Vx-522

Vx-522

È in corso uno studio clinico innovativo per valutare il potenziale di VX-522, un nuovo farmaco progettato per i pazienti affetti da fibrosi cistica che non rispondono ai trattamenti attuali. Questo studio mira a determinare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di VX-522 negli adulti con specifiche variazioni genetiche della fibrosi cistica. Lo studio coinvolge diverse strategie di dosaggio e combinazioni con farmaci esistenti, offrendo speranza per una migliore funzionalità polmonare nei pazienti con opzioni di trattamento limitate.

Cos’è il VX-522?

Il VX-522 è una nuova terapia a mRNA in fase di sviluppo per il trattamento della fibrosi cistica (FC)^[1]. La fibrosi cistica è un disturbo genetico che colpisce i polmoni e altri organi, causando l’accumulo di muco denso e appiccicoso e portando a vari problemi di salute. Il VX-522 è attualmente sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza e l’efficacia nel trattamento dei pazienti affetti da FC che non hanno risposto ad altri trattamenti.

Come Funziona il VX-522

Il VX-522 è una terapia a mRNA, il che significa che utilizza l’RNA messaggero per fornire istruzioni alle cellule del corpo. Nel caso della fibrosi cistica, il VX-522 mira a produrre una versione funzionale della proteina CFTR (regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica)^[1]. Questa proteina è difettosa nelle persone affette da FC e, fornendo istruzioni per produrne una versione funzionante, il VX-522 potrebbe contribuire a migliorare i sintomi della malattia.

Chi Può Beneficiare del VX-522?

Il VX-522 è in fase di studio su pazienti di età pari o superiore a 18 anni affetti da fibrosi cistica. In particolare, è progettato per le persone con un genotipo CFTR (composizione genetica) che non risponde alle attuali terapie modulatrici CFTR^[1]. Ciò significa che il VX-522 potrebbe potenzialmente aiutare i pazienti affetti da FC che non hanno avuto successo con altri trattamenti disponibili.

Dettagli della Sperimentazione Clinica

La sperimentazione clinica del VX-522 è uno studio di Fase 1/2, il che significa che si trova nelle prime fasi di sperimentazione sull’uomo. Lo studio si compone di tre parti principali^[1]:

Dose Singola Crescente (SAD): I partecipanti ricevono una singola dose di VX-522, con la dose che aumenta per diversi gruppi per testarne la sicurezza.
Dose Multipla Crescente (MAD) Braccio 1: I partecipanti ricevono dosi multiple di VX-522, con la dose che aumenta per diversi gruppi.
MAD Braccio 2: VX-522 + IVA: I partecipanti assumono prima un farmaco chiamato ivacaftor (IVA, noto anche come VX-770) e poi ricevono dosi multiple di VX-522 insieme a IVA.

Sicurezza ed Efficacia

L’obiettivo principale di questa sperimentazione clinica è valutare la sicurezza e la tollerabilità del VX-522. I ricercatori monitoreranno eventuali eventi avversi (effetti collaterali) o eventi avversi gravi durante tutto lo studio e fino a 24-28 settimane dopo il trattamento^[1].

Per misurare l’efficacia, lo studio esaminerà i cambiamenti nella funzione polmonare. In particolare, verrà misurata la variazione del Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo previsto (ppFEV1). Questo è un test che misura la quantità di aria che una persona può espirare in un secondo, un importante indicatore della salute polmonare nei pazienti affetti da FC^[1].

Come Viene Somministrato il VX-522

Il VX-522 viene somministrato mediante inalazione orale utilizzando un nebulizzatore^[1]. Un nebulizzatore è un dispositivo che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni. Questo metodo di somministrazione permette al farmaco di essere rilasciato direttamente nei polmoni, dove è necessario nella fibrosi cistica.

Nella parte dello studio che combina il VX-522 con l’ivacaftor (IVA), l’IVA viene assunto sotto forma di compressa per via orale^[1].

Aspetto	Dettagli
Farmaco in studio	Terapia mRNA VX-522
Somministrazione	Inalazione orale tramite nebulizzatore
Popolazione target	Adulti (18+ anni) con fibrosi cistica non responsivi all’attuale terapia con modulatori CFTR
Bracci dello studio	1. Dose singola crescente (SAD) 2. Dose multipla crescente (MAD) Braccio 1: solo VX-522 3. MAD Braccio 2: VX-522 + Ivacaftor
Esito primario	Sicurezza e tollerabilità (eventi avversi)
Esito secondario	Variazione della funzionalità polmonare (ppFEV1)
Durata dello studio	Fino a 24 settimane (SAD), fino a 28 settimane (MAD)

Sperimentazioni cliniche in corso su Vx-522

Data di inizio: 2024-11-18

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di VX-522 e Ivacaftor nei Pazienti Adulti con Fibrosi Cistica Non Responsivi alla Terapia Modulatoria CFTR

In arruolamento
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La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno un tipo di mutazione genetica che non risponde ai trattamenti attuali. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-522, somministrato tramite…
Malattie in studio:
- Fibrosi cistica
Farmaci in studio:
- Vx-522
- Ivacaftor

Glossario

Cystic Fibrosis (CF): Un disturbo genetico che colpisce i polmoni, l'apparato digerente e altri organi, causando l'accumulo di muco denso e appiccicoso.
CFTR: Regolatore della Conduttanza Transmembrana della Fibrosi Cistica, la proteina alterata nella fibrosi cistica.
mRNA therapy: Un tipo di trattamento che utilizza l'RNA messaggero per istruire le cellule a produrre proteine specifiche, in questo caso, potenzialmente correggendo la proteina CFTR difettosa.
Nebulizer: Un dispositivo che trasforma il farmaco liquido in una nebbia fine che può essere inalata nei polmoni.
Ivacaftor (IVA): Un farmaco esistente per la fibrosi cistica che aiuta la proteina CFTR a funzionare meglio in alcune varianti genetiche della malattia.
Single Ascending Dose (SAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono una singola dose del farmaco, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti.
Multiple Ascending Dose (MAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono dosi multiple del farmaco nel tempo, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti.
Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1): Una misura della funzione polmonare che rappresenta la quantità d'aria che una persona può espirare forzatamente in un secondo.
Percent Predicted FEV1 (ppFEV1): FEV1 espresso come percentuale di quello che sarebbe previsto per una persona di età, altezza e sesso simili senza fibrosi cistica.
Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante lo studio, sia che sia correlato o meno al trattamento.
Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o causa disabilità significativa.