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Argx-117

ARGX-117, noto anche come empasiprubart, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per varie condizioni mediche. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di ARGX-117 nel trattamento di condizioni come la funzione ritardata del trapianto nei riceventi di trapianto renale, la neuropatia motoria multifocale e la dermatomiosite. Gli studi sono progettati per valutare l’efficacia di ARGX-117 rispetto al placebo e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Indice dei Contenuti

Cos’è ARGX-117 (Empasiprubart)?

ARGX-117, noto anche come empasiprubart, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di varie malattie autoimmuni[1]. Si tratta di un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, ovvero una proteina prodotta in laboratorio che imita la capacità del sistema immunitario di combattere gli antigeni nocivi come i virus[2]. Nello specifico, ARGX-117 è descritto come un anticorpo monoclonale IgG umanizzato anti-complemento 2 (C2)[3].

Come funziona ARGX-117?

ARGX-117 agisce prendendo di mira una parte del sistema immunitario chiamata sistema del complemento. Questo sistema aiuta o “complementa” la capacità degli anticorpi e delle cellule immunitarie di eliminare i microbi e le cellule danneggiate dal corpo. Tuttavia, in alcune malattie autoimmuni, il sistema del complemento può diventare iperattivo e causare danni ai tessuti sani[1].

In particolare, ARGX-117 prende di mira una proteina chiamata C2 (Complemento 2). Bloccando C2, ARGX-117 mira a ridurre l’iperattività del sistema del complemento, potenzialmente contribuendo a controllare i sintomi di varie malattie autoimmuni[2].

Per quali condizioni viene studiato ARGX-117?

ARGX-117 è attualmente in fase di studio per diverse condizioni:

  • Ritardata Funzione del Trapianto (DGF): Si tratta di una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di rene, in cui il rene appena trapiantato è lento a iniziare a funzionare[1].
  • Neuropatia Motoria Multifocale (MMN): Si tratta di una rara condizione che causa debolezza agli arti[2].
  • Dermatomiosite: Si tratta di una malattia infiammatoria che causa eruzione cutanea e debolezza muscolare[3].

Studi Clinici Attuali

ARGX-117 è attualmente in fase di sperimentazione in diversi studi clinici:

  • Uno studio di Fase 2 per pazienti con Ritardata Funzione del Trapianto dopo trapianto di rene. Questo studio mira a verificare se ARGX-117 può migliorare la funzione del rene trapiantato[1].
  • Uno studio di estensione a lungo termine per pazienti con Neuropatia Motoria Multifocale. Questo studio sta esaminando la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di ARGX-117 nel trattamento di questa condizione[2].
  • Uno studio di Fase 2 per adulti con Dermatomiosite. Questo studio sta valutando la sicurezza e l’efficacia di ARGX-117 nel trattamento di questa condizione infiammatoria[3].

Come viene somministrato ARGX-117?

ARGX-117 viene somministrato come infusione endovenosa. Ciò significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena[1][2][3]. Il dosaggio esatto e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della condizione trattata e dello specifico studio clinico.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché ARGX-117 è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora noto. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Alcuni potenziali rischi che vengono tenuti sotto controllo includono:

  • Infezioni: Poiché ARGX-117 influisce sul sistema immunitario, c’è un potenziale aumento del rischio di infezioni[1].
  • Reazioni allergiche: Come per qualsiasi farmaco, esiste la possibilità di reazioni allergiche[3].
  • Altri effetti collaterali: Gli studi stanno monitorando eventuali altri effetti collaterali inaspettati che potrebbero verificarsi[2].

È importante notare che tutti i partecipanti agli studi clinici vengono attentamente selezionati e monitorati durante tutto lo studio per garantire la loro sicurezza[1][2][3].

Prospettive Future

Sebbene ARGX-117 sia ancora nelle prime fasi di sviluppo, mostra promesse per il trattamento di diverse condizioni autoimmuni. Se gli attuali studi clinici mostreranno risultati positivi, potrebbe potenzialmente offrire una nuova opzione di trattamento per i pazienti con condizioni come la ritardata funzione del trapianto, la neuropatia motoria multifocale e la dermatomiosite[1][2][3].

