Lo studio riguarda le sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente. Queste condizioni possono portare a una riduzione del numero di cellule del sangue, causando sintomi come stanchezza e un aumentato rischio di infezioni. Il trattamento in esame è Imetelstat, noto anche con il codice GRN163L, somministrato come soluzione per infusione. Imetelstat è un farmaco che agisce su una parte specifica delle cellule chiamata telomerasi, che è coinvolta nella crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Imetelstat in pazienti con MDS a basso rischio o rischio intermedio-1 secondo il sistema di punteggio IPSS, che sono dipendenti da trasfusioni di sangue e non rispondono più al trattamento con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA). Lo studio è diviso in due parti: la prima parte valuta l’efficacia e la sicurezza di Imetelstat, mentre la seconda parte confronta l’efficacia di Imetelstat con un placebo. Inoltre, c’è una fase di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine e la progressione della malattia, inclusa la progressione verso la leucemia mieloide acuta (AML).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Imetelstat o un placebo e saranno monitorati per vedere se il trattamento riduce la necessità di trasfusioni di sangue. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali e per valutare la durata della risposta al trattamento. L’obiettivo principale è vedere quanti partecipanti riescono a evitare trasfusioni di sangue per almeno otto settimane consecutive. Lo studio include anche un monitoraggio della sicurezza e della sopravvivenza complessiva dei partecipanti.