Studio sull’efficacia e sicurezza di Selinexor e Ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi non trattati

3 1 1

Promotore

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che causa la produzione anomala di cellule del sangue. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di due farmaci, selinexor e ruxolitinib, in pazienti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti per questa condizione. Selinexor è un inibitore selettivo dell’esportazione nucleare, mentre ruxolitinib è un inibitore della Janus chinasi, entrambi somministrati per via orale sotto forma di compresse.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia della combinazione di selinexor e ruxolitinib rispetto a un placebo combinato con ruxolitinib. I partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 105 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la riduzione del volume della milza e la risposta anemica, oltre ad altri sintomi associati alla mielofibrosi.

Lo studio prevede l’uso di placebo per confrontare i risultati con quelli ottenuti dai farmaci attivi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi e la qualità della vita. L’obiettivo è determinare se la combinazione di selinexor e ruxolitinib possa offrire un beneficio significativo rispetto al trattamento standard con ruxolitinib da solo.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico di fase 1/3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di selinexor in combinazione con ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi non trattati in precedenza.

2 somministrazione dei farmaci

Il paziente riceve selinexor e ruxolitinib per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio.

3 monitoraggio dei sintomi

Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare la riduzione del volume della milza e dei sintomi totali della mielofibrosi. Questi parametri vengono misurati tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT) e il modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) V4.0.

4 valutazione dell'anemia

La risposta dell’anemia viene valutata secondo i criteri dell’International Working Group Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment e della European Leukemia Network.

5 valutazione dei risultati

I risultati primari includono la proporzione di pazienti con riduzione del volume della milza del 35% e la riduzione del punteggio totale dei sintomi del 50% a 24 settimane.

I risultati secondari includono la risposta dell’anemia, la sopravvivenza globale, il tasso di risposta complessiva e la sopravvivenza libera da progressione.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 agosto 2028, con l’inizio del reclutamento stimato per il 1 dicembre 2023.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere un paziente che non ha mai ricevuto trattamenti per la MF (mielofibrosi).
  • Avere un volume della milza di almeno 450 cm3 misurato tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT scan).
  • Avere una categoria di rischio DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) di intermedio-1, intermedio-2 o alto rischio.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 2 o meno. Questo punteggio indica quanto la malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Avere un conteggio delle piastrine di almeno 100 x 10^9/L senza bisogno di trasfusioni di piastrine. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano nella coagulazione.
  • Presentare sintomi attivi di MF, con almeno 2 sintomi che hanno un punteggio di 3 o più, oppure un punteggio totale di almeno 10 durante la valutazione iniziale usando il questionario MFSAF V4.0. Questo questionario aiuta a misurare la gravità dei sintomi.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Non appartenere a una popolazione vulnerabile.

Chi non può partecipare allo studio?

