Studio sulla sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico: confronto tra immunoglobulina umana normale e placebo

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Di cosa tratta questo studio?

Il Pediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome (PANS) รจ una condizione che si manifesta improvvisamente nei bambini, caratterizzata da sintomi neuropsichiatrici come disturbi ossessivo-compulsivi e altri sintomi comportamentali. Questo studio clinico si propone di confrontare l’efficacia di un farmaco chiamato Panzyga con un placebo nel trattamento dei sintomi associati a PANS. Panzyga รจ una soluzione di immunoglobulina umana normale somministrata per via endovenosa, utilizzata per modulare il sistema immunitario.

Lo scopo principale dello studio รจ verificare se Panzyga รจ piรน efficace del placebo nel ridurre la gravitร  dei sintomi nei pazienti pediatrici affetti da PANS. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 9 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi. I risultati saranno valutati utilizzando una scala clinica specifica per misurare i sintomi ossessivo-compulsivi e altri comportamenti correlati.

Lo studio prevede anche un periodo di follow-up per valutare la durata dei benefici clinici associati al trattamento con Panzyga. I risultati ottenuti alla fine del periodo di trattamento saranno confrontati con quelli del periodo di follow-up per determinare l’efficacia a lungo termine del farmaco. Questo studio mira a fornire nuove informazioni sul trattamento del Pediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome e a migliorare la qualitร  della vita dei bambini affetti da questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’efficacia di Panzyga rispetto al placebo nei pazienti con sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico (PANS).

Il paziente deve avere un’etร  compresa tra 6 e 17 anni e una diagnosi confermata di PANS moderata o grave.

2 somministrazione del trattamento

Il paziente riceve Panzyga, una soluzione per infusione contenente immunoglobulina umana normale, somministrata per via endovenosa.

Il trattamento con Panzyga viene confrontato con un placebo, che รจ una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9% per infusione endovenosa.

3 valutazione dei sintomi

I sintomi neuropsichiatrici e il comportamento del paziente vengono valutati utilizzando il punteggio CY-BOCS, un metodo per misurare la gravitร  dei sintomi.

Il cambiamento medio del punteggio CY-BOCS dal Baseline alla Settimana 9 viene confrontato tra il trattamento con Panzyga e il placebo.

4 valutazione della durata del beneficio clinico

La durata del beneficio clinico associato al trattamento con Panzyga viene valutata confrontando il punteggio CY-BOCS alla fine del periodo di follow-up alla Settimana 18 con i punteggi della Settimana 9.

Vengono utilizzati anche altri strumenti di valutazione come la Scala di Impatto OC per Genitori e Bambini e il Questionario sui Tic per Genitori.

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2024.

I risultati finali determineranno se Panzyga รจ superiore al placebo nel ridurre la gravitร  dei sintomi associati a PANS nei pazienti pediatrici.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 6 e 17 anni.
  • Diagnosi confermata di PANS (sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico) di grado moderato o grave, con sintomi di disturbo ossessivo-compulsivo (OCD) evidenti e stabili. Questo significa che il paziente ha un punteggio di 4 o superiore su una scala di gravitร  specifica per l’OCD, senza variazioni significative tra le misurazioni.
  • Presenza contemporanea di altri sintomi neuropsichiatrici, con esordio altrettanto grave e acuto, da almeno due delle seguenti categorie, che non siano spiegati meglio da un altro disturbo neurologico o medico:
    • Ansia, in particolare ansia da separazione.
    • Instabilitร  emotiva (cambiamenti d’umore estremi) e/o depressione.
    • Irritabilitร , aggressivitร  e/o comportamenti fortemente oppositivi.
    • Regressione comportamentale (ad esempio, parlare come un bambino, fare capricci).
    • Peggioramento delle prestazioni scolastiche.
    • Anomalie sensoriali o motorie.
    • Segni e sintomi somatici, inclusi disturbi del sonno, enuresi notturna o frequenza urinaria.
  • Consenso informato firmato dai rappresentanti legali o tutori del paziente. Se il paziente รจ abbastanza grande da comprendere i rischi e i benefici dello studio, dovrebbe fornire il proprio consenso scritto.
  • I rappresentanti legali o tutori devono essere in grado di comprendere e rispettare gli aspetti rilevanti del protocollo dello studio.
  • Per i pazienti con PANDAS (disturbi neuropsichiatrici autoimmuni pediatrici associati a infezione da streptococco), devono essere presenti anche i seguenti criteri opzionali:
    • Corso episodico (con ricadute e remissioni) della gravitร  dei sintomi.
    • Associazione temporale tra l’insorgenza o l’aggravamento dei sintomi e infezioni da streptococco di gruppo A (confermate da coltura della gola positiva e/o titoli di anticorpi anti-streptococco).

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha meno di 2 anni.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha una condizione medica diversa dalla PANS (sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico).
  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha una condizione di salute che potrebbe peggiorare con il trattamento.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se sta giร  ricevendo un trattamento simile a quello dello studio.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha una storia di reazioni allergiche gravi ai componenti del trattamento.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se รจ coinvolto in un altro studio clinico.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se il medico ritiene che non sia sicuro per lui partecipare allo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non reclutando
28.09.2023
Svezia Svezia
Non reclutando
07.06.2023

Sedi della sperimentazione

Panzyga รจ un farmaco utilizzato per trattare la sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto nei pazienti pediatrici. Questo medicinale รจ progettato per ridurre la gravitร  dei sintomi associati a questa condizione. Viene somministrato per via endovenosa e agisce modulando il sistema immunitario per alleviare i sintomi neuropsichiatrici.

Sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico (PANS) โ€“ รˆ un disturbo caratterizzato da un improvviso e grave cambiamento nel comportamento e nelle capacitร  cognitive di un bambino. I sintomi possono includere ansia, ossessioni, compulsioni, cambiamenti dell’umore, irritabilitร  e difficoltร  scolastiche. La sindrome puรฒ manifestarsi rapidamente, spesso in seguito a un’infezione o un altro fattore scatenante. I bambini affetti possono mostrare un declino nelle abilitร  sociali e accademiche. La progressione della malattia puรฒ variare, con periodi di miglioramento e peggioramento dei sintomi. La causa esatta della PANS non รจ completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una risposta immunitaria anomala.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:05

ID della sperimentazione:
2024-511673-30-00
Codice del protocollo:
NGAM-13
NCT ID:
NCT04508530
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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