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Studio sulla dose e sicurezza di asciminib in bambini con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia.

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Di cosa tratta questo studio?

La leucemia mieloide cronica รจ un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In questo studio, si sta esaminando un farmaco chiamato asciminib per il trattamento di bambini e adolescenti con una forma specifica di questa malattia, nota come leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica. Questi pazienti sono stati precedentemente trattati con uno o piรน farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi.

Lo scopo dello studio รจ determinare la dose e la sicurezza di asciminib nei pazienti pediatrici. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare come il loro corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a verificare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerร  in piรน centri e coinvolgerร  bambini e adolescenti di etร  compresa tra 1 e 18 anni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale รจ trovare una dose che sia sicura e che fornisca un’esposizione al farmaco simile a quella osservata negli adulti. I risultati aiuteranno a capire meglio come utilizzare asciminib nei pazienti piรน giovani con questa forma di leucemia.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

Viene effettuata una visita di screening per confermare l’idoneitร  del paziente a partecipare allo studio, verificando i criteri di inclusione e esclusione.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente inizia il trattamento con asciminib, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate in base al gruppo di etร  e al peso del paziente, con l’obiettivo di raggiungere un’esposizione al farmaco simile a quella di 40 mg due volte al giorno negli adulti.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono monitorati i parametri farmacocinetici primari e secondari di asciminib, come AUClast, AUCtau, Cmax, Tmax e Ctrough.

Vengono valutati il numero, la gravitร  e la causalitร  degli eventi avversi emergenti dal trattamento, insieme ad altri dati di sicurezza considerati appropriati.

Vengono effettuate valutazioni dell’attivitร  ematologica e delle risposte molecolari.

4 valutazioni periodiche

Il paziente completa un questionario sull’accettabilitร  e la palatabilitร  del farmaco dopo la prima dose, e successivamente a 4 e 52 settimane.

Vengono effettuate valutazioni della crescita e della maturazione sessuale per monitorare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 26 giugno 2031, con una durata complessiva che dipende dalla risposta del paziente al trattamento e dalla valutazione dei dati raccolti.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Partecipanti maschi o femmine di etร  compresa tra 1 e meno di 18 anni per il gruppo di formulazione pediatrica.
  • Partecipanti maschi o femmine di etร  compresa tra 14 e meno di 18 anni e con un peso corporeo di almeno 40 kg per il gruppo di formulazione per adulti.
  • Partecipanti con leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica (Ph+ CML-CP) devono avere determinati valori di laboratorio al momento della visita di screening:
    • Meno del 15% di blasti nel sangue periferico e nel midollo osseo.
    • Meno del 30% di blasti piรน promielociti combinati nel sangue periferico e nel midollo osseo.
    • Meno del 20% di basofili nel sangue periferico.
    • Neutrofili pari o superiori a 1,5 x 10^9/L (o globuli bianchi pari o superiori a 3 x 10^9/L se i neutrofili non sono disponibili) e conta delle piastrine pari o superiore a 100 x 10^9/L.
    • Nessuna evidenza di coinvolgimento leucemico al di fuori del midollo osseo, ad eccezione di epatosplenomegalia (ingrossamento del fegato e della milza).
  • Trattamento precedente con almeno un inibitore della tirosina chinasi (TKI).
  • Fallimento o intolleranza alla terapia TKI piรน recente al momento dello screening.
  • Presenza del gene di fusione tipico BCR-ABL al momento dello screening, che puรฒ essere misurato con un test specifico chiamato reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RQ-PCR).

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente non puรฒ partecipare se non ha la leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica. Questo รจ un tipo specifico di cancro del sangue.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se non รจ stato trattato in precedenza con uno o piรน inibitori della tirosina chinasi. Questi sono farmaci usati per trattare alcuni tipi di cancro.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha meno di 2 anni.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se non รจ in grado di assumere il farmaco in studio nella forma prevista.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se รจ incinta o sta allattando.
  • Il paziente non puรฒ partecipare se sta partecipando a un altro studio clinico.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino cittร  metropolitana di Torino Italia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu Polonia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
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Uvcyhuxgfhuytypvbsdol Evgcmalc Axw Erlangen Germania
Uptbmbpbmi Mreelvh Cjrytp Hqffmnfbgdrmlfkcw Amburgo Germania
Ucxepshcpingatohvdkdg Eillg Axe Essen Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
07.06.2023
Germania Germania
Reclutando
28.09.2022
Grecia Grecia
Reclutando
19.12.2023
Italia Italia
Reclutando
11.05.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
26.06.2024
Polonia Polonia
Reclutando
17.01.2023
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Asciminib: Questo farmaco รจ studiato per il trattamento della leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia nei bambini. รˆ stato precedentemente utilizzato in pazienti che hanno giร  ricevuto uno o piรน inibitori della tirosina chinasi. L’obiettivo principale dello studio รจ capire come il corpo dei bambini assorbe e processa questo farmaco, per determinare la dose piรน sicura ed efficace per loro.

Malattie in studio:

Leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica (Ph+ CML-CP) โ€“ รˆ un tipo di leucemia che colpisce i globuli bianchi e si caratterizza per la presenza di un cromosoma anomalo chiamato cromosoma Philadelphia. Questa malattia si sviluppa lentamente e puรฒ rimanere in una fase cronica per un lungo periodo. Durante la fase cronica, i pazienti possono non presentare sintomi evidenti, ma la malattia puรฒ progredire verso fasi piรน aggressive se non trattata. La leucemia mieloide cronica รจ causata da una mutazione genetica che porta alla produzione incontrollata di cellule del sangue. La malattia รจ piรน comune negli adulti, ma puรฒ verificarsi anche nei bambini.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 01:06

ID della sperimentazione:
2023-508129-28-00
Codice del protocollo:
CABL001I12201
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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    Farmaci in studio:
    Spagna