La ricerca clinica si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che causa la produzione anomala di cellule del sangue. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di due farmaci, selinexor e ruxolitinib, in pazienti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti per questa condizione. Selinexor è un inibitore selettivo dell’esportazione nucleare, mentre ruxolitinib è un inibitore della Janus chinasi, entrambi somministrati per via orale sotto forma di compresse.
Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia della combinazione di selinexor e ruxolitinib rispetto a un placebo combinato con ruxolitinib. I partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 105 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la riduzione del volume della milza e la risposta anemica, oltre ad altri sintomi associati alla mielofibrosi.
Lo studio prevede l’uso di placebo per confrontare i risultati con quelli ottenuti dai farmaci attivi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare i sintomi e la qualità della vita. L’obiettivo è determinare se la combinazione di selinexor e ruxolitinib possa offrire un beneficio significativo rispetto al trattamento standard con ruxolitinib da solo.
1inizio dello studio
Il paziente inizia lo studio clinico di fase 1/3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di selinexor in combinazione con ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi non trattati in precedenza.
2somministrazione dei farmaci
Il paziente riceve selinexor e ruxolitinib per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio.
3monitoraggio dei sintomi
Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare la riduzione del volume della milza e dei sintomi totali della mielofibrosi. Questi parametri vengono misurati tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT) e il modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi (MFSAF) V4.0.
4valutazione dell'anemia
La risposta dell’anemia viene valutata secondo i criteri dell’International Working Group Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment e della European Leukemia Network.
5valutazione dei risultati
I risultati primari includono la proporzione di pazienti con riduzione del volume della milza del 35% e la riduzione del punteggio totale dei sintomi del 50% a 24 settimane.
I risultati secondari includono la risposta dell’anemia, la sopravvivenza globale, il tasso di risposta complessiva e la sopravvivenza libera da progressione.
6conclusione dello studio
Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 agosto 2028, con l’inizio del reclutamento stimato per il 1 dicembre 2023.
Chi può partecipare allo studio?
Essere un paziente che non ha mai ricevuto trattamenti per la MF (mielofibrosi).
Avere un volume della milza di almeno 450 cm3 misurato tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT scan).
Avere una categoria di rischio DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) di intermedio-1, intermedio-2 o alto rischio.
Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 2 o meno. Questo punteggio indica quanto la malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
Avere un conteggio delle piastrine di almeno 100 x 10^9/L senza bisogno di trasfusioni di piastrine. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano nella coagulazione.
Presentare sintomi attivi di MF, con almeno 2 sintomi che hanno un punteggio di 3 o più, oppure un punteggio totale di almeno 10 durante la valutazione iniziale usando il questionario MFSAF V4.0. Questo questionario aiuta a misurare la gravità dei sintomi.
Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
Essere di sesso maschile o femminile.
Non appartenere a una popolazione vulnerabile.
Chi non può partecipare allo studio?
I pazienti che hanno già ricevuto un trattamento per la MF non possono partecipare. MF è una condizione medica specifica.
I pazienti che non possono assumere i farmaci selinexor o ruxolitinib per qualsiasi motivo non sono idonei.
Le persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare.
Le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare allo studio.
I pazienti che partecipano a un altro studio clinico non possono partecipare a questo studio.
Selinexor è un farmaco che agisce come inibitore selettivo dell’esportazione nucleare. Viene studiato per il suo potenziale nel trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. In questo studio, viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti che non hanno ricevuto trattamenti precedenti.
Ruxolitinib è un farmaco utilizzato per trattare la mielofibrosi. Funziona bloccando alcune proteine che possono contribuire alla crescita anormale delle cellule del midollo osseo. In questo studio, viene utilizzato insieme a selinexor per vedere se la combinazione migliora i risultati del trattamento nei pazienti.
Mielofibrosi (MF) – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. I pazienti possono anche sviluppare splenomegalia, che è l’ingrossamento della milza, e sintomi sistemici come febbre e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. La mielofibrosi è considerata una malattia rara e può essere associata a mutazioni genetiche specifiche.
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