Studio sulla sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico: confronto tra immunoglobulina umana normale e placebo

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Di cosa tratta questo studio?

Il Pediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome (PANS) è una condizione che si manifesta improvvisamente nei bambini, caratterizzata da sintomi neuropsichiatrici come disturbi ossessivo-compulsivi e altri sintomi comportamentali. Questo studio clinico si propone di confrontare l’efficacia di un farmaco chiamato Panzyga con un placebo nel trattamento dei sintomi associati a PANS. Panzyga è una soluzione di immunoglobulina umana normale somministrata per via endovenosa, utilizzata per modulare il sistema immunitario.

Lo scopo principale dello studio è verificare se Panzyga è più efficace del placebo nel ridurre la gravità dei sintomi nei pazienti pediatrici affetti da PANS. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 9 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi. I risultati saranno valutati utilizzando una scala clinica specifica per misurare i sintomi ossessivo-compulsivi e altri comportamenti correlati.

Lo studio prevede anche un periodo di follow-up per valutare la durata dei benefici clinici associati al trattamento con Panzyga. I risultati ottenuti alla fine del periodo di trattamento saranno confrontati con quelli del periodo di follow-up per determinare l’efficacia a lungo termine del farmaco. Questo studio mira a fornire nuove informazioni sul trattamento del Pediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome e a migliorare la qualità della vita dei bambini affetti da questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’efficacia di Panzyga rispetto al placebo nei pazienti con sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico (PANS).

Il paziente deve avere un’età compresa tra 6 e 17 anni e una diagnosi confermata di PANS moderata o grave.

2 somministrazione del trattamento

Il paziente riceve Panzyga, una soluzione per infusione contenente immunoglobulina umana normale, somministrata per via endovenosa.

Il trattamento con Panzyga viene confrontato con un placebo, che è una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9% per infusione endovenosa.

3 valutazione dei sintomi

I sintomi neuropsichiatrici e il comportamento del paziente vengono valutati utilizzando il punteggio CY-BOCS, un metodo per misurare la gravità dei sintomi.

Il cambiamento medio del punteggio CY-BOCS dal Baseline alla Settimana 9 viene confrontato tra il trattamento con Panzyga e il placebo.

4 valutazione della durata del beneficio clinico

La durata del beneficio clinico associato al trattamento con Panzyga viene valutata confrontando il punteggio CY-BOCS alla fine del periodo di follow-up alla Settimana 18 con i punteggi della Settimana 9.

Vengono utilizzati anche altri strumenti di valutazione come la Scala di Impatto OC per Genitori e Bambini e il Questionario sui Tic per Genitori.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2024.

I risultati finali determineranno se Panzyga è superiore al placebo nel ridurre la gravità dei sintomi associati a PANS nei pazienti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 6 e 17 anni.
  • Diagnosi confermata di PANS (sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico) di grado moderato o grave, con sintomi di disturbo ossessivo-compulsivo (OCD) evidenti e stabili. Questo significa che il paziente ha un punteggio di 4 o superiore su una scala di gravità specifica per l’OCD, senza variazioni significative tra le misurazioni.
  • Presenza contemporanea di altri sintomi neuropsichiatrici, con esordio altrettanto grave e acuto, da almeno due delle seguenti categorie, che non siano spiegati meglio da un altro disturbo neurologico o medico:
    • Ansia, in particolare ansia da separazione.
    • Instabilità emotiva (cambiamenti d’umore estremi) e/o depressione.
    • Irritabilità, aggressività e/o comportamenti fortemente oppositivi.
    • Regressione comportamentale (ad esempio, parlare come un bambino, fare capricci).
    • Peggioramento delle prestazioni scolastiche.
    • Anomalie sensoriali o motorie.
    • Segni e sintomi somatici, inclusi disturbi del sonno, enuresi notturna o frequenza urinaria.
  • Consenso informato firmato dai rappresentanti legali o tutori del paziente. Se il paziente è abbastanza grande da comprendere i rischi e i benefici dello studio, dovrebbe fornire il proprio consenso scritto.
  • I rappresentanti legali o tutori devono essere in grado di comprendere e rispettare gli aspetti rilevanti del protocollo dello studio.
  • Per i pazienti con PANDAS (disturbi neuropsichiatrici autoimmuni pediatrici associati a infezione da streptococco), devono essere presenti anche i seguenti criteri opzionali:
    • Corso episodico (con ricadute e remissioni) della gravità dei sintomi.
    • Associazione temporale tra l’insorgenza o l’aggravamento dei sintomi e infezioni da streptococco di gruppo A (confermate da coltura della gola positiva e/o titoli di anticorpi anti-streptococco).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica diversa dalla PANS (sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico).
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione di salute che potrebbe peggiorare con il trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se sta già ricevendo un trattamento simile a quello dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha una storia di reazioni allergiche gravi ai componenti del trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se è coinvolto in un altro studio clinico.
  • Il paziente non può partecipare se il medico ritiene che non sia sicuro per lui partecipare allo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non reclutando
28.09.2023
Svezia Svezia
Non reclutando
07.06.2023

Sedi della sperimentazione

Panzyga è un farmaco utilizzato per trattare la sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto nei pazienti pediatrici. Questo medicinale è progettato per ridurre la gravità dei sintomi associati a questa condizione. Viene somministrato per via endovenosa e agisce modulando il sistema immunitario per alleviare i sintomi neuropsichiatrici.

Sindrome neuropsichiatrica ad esordio acuto pediatrico (PANS) – È un disturbo caratterizzato da un improvviso e grave cambiamento nel comportamento e nelle capacità cognitive di un bambino. I sintomi possono includere ansia, ossessioni, compulsioni, cambiamenti dell’umore, irritabilità e difficoltà scolastiche. La sindrome può manifestarsi rapidamente, spesso in seguito a un’infezione o un altro fattore scatenante. I bambini affetti possono mostrare un declino nelle abilità sociali e accademiche. La progressione della malattia può variare, con periodi di miglioramento e peggioramento dei sintomi. La causa esatta della PANS non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una risposta immunitaria anomala.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:05

ID della sperimentazione:
2024-511673-30-00
Codice del protocollo:
NGAM-13
NCT ID:
NCT04508530
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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