Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Humanised Igg1 Kappa Fragment Antibody Targeting Tfr1 Conjugated To P125 Oligonucleotide

È in corso un nuovo studio clinico per studiare il potenziale di DYNE-101, un nuovo farmaco progettato per trattare la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). Questo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di DYNE-101 nei pazienti con DM1. Lo studio prevede dosi multiple endovenose del farmaco e valuterà il suo impatto sul tessuto muscolare, sui parametri muscolari e su altri fattori chiave relativi alla condizione.

Indice dei Contenuti

Cos’è DYNE-101?

DYNE-101 è un innovativo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). È classificato come prodotto biologico/biotecnologico e viene somministrato tramite iniezione o infusione endovenosa.[1]

La sostanza attiva in DYNE-101 è un frammento di anticorpo IgG1 kappa umanizzato che prende di mira TFR1 coniugato con oligonucleotide P125. Questo nome complesso descrive un anticorpo appositamente progettato che prende di mira una specifica proteina nel corpo (TFR1) ed è collegato a un piccolo pezzo di materiale genetico (oligonucleotide).[1]

Condizione Target: Distrofia Miotonica di Tipo 1

La Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1) è un disturbo genetico che colpisce molteplici sistemi del corpo. È caratterizzata da debolezza muscolare, difficoltà nel rilassare i muscoli (miotonia) e vari altri sintomi che colpiscono il cuore, gli occhi e altri organi.[1]

Come Funziona DYNE-101

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, DYNE-101 è progettato per mirare alla causa sottostante della DM1. Il farmaco mira a influenzare l’indice di splicing e l’espressione dell’RNA DMPK nel tessuto muscolare, che sono fattori chiave nello sviluppo dei sintomi della DM1.[1]

Panoramica della Sperimentazione Clinica

DYNE-101 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 1/2. Questa sperimentazione è progettata per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del farmaco nei pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1.[1]

Lo studio prevede la somministrazione endovenosa di dosi multiple di DYNE-101 ai partecipanti. I ricercatori monitoreranno attentamente vari aspetti della salute e della funzione muscolare dei partecipanti durante tutta la sperimentazione.[1]

Criteri di Idoneità

Lo studio ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni criteri di inclusione chiave sono:

  • Età compresa tra 18 e 50 anni
  • Diagnosi confermata di DM1 con specifiche caratteristiche genetiche
  • Insorgenza dei sintomi muscolari della DM1 a 12 anni o più
  • Rigidità muscolare visibile (miotonia)
  • Determinati livelli di forza nella presa della mano e nella caviglia
  • Capacità di eseguire specifici test fisici senza dispositivi di assistenza

Ci sono anche diversi criteri di esclusione, come determinate condizioni mediche o l’uso di specifici farmaci, per garantire la sicurezza dei partecipanti e l’accuratezza dello studio.[1]

Obiettivi dello Studio

Gli obiettivi principali di questa sperimentazione clinica sono:

  1. Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DYNE-101
  2. Esaminare come DYNE-101 influisce sul tessuto muscolare
  3. Misurare i cambiamenti nella funzione muscolare dopo il trattamento
  4. Comprendere come il farmaco si muove attraverso il corpo (farmacocinetica)
  5. Verificare se il corpo produce anticorpi contro il farmaco

I ricercatori utilizzeranno vari test e misurazioni per valutare questi obiettivi, inclusi biopsie muscolari, test di forza e analisi del sangue.[1]

Potenziali Benefici

Sebbene sia importante notare che l’efficacia di DYNE-101 è ancora in fase di studio, i ricercatori sperano di vedere miglioramenti in diverse aree:

  • Riduzione della rigidità muscolare (miotonia)
  • Aumento della forza muscolare
  • Miglioramento delle prestazioni in compiti fisici (camminare, salire le scale, ecc.)
  • Cambiamenti nei marcatori genetici associati alla DM1

Questi potenziali benefici potrebbero migliorare significativamente la qualità della vita delle persone con Distrofia Miotonica di Tipo 1.[1]

Considerazioni sulla Sicurezza

Come in ogni sperimentazione clinica, la sicurezza dei partecipanti è una priorità assoluta. Lo studio include un attento monitoraggio di eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Alcune misure di sicurezza specifiche includono:

