La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che causa debolezza e riduzione della massa muscolare. Questo studio si concentra sui pazienti con SMA di tipo 2 e tipo 3. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato apitegromab, somministrato tramite infusione. Apitegromab è un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per interagire con specifiche molecole nel corpo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di apitegromab nei pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi clinici con questo farmaco. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del farmaco nel migliorare la loro condizione.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno regolarmente infusioni di apitegromab e saranno sottoposti a controlli medici per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo è garantire che il farmaco sia sicuro e possa offrire benefici a lungo termine per le persone affette da SMA di tipo 2 e tipo 3.