  • I pazienti che hanno già ricevuto un trattamento per la MF non possono partecipare. MF è una condizione medica specifica.
  • I pazienti che non possono assumere i farmaci selinexor o ruxolitinib per qualsiasi motivo non sono idonei.
  • Le persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare.
  • Le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare allo studio.
  • I pazienti che partecipano a un altro studio clinico non possono partecipare a questo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublino Polonia
Dolnoslaskie Centrum Onkologii Pulmonologii I Hematologii Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Polonia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda città metropolitana di Milano Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino città metropolitana di Torino Italia
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l. Meldola Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Institut Catala D’oncologia Badalona Spagna
Hospital San Pedro De Alcantara Cáceres Spagna
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Praga Repubblica Ceca
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Repubblica Ceca
Spaarne Gasthuis Paesi Bassi
Medicover Integrated Clinical Services Sp. z o.o. Toruń Polonia
Aidport Sp. z o.o. Skorzewo Polonia
Semmelweis University Budapest Ungheria
Region Midtjylland Aarhus N Danimarca
Ueccc &dmkzjj Pggvf Dql Ssmkws Khmavklss Av Stara Zagora Bulgaria
Axfthdupfwgcz Uecdqwzaku Huknessq Sofia Bulgaria
Uiynlupgqx Msjxlacvubss Hixxpccp Fja Asmwoc Tdzqsbeob Slazv Gwtbew Eqp Plovdiv Bulgaria
Smmfecxabck Hfxxdhld Fxc Audoil Tehnzeuts Oy Hobhzzspjyenu Dafzowhk Euy Sofia Bulgaria
Ujjfhcdybk Mmadeqpdbgde Hhplsxhq Fht Alscxw Tumxbbgxf Sei Izvv Riokom Ewg Sofia Bulgaria
Msxrfr Hvpfjdno Dgsezrjzsza Gwlv Düsseldorf Germania
Uyyodfzmofwdsydrmqzzj Jpkx Kao Jena Germania
Mffjesitzktbhmztbehvbztice Hpstbrhwyeauadlj Halle Germania
Sfuvhilxleen Kevnbpiuybj Kpxf Grsr Kiel Germania
Gkkgomk Ujmydjutoj Hquzbstp Ob Ljiyhkx Larissa Grecia
Uubouxlits Gjvdvob Hsjqavqz Ox Iupcsqam Giannina Grecia
Gruurt Nvvzkggutq Tfkhptzjbrzhy Ggvddo Plgxueeimyhn Salonicco Grecia
Lwkvr Gsrfgpu Hyylwwxj Ov Auqkxd Atene Grecia
Goptjvfwvtkolqpfg Vavhjjvye Pixb Awcrto Eysleszh Okoiax Kklzst Győr Ungheria
Uuffkistsgap Moengtx Cidmlfy Gcdzgtkow Groninga Paesi Bassi
Stkitgbhryvmvws Sbjssvt Itq Dtt Apmhfhb Scxwjjevevggv Wałbrzych Polonia
Sdarxss Ssryxgyqjoaujdl W Bjteryqsx Pirkvnvsgam Ohxkbsj Ohsldkwohapw Ikvlezmqmzribxuzicq Brzozow Polonia
Pmenjk Hvcckauqecb Swo z oppp Katowice Polonia
Ibzcn Cwljub Du Rchjgadlwag Orhiqxhddl Dcxex Bgrqaesolr Rionero in Vulture Italia
Auclfgr Oocpwxdlytefsqeoxvcedfkdv Dy Bcxhart Indiv Irdoesvs De Rikbpyh E Dx Cykn A Cxrqndnsy Siwflltlzxg Bologna Italia
Chiuocj Upzldzjpgx Hmetdjtm Firenze Italia
Flwujbofbz Ixzkg Slm Gnaxmcy Dwg Tmrwgsd Monza Italia
Fdrfspuvvb Iidby Pdmmeegqsir Shd Moqaji Pavia Italia
Awzsloc Oooybwxviuy Oxbvfr Mfmrzeldnv Dr Tkjdld città metropolitana di Torino Italia
Airsyfb Odnrogwxmkwfgxbyjmtswayms Mrgizsly Daeav Cqhoxi Novara Italia
Izpmmpbn Ewekyhu Dh Oswabijwx Snppbn città metropolitana di Milano Italia
Ftnycuhghh Pcguhrsdjfk Uqcgrtmehcwlr Acovstcy Gzjfxry Irfhn Roma Italia
Fwnlohexti Pmkbaecfnhp Unxszxbbghqzs Csgwbe Bzpwzadsgm Ib Fuxsh A Bbginkxri Fbq Roma Italia
Agqonbr Ounoxxjuelnwoexwgwlpkeqih Pdmhpaxsnxr Ubafnbx I Roma Italia
Cginpd Rawjzzgb Cksxbbqr Df Vjpejg Stupgd Verona Italia
Sthzuoyo Ctqpml Jesympxn Di Uwmamyw Tbfms Mjuqv Târgu Mureș Romania
Ibzrhtqrs Os Owphfsdn Pnphq Dbj Ics Cjdpharjg Cfulyelfipc Cluj-Napoca Romania
Srkesfxd Ctsddt Cqbeqv Bucarest Romania
Soarbcge Czrxxo Mxuiryacy Fipgxwbjmrd Cenmbou Craiova Romania
Selvawdf Csxpvg Cuiqnevyx Bfdhhdozl Bucarest Romania
Hewbxgki Clarfw Dl Lgil Pierre Francia
Ciabox Hyexmiatqbg Upcefqupvvpgy Df Ntgbh Nîmes Francia
Guvuou Hrzaztmlmxl Dw Lb Ritxvh Dr Mqffcgoy Em Sqt Agqeon Mulhouse Francia
Cihmvh Hyooizjavot Uykbhxkmylzdn D Ahszdj Francia
Ihxmogpw Bxfkjnlf Bordeaux Francia
Cnfbfh Hrotsuvlxxu Rwitzuyw Uazbxjjcritpl Dw Tdsdt Tours Francia
Hntqppp Sdmil Lwesb Paris Francia
Hbbffysu Uypzpsuafaglb Df Shfnqcwbk Salamanca Spagna
Hlfnlofb Uivcyqvhdpyga 1w Dn Oeubmfz Madrid Spagna
Hwxblyui Upfnohngxhtmb Lfglr Aclcdai Lugo Spagna
Umrgrqfixk Cppsucwk Hxcifpvm Vvktfy Dm Lo Apohijtp Murcia Spagna
Hwamiqcw Cxphpm Du Bodekvrvy Barcellona Spagna
Hofzvkpe Cbrncba Uhapmjsraftdi Dm Vmxnfdmt Spagna
Hzmifvcx Qmyyhsbmrvg Zhenzaxh Saragozza Spagna
Hscphzsj Uoglnhnptxcie Vhagio Dy Lj Vrfwfrjt Malaga Spagna
Htdmnxek Uxgejtmgrjwpt Cugtmvp Di Aviozzyu Oviedo Spagna
Hergblnz Gelvzmb Uvytngpqbatzx Ghlppxmo Macocka Madrid Spagna
Hzvjqnxn Umduotfyhvxyc Ramxz Y Csyua Madrid Spagna
Ex Hnvovxzw Ukpshgbfxgkzm Dp Gttg Cccbpdo Dbc Nsmelm Las Palmas De Gran Canaria Spagna
Uk Ltqrdu Lovanio Belgio
Ap Sdxcel Bmhkedtpnmkoiac Avvz Bruges Belgio
Zyewdyrxui Aey Dz Suysux Anversa Belgio
Uyfjuasidlqc Zjfgixqkaq Grtd Gand Belgio
Uvwqwzzvuk Hgnoavox Opwrevd Olomouc Repubblica Ceca
Ayqquydql Hahyyaag Atene Grecia
Chanqw Htpeqgjttfe Repfdknh Ew Uyijeweabimfg Dw Brnmb Brest Francia
Iwjkboaldv Rwxqdzuc Dv Ovpnrxppd Ipaa Iași Romania
Cxmfkl Hkykhpfiuus Usyvfuoeluipq Dz Swots Eirlpyq Francia
Kggwryvh Ojluho gdrrtzxcyojzge kjbywraur Aktbndf dsc oucbxroucseof Rkkucp Mutlangen Germania
Aqvttfm Unizbaxewh Hksmaqnm Aalborg Danimarca