  • Controlli regolari ed esami medici
  • Monitoraggio della funzione cardiaca
  • Screening per potenziali reazioni allergiche
  • Valutazione della funzione epatica e renale

È importante notare che poiché DYNE-101 è ancora in fase di sperimentazione, non tutti i potenziali rischi potrebbero essere noti. I partecipanti alla sperimentazione saranno attentamente monitorati e informati di qualsiasi nuova informazione sulla sicurezza che diventi disponibile.[1]

Aspetto Dettagli
Nome del farmaco DYNE-101
Tipo di farmaco Anticorpo frammento IgG1 kappa umanizzato mirato a TFR1 coniugato con oligonucleotide P125
Via di somministrazione Iniezione/infusione endovenosa
Condizione target Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)
Fase di sperimentazione Fase 1/2
Obiettivo primario Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi endovenose multiple
Obiettivi secondari principali Valutare gli effetti sul tessuto muscolare, i parametri muscolari, la farmacocinetica e l’immunogenicità
Principali criteri di inclusione Età 18-50 anni, diagnosi confermata di DM1, criteri specifici di forza e funzione muscolare
Valutazioni principali Eventi avversi, analisi del tessuto muscolare, test funzionali (es. forza di presa, velocità di camminata), farmacocinetica

FAQ

  • Che cos’è DYNE-101? DYNE-101 è un farmaco sperimentale progettato per trattare la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). È un frammento di anticorpo IgG1 kappa umanizzato che ha come target TFR1 coniugato con oligonucleotide P125, somministrato tramite iniezione o infusione endovenosa.
  • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple endovenose di DYNE-101 in partecipanti con Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1).
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 50 anni, avere una diagnosi confermata di DM1 con una dimensione della ripetizione trinucleotidica > 100 e soddisfare criteri specifici relativi alla forza e alla funzione muscolare. Devono inoltre essere in grado di completare determinati test fisici senza dispositivi di assistenza.
  • Cosa verrà misurato durante lo studio? Lo studio misurerà vari fattori, tra cui eventi avversi, cambiamenti nell’indice di splicing del tessuto muscolare, espressione dell’RNA DMPK, tempo di rilassamento della presa manuale, miotonia, forza muscolare, velocità di cammino e altri test funzionali. Lo studio valuterà anche la concentrazione del farmaco nel plasma e nel tessuto muscolare.
  • Ci sono criteri specifici di esclusione per questo studio? Sì, ci sono diversi criteri di esclusione. Questi includono interventi chirurgici maggiori recenti, storia di determinate condizioni mediche (ad es. malattie epatiche, malattie renali, problemi cardiaci), uso attuale di farmaci specifici e incapacità di completare le procedure dello studio a causa di compromissione fisica o cognitiva.

Sperimentazioni cliniche in corso su Humanised Igg1 Kappa Fragment Antibody Targeting Tfr1 Conjugated To P125 Oligonucleotide

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di DYNE-101 in pazienti con Distrofia Miotonica di tipo 1: valutazione di dosi multiple crescenti per via endovenosa

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Francia Italia Germania

Glossario

  • Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1): Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza muscolare progressiva, miotonia (difficoltà nel rilassamento muscolare) e vari altri sintomi che colpiscono diversi sistemi corporei.
  • DYNE-101: Un farmaco sperimentale progettato per trattare la Distrofia Miotonica di Tipo 1, costituito da un frammento di anticorpo umanizzato che prende di mira TFR1 coniugato con un oligonucleotide.
  • Intravenous (IV): Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente in vena.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come il corpo processa un farmaco, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
  • Myotonia: Una condizione in cui i muscoli hanno difficoltà a rilassarsi dopo la contrazione, spesso osservata nella distrofia miotonica.
  • Trinucleotide repeat: Una sequenza di tre nucleotidi ripetuta più volte nel DNA di una persona. Nella DM1, una ripetizione espansa di CTG nel gene DMPK causa la malattia.
  • Splicing index: Una misura di come i geni vengono processati (splicing) per creare proteine funzionali, che è spesso alterata nella DM1.
  • DMPK RNA: L'RNA prodotto dal gene DMPK, che è alterato nella Distrofia Miotonica di Tipo 1.
  • Antidrug antibodies (ADAs): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente influenzare l'efficacia o la sicurezza del farmaco.