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Cd7-Cart01

CD7-CART01 è una terapia cellulare innovativa in fase di studio in studi clinici per bambini e giovani adulti con Leucemia/Linfoma Linfoblastico Acuto a cellule T (T-ALL/LL) recidivante o refrattario. Questo trattamento utilizza cellule immunitarie appositamente modificate per colpire le cellule tumorali che esprimono la proteina CD7. Lo studio di Fase I/II in corso mira a valutare la sicurezza, determinare la dose ottimale e valutare l’efficacia di CD7-CART01 in pazienti che non hanno risposto o hanno avuto una ricaduta dopo i trattamenti standard.

Indice dei Contenuti

Cos’è CD7-CART01?

CD7-CART01 è un nuovo tipo di trattamento contro il cancro in fase di studio per bambini e giovani adulti con determinati tipi di leucemia e linfoma. Appartiene a una classe di trattamenti chiamata terapia con recettore chimerico dell’antigene delle cellule T (terapia CAR-T). Questo approccio innovativo utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso, modificate in laboratorio per combattere meglio il cancro.[1]

Condizioni Bersaglio

CD7-CART01 è specificamente progettato per trattare pazienti con Leucemia/Linfoma Linfoblastico Acuto a Cellule T CD7+ recidivante o refrattario (T-ALL/LL). Analizziamo cosa significa:

  • Recidivante: Il cancro è tornato dopo il trattamento iniziale.
  • Refrattario: Il cancro non ha risposto bene ai trattamenti standard.
  • CD7+: Le cellule tumorali hanno una proteina specifica chiamata CD7 sulla loro superficie.
  • Leucemia/Linfoma Linfoblastico Acuto a Cellule T: Un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule T, importanti per il sistema immunitario.

Questo trattamento è in fase di studio per pazienti di età compresa tra 6 mesi e 25 anni che non hanno risposto bene ad altri trattamenti o il cui cancro è tornato.[1]

Come Funziona CD7-CART01

CD7-CART01 funziona modificando le cellule T del paziente stesso (un tipo di cellula immunitaria) per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Ecco una semplice spiegazione del processo:

  1. Le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente.
  2. In laboratorio, queste cellule T vengono geneticamente modificate per produrre recettori speciali chiamati recettori chimerici dell’antigene (CAR) che possono riconoscere la proteina CD7 sulle cellule tumorali.
  3. Le cellule T modificate (ora chiamate cellule CAR-T) vengono fatte crescere in grandi quantità.
  4. Le cellule CAR-T vengono poi reinfuse nel corpo del paziente, dove possono trovare e distruggere le cellule tumorali che hanno la proteina CD7.

Dettagli della Sperimentazione Clinica

CD7-CART01 è attualmente in fase di studio in una sperimentazione clinica di Fase I/II. Ciò significa che lo studio è progettato per:

  • Fase I: Determinare la dose sicura di CD7-CART01 e comprendere eventuali effetti collaterali.
  • Fase II: Testare quanto bene funziona il trattamento alla dose determinata nella Fase I.

Gli obiettivi principali di questo studio sono:[1]

  • Valutare la sicurezza di CD7-CART01 a diverse dosi.
  • Determinare quanto è efficace CD7-CART01 nel trattare il cancro.
  • Misurare quanti pazienti raggiungono la remissione completa (nessun cancro rilevabile) dopo il trattamento.

Criteri di Idoneità

Non tutti i pazienti con T-ALL/LL sono idonei per questo studio. Alcuni criteri chiave di idoneità includono:[1]

  • Età: da 6 mesi a 25 anni
  • Diagnosi di T-ALL o linfoma linfoblastico CD7+ che è recidivato o non ha risposto ai trattamenti standard
  • Funzione adeguata degli organi (cuore, fegato, reni)
  • Nessuna infezione attiva e grave
  • Nessuna malattia del trapianto contro l’ospite attiva (per i pazienti che hanno subito trapianti di cellule staminali)

Ci sono ulteriori criteri medici specifici che i medici utilizzeranno per determinare se un paziente è idoneo per lo studio.

Processo di Trattamento

Il trattamento con CD7-CART01 coinvolge diverse fasi:[1]

  1. Screening: I medici eseguiranno test per assicurarsi che il paziente sia idoneo al trattamento.
  2. Raccolta delle cellule T: Un processo chiamato aferesi viene utilizzato per raccogliere le cellule T dal sangue del paziente.
  3. Produzione di cellule CAR-T: Le cellule T raccolte vengono inviate a un laboratorio dove vengono modificate e moltiplicate.
  4. Chemioterapia di condizionamento: I pazienti ricevono farmaci chemioterapici (ciclofosfamide e fludarabina fosfato) per preparare il loro corpo alle cellule CAR-T.
  5. Infusione di cellule CAR-T: Le cellule CAR-T modificate vengono reinfuse nel flusso sanguigno del paziente.
  6. Monitoraggio: I pazienti vengono attentamente monitorati per almeno 28 giorni dopo l’infusione per verificare le risposte e gli effetti collaterali.