Tuttavia, è importante ricordare che lo sviluppo di farmaci è un processo lungo e complesso. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno l’efficacia e la sicurezza di ARGX-117. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero parlare con i loro operatori sanitari degli ultimi sviluppi e della potenziale idoneità agli studi clinici.

Trial Name Medical Condition Main Objective Key Endpoints
Varvara Funzione ritardata del trapianto renale Valutare l’efficacia di ARGX-117 nel migliorare la funzione dell’allotrapianto eGFR a 24 settimane dal trapianto, proporzione di partecipanti con DGF
Long-term Extension for MMN Neuropatia Motoria Multifocale Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ARGX-117 Risultati sulla sicurezza, punteggi Modified Medical Research Council (mMRC), forza di presa
Dermatomyositis Study Dermatomiosite Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia dell’empasiprubart Incidenza di eventi avversi, Punteggio di Miglioramento Totale (TIS) alle settimane 13 e 25

FAQ

  • Che cos’è ARGX-117? ARGX-117, noto anche come empasiprubart, è un farmaco sperimentale che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento di varie condizioni mediche. È un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio il componente 2 del complemento (C2) nel sistema immunitario del corpo.
  • Quali condizioni mediche vengono studiate con ARGX-117? ARGX-117 è in fase di studio in studi clinici per diverse condizioni, tra cui la funzione ritardata del trapianto nei riceventi di trapianto renale, la neuropatia motoria multifocale (MMN) e la dermatomiosite (DM).
  • Come viene somministrato ARGX-117? ARGX-117 viene somministrato come infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi clinici sono valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di ARGX-117 nel trattamento delle specifiche condizioni mediche in studio. I ricercatori mirano anche a valutare quanto bene funziona ARGX-117 rispetto al placebo e a monitorare eventuali effetti collaterali.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? L’idoneità per questi studi varia a seconda dello studio specifico. In generale, i partecipanti devono essere adulti (18 anni o più) con la condizione in studio, soddisfare determinati criteri di salute ed essere disposti a rispettare i requisiti dello studio. Ogni studio ha criteri specifici di inclusione ed esclusione che i potenziali partecipanti devono soddisfare.

Sperimentazioni cliniche in corso su Argx-117

  • Data di inizio: 2024-02-15

    Studio su ARGX-117 nei Riceventi di Trapianto di Rene da Donatore Deceduto a Rischio di Funzione Ritardata dell’Innesto

    Arruolamento concluso

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata funzione ritardata del trapianto, che può verificarsi nei pazienti che ricevono un trapianto di rene da un donatore deceduto. Questa condizione può influenzare il funzionamento del nuovo rene subito dopo il trapianto. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ARGX-117, somministrato come concentrato per soluzione…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Spagna Portogallo Italia Francia Austria +1

Glossario

  • ARGX-117: Un farmaco sperimentale, noto anche come empasiprubart, studiato per il suo potenziale nel trattamento di varie condizioni mediche. È un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio il componente del complemento 2 (C2) nel sistema immunitario.
  • Delayed Graft Function (DGF): Una complicanza che può verificarsi dopo il trapianto di rene, in cui il rene appena trapiantato non funziona correttamente subito dopo l'intervento chirurgico.
  • Multifocal Motor Neuropathy (MMN): Un raro disturbo neurologico caratterizzato da debolezza muscolare progressiva e atrofia, che colpisce tipicamente le braccia e le mani più delle gambe.
  • Dermatomyositis (DM): Una malattia infiammatoria caratterizzata da debolezza muscolare e un'eruzione cutanea distintiva.
  • Placebo: Una sostanza priva di effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco sperimentale.
  • Intravenous Infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.
  • Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a bersagli specifici nel corpo, come le cellule tumorali o parti del sistema immunitario.
  • Efficacy: La capacità di un farmaco o di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.
  • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici dei farmaci sul corpo e dei meccanismi d'azione dei farmaci.