La Cerebral X-linked Adrenoleucodistrofia (CALD) è una malattia genetica rara che colpisce il cervello, principalmente nei bambini maschi. Questa condizione può portare a gravi problemi neurologici. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato leriglitazone (conosciuto anche come Min-102) per vedere se può rallentare la progressione della malattia prima di un trapianto di cellule staminali umane. Il leriglitazone è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il trattamento con Min-102 può fermare l’avanzamento della CALD in un periodo di 96 settimane. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli clinici e a risonanze magnetiche (MRI) per monitorare i cambiamenti nella malattia. La risonanza magnetica è un esame che utilizza campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate del cervello.

Lo studio è aperto a bambini maschi con diagnosi di CALD, e si svolge in più centri. I partecipanti riceveranno il trattamento con Min-102 e saranno seguiti per valutare l’efficacia del farmaco nel rallentare la progressione della malattia. L’obiettivo è determinare quanti pazienti mostrano un arresto della malattia alla fine del periodo di studio. Inoltre, verranno monitorati altri aspetti della salute dei partecipanti, come la funzione neurologica e la sopravvivenza complessiva.