrali interessate dalla malattia. Lo scopo è valutare se questo trattamento possa essere sicuro e ben tollerato dai pazienti, oltre a osservarne i possibili benefici preliminari nel controllo dei sintomi della malattia di Huntington.

Huntington’s disease – Una malattia genetica neurodegenerativa che colpisce il cervello, causando il deterioramento progressivo delle cellule nervose. La malattia è ereditaria e si manifesta solitamente tra i 30 e i 50 anni di età. I sintomi includono movimenti involontari (corea), problemi di coordinazione, difficoltà cognitive e cambiamenti comportamentali. La condizione è causata da una mutazione del gene HTT, che produce una proteina huntingtina anomala. Con il progredire della malattia, si verificano cambiamenti nella struttura cerebrale, particolarmente nelle regioni del caudato e del putamen. La malattia colpisce gradualmente diverse funzioni cerebrali, influenzando la capacità di pensare, muoversi e mantenere l’equilibrio emotivo.