Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Avanzata, una condizione rara in cui le cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in vari organi del corpo. Questo accumulo può causare una serie di sintomi e complicazioni. La ricerca mira a valutare un farmaco sperimentale chiamato CGT9486, noto anche come bezuclastinib, che è progettato per inibire una proteina specifica che può essere mutata in questa malattia.
Il farmaco bezuclastinib viene somministrato sotto forma di compresse e l’obiettivo principale dello studio è determinare la dose ottimale che sia efficace e ben tollerata dai pazienti. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sull’identificazione di un intervallo di dosaggio sicuro, mentre la seconda parte mira a confermare l’efficacia del dosaggio selezionato. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 60 giorni, e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.
Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento, inclusi esami del sangue e altre analisi per misurare i cambiamenti nei livelli di alcune sostanze nel corpo. Lo studio esaminerà anche la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali. L’obiettivo finale è migliorare la comprensione di come il bezuclastinib possa aiutare le persone con Mastocitosi Sistemica Avanzata e migliorare la loro qualità di vita.
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