Lo studio clinico si concentra sui gliomi diffusi della linea mediana (DMG), inclusi i gliomi pontini intrinseci diffusi (DIPG), che sono tumori cerebrali rari e aggressivi che colpiscono principalmente bambini e giovani adulti. Questi tumori si trovano in aree del cervello difficili da trattare e spesso non possono essere rimossi chirurgicamente. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di una terapia combinata utilizzando i farmaci ONC201 e Paxalisib. ONC201, noto anche come dordaviprone, è un farmaco che agisce bloccando specifici recettori nel cervello, mentre Paxalisib è un inibitore che colpisce particolari enzimi coinvolti nella crescita delle cellule tumorali.

Il trattamento prevede l’assunzione orale di capsule di ONC201 e Paxalisib. I partecipanti allo studio saranno suddivisi in gruppi in base alla fase della malattia: diagnosi iniziale, post-terapia con radiazioni e progressione della malattia. L’obiettivo principale è osservare se la combinazione di questi farmaci può migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia a sei mesi per i primi due gruppi e la sopravvivenza complessiva a sette mesi per il terzo gruppo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regolarmente controlli medici per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento.

Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come trattare i gliomi diffusi della linea mediana e migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questi tumori. I risultati potrebbero portare a nuove strategie di trattamento che potrebbero essere utilizzate in futuro per gestire meglio questa malattia complessa e difficile da trattare.