Potenziali Benefici

Mentre l’efficacia di CD7-CART01 è ancora in fase di studio, i potenziali benefici potrebbero includere:[1]

  • Raggiungimento della remissione completa (nessun cancro rilevabile)
  • Eliminazione della malattia residua minima (livelli molto bassi di cellule tumorali che rimangono dopo il trattamento)
  • Fornire un’opzione di trattamento per i pazienti che non hanno risposto ad altre terapie

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo trattamento, ci sono potenziali rischi ed effetti collaterali. La sperimentazione clinica è progettata per monitorare attentamente i pazienti per:[1]

  • Sindrome da rilascio di citochine (una condizione che può causare febbre, bassa pressione sanguigna e difficoltà respiratorie)
  • Effetti neurologici
  • Infezioni
  • Altri effetti collaterali inaspettati

I pazienti nello studio saranno attentamente monitorati e trattati per eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi.

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Fase I/II, Non Randomizzato, Gruppo Singolo, Open Label
Condizione Leucemia/Linfoma Linfoblastico Acuto a cellule T CD7+ recidivante/refrattario
Intervento CD7-CART01 (sospensione cellulare per iniezione)
Fascia d’età 6 mesi – 25 anni
Obiettivi Primari Valutare la sicurezza, stabilire la dose raccomandata, valutare l’effetto antitumorale
Criteri Chiave di Eleggibilità T-ALL/LL con espressione CD7, malattia misurabile, funzionalità d’organo adeguata
Endpoint Primari Sicurezza, tossicità dose-limitante, remissione completa con negatività MRD al giorno 28
Endpoint Secondari Tasso di risposta globale, conferma della sicurezza alla dose raccomandata

FAQ

  • Che cos’è CD7-CART01? CD7-CART01 è un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule T modificate (un tipo di cellula immunitaria) per colpire le cellule tumorali che esprimono la proteina CD7. Queste cellule modificate, chiamate cellule T con recettore chimerico dell’antigene (CAR), sono progettate per riconoscere e attaccare specifiche cellule tumorali nei pazienti con Leucemia o Linfoma Linfoblastico Acuto a cellule T.
  • Chi può partecipare allo studio clinico CD7-CART01? Lo studio è aperto a pazienti di età compresa tra 6 mesi e 25 anni con Leucemia o Linfoma Linfoblastico Acuto a cellule T CD7-positivo recidivato o refrattario. I pazienti eleggibili devono avere una malattia misurabile e soddisfare criteri specifici riguardo ai loro trattamenti precedenti e al loro stato di salute attuale.
  • Qual è lo scopo dello studio di Fase I/II? La Fase I dello studio mira a valutare la sicurezza di CD7-CART01 e determinare la dose raccomandata. La Fase II testerà l’efficacia del trattamento alla dose ottimale stabilita nella Fase I. Lo studio valuterà l’effetto antitumorale misurando la risposta nel midollo osseo, nel sangue periferico e nel liquido cerebrospinale.
  • Come viene somministrato CD7-CART01? CD7-CART01 viene somministrato come sospensione cellulare per iniezione attraverso infusione endovenosa. Prima di ricevere il trattamento, i pazienti vengono sottoposti a un processo chiamato aferesi per raccogliere le loro cellule T, che vengono poi modificate per creare il prodotto CD7-CART01.
  • Quali sono i potenziali effetti collaterali di CD7-CART01? Lo studio è progettato per valutare la sicurezza di CD7-CART01, inclusi i potenziali effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni delle terapie con cellule CAR-T possono includere febbre, pressione bassa ed effetti neurologici. Lo studio monitorerà attentamente i pazienti per eventuali reazioni avverse, in particolare nei primi 28 giorni dopo l’infusione.

Sperimentazioni cliniche in corso su Cd7-Cart01

  • Studio su CD7-CART01, Ciclofosfamide e Fludarabina in pazienti pediatrici e giovani adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule T recidivante/refrattaria

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

Glossario

  • T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma (T-ALL/LL): Un tipo di cancro che colpisce le cellule T, che fanno parte del sistema immunitario. Può manifestarsi nel sangue e nel midollo osseo (leucemia) o nei linfonodi e in altri tessuti (linfoma).
  • Chimeric Antigen Receptor (CAR) T cells: Cellule immunitarie geneticamente modificate per riconoscere e attaccare specifiche cellule tumorali. In questo caso, le cellule CAR T sono progettate per colpire le cellule che esprimono la proteina CD7.
  • Relapsed: Il ritorno del cancro dopo un periodo di miglioramento o remissione a seguito del trattamento.
  • Refractory: Cancro che non risponde al trattamento o smette di rispondere dopo un miglioramento iniziale.
  • Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso al di sotto del livello rilevabile dai test standard.
  • Apheresis: Una procedura medica utilizzata per raccogliere specifici componenti del sangue, come le cellule T, che vengono poi utilizzate per creare la terapia con cellule CAR T.
  • Complete Remission (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
  • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un trattamento che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o del livello di quel trattamento.