Lo studio si concentra su una malattia rara chiamata condrosarcoma mesenchimale, che può colpire sia le ossa che i tessuti molli. Questa malattia è caratterizzata da una specifica alterazione genetica nota come HEY1-NCOA2. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato trabectedina, somministrato tramite infusione endovenosa. La trabectedina è già utilizzata in altre forme di tumore e in questo studio si vuole valutare la sua efficacia in pazienti con condrosarcoma mesenchimale avanzato, che hanno già ricevuto altri trattamenti chemioterapici.
Lo scopo principale dello studio è capire quanto bene la trabectedina possa ridurre la dimensione del tumore nei pazienti che hanno già provato da una a tre linee di trattamento precedenti. I partecipanti riceveranno la trabectedina e saranno monitorati per vedere come risponde il loro tumore. Lo studio valuterà anche la sicurezza del farmaco e quanto tempo i pazienti possono vivere senza che la malattia peggiori.
Durante lo studio, i ricercatori analizzeranno anche il profilo genetico dei tumori per capire meglio perché alcuni rispondono al trattamento e altri no. Inoltre, verrà esplorata la possibilità di utilizzare una biopsia liquida, un metodo meno invasivo, per monitorare la risposta al trattamento. Lo studio è previsto per durare fino al 2027, con l’obiettivo di raccogliere dati che possano migliorare le opzioni di trattamento per questa malattia rara.
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