Taldefgrobep Alfa: Questo farmaco è studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei partecipanti con atrofia muscolare spinale. Viene somministrato a persone che sono già in trattamento stabile con altri farmaci per la stessa condizione. L’obiettivo è vedere se taldefgrobep alfa può migliorare la funzione motoria rispetto a un gruppo di controllo.

Nusinersen: Questo è un farmaco utilizzato per trattare l’atrofia muscolare spinale. Funziona aumentando la produzione di una proteina necessaria per la salute dei motoneuroni. I partecipanti al trial che assumono già nusinersen continuano a farlo per vedere se l’aggiunta di taldefgrobep alfa offre ulteriori benefici.

Risdiplam: Anche questo farmaco è usato per trattare l’atrofia muscolare spinale. Agisce migliorando la produzione di una proteina essenziale per la funzione muscolare. I partecipanti che assumono risdiplam continuano il loro trattamento durante lo studio per valutare l’effetto combinato con taldefgrobep alfa.

Onasemnogene Abeparvovec-xioi: Questo è un trattamento genico per l’atrofia muscolare spinale. Viene somministrato una sola volta e mira a correggere il difetto genetico alla base della malattia. I partecipanti che hanno una storia di trattamento con questo farmaco sono inclusi nello studio per vedere se taldefgrobep alfa può offrire ulteriori miglioramenti.

Atrofia Muscolare Spinale – È una malattia genetica rara che colpisce i neuroni motori nel midollo spinale, portando a debolezza muscolare e atrofia. La malattia si manifesta con una progressiva perdita di forza muscolare, che può variare da lieve a grave. I sintomi iniziano spesso nell’infanzia o nella prima infanzia, ma possono anche apparire più tardi nella vita. La progressione della malattia può influenzare la capacità di camminare, sedersi e svolgere altre attività motorie. La gravità e la velocità di progressione possono variare notevolmente tra gli individui.