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
21.06.2024
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
18.04.2024
Danimarca Danimarca
Non reclutando
18.11.2024
Francia Francia
Non reclutando
29.02.2024
Germania Germania
Non reclutando
26.06.2024
Grecia Grecia
Non reclutando
08.08.2024
Italia Italia
Non reclutando
18.04.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
07.02.2025
Polonia Polonia
Non reclutando
17.04.2024
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
17.05.2024
Romania Romania
Non reclutando
11.04.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
19.04.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
30.10.2024

Sedi della sperimentazione

Selinexor è un farmaco che agisce come inibitore selettivo dell’esportazione nucleare. Viene studiato per il suo potenziale nel trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. In questo studio, viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti che non hanno ricevuto trattamenti precedenti.

Ruxolitinib è un farmaco utilizzato per trattare la mielofibrosi. Funziona bloccando alcune proteine che possono contribuire alla crescita anormale delle cellule del midollo osseo. In questo studio, viene utilizzato insieme a selinexor per vedere se la combinazione migliora i risultati del trattamento nei pazienti.

Malattie in studio:

Mielofibrosi (MF) – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. I pazienti possono anche sviluppare splenomegalia, che è l’ingrossamento della milza, e sintomi sistemici come febbre e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. La mielofibrosi è considerata una malattia rara e può essere associata a mutazioni genetiche specifiche.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 21:13

ID della sperimentazione:
2023-506139-13-00
Codice del protocollo:
XPORT-MF-034
NCT ID:
NCT04562389
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sulla Sicurezza di Roginolisib e Ruxolitinib in Pazienti con Mielofibrosi non Rispondente agli Inibitori JAK

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Italia
  • Studio su TL-895 per pazienti con mielofibrosi o mastocitosi sistemica indolente

    In arruolamento

    2 1
    Germania Italia Spagna Belgio Bulgaria Francia +1