Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RP-L102 per Anemia di Fanconi Subtipo A

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Promotore

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sullanemia di Fanconi sottotipo A (FA-A), una malattia genetica rara che colpisce il midollo osseo, causando una riduzione della produzione di cellule del sangue. Il trattamento in studio è una terapia genica chiamata RP-L102, che utilizza cellule del paziente stesso, modificate geneticamente per correggere il difetto genetico. Queste cellule, chiamate cellule CD34+ arricchite, vengono trattate con un vettore lentivirale che trasporta il gene corretto, noto come FANCA. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questa terapia genica e verificare se le cellule modificate rimangono stabili nel tempo nel midollo osseo e nel sangue. Si osserva anche se il trattamento aiuta a mantenere stabili i livelli di cellule del sangue e se riduce il rischio di sviluppare tumori del sangue o altri tipi di cancro. Lo studio prevede un monitoraggio a lungo termine dei partecipanti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I partecipanti allo studio sono seguiti per un lungo periodo per osservare eventuali effetti collaterali e per verificare se il trattamento porta a un miglioramento duraturo delle condizioni del sangue. Questo monitoraggio include controlli regolari per valutare la presenza e la stabilità delle cellule modificate e per identificare eventuali segni di complicazioni o malattie correlate. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulla possibilità di utilizzare la terapia genica per trattare l’anemia di Fanconi sottotipo A in modo sicuro ed efficace.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase I/II per valutare la sicurezza e l’efficacia dell’infusione di RP-L102.

Il paziente deve aver partecipato a uno degli studi precedenti RP-L102 e aver ricevuto un’infusione autologa di cellule CD34+ arricchite e trasdotte con un vettore lentivirale che trasporta il gene FANCA.

2 infusione

Il paziente riceve un’infusione endovenosa di Fancalen, che contiene cellule autologhe CD34+ arricchite e trasdotte con un vettore lentivirale.

L’infusione è progettata per correggere geneticamente le cellule ematopoietiche del paziente.

3 monitoraggio a lungo termine

Il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza a lungo termine delle cellule ematopoietiche trasdotte.

Viene valutata la persistenza a lungo termine del vettore lentivirale terapeutico nelle cellule del midollo osseo e del sangue.

Si esaminano i modelli di clonazione a lungo termine e la stabilità ematologica, inclusa l’assenza di insufficienza del midollo osseo o malignità ematologiche.

4 valutazione della stabilità ematologica

Si determina la stabilità e la normalizzazione a lungo termine dei conteggi ematici dopo l’infusione delle cellule corrette.

Si valuta la correzione fenotipica delle cellule del midollo osseo e del sangue periferico, misurata dalla resistenza agli agenti che danneggiano il DNA.

5 valutazione delle malignità

Si effettua una valutazione preliminare dell’incidenza di malignità ematologiche e tumori solidi, come il carcinoma a cellule squamose della testa e del collo.

Questa valutazione avviene nel contesto dei tassi sottostanti di queste malignità nella popolazione di pazienti con anemia di Fanconi.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi il 31 luglio 2038.

Durante tutto il periodo di studio, il paziente deve aderire al programma delle visite e ai requisiti del protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve essere stato iscritto a uno degli studi precedenti RP-L102 (RP-L102-0418, RP-L102-0319, RP-L102-0118).
Il partecipante deve aver ricevuto un’infusione di cellule arricchite CD34+ modificate con un vettore lentivirale che trasporta il gene FANCA nello studio precedente. Questo significa che le cellule del partecipante sono state trattate in laboratorio per correggere un problema genetico.
Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite dello studio e rispettare gli altri requisiti del protocollo.
Il partecipante deve aver fornito il consenso informato scritto e, se applicabile, l’assenso per partecipare allo studio attuale, in conformità con i requisiti normativi vigenti. Questo significa che il partecipante ha compreso e accettato di partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno l’anemia di Fanconi sottotipo A (FA-A). Questo è un tipo specifico di anemia, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
Non possono partecipare persone che hanno meno di 3 anni o più di 18 anni.
Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questo è un trattamento in cui le cellule staminali del sangue vengono sostituite per aiutare a produrre nuove cellule del sangue.
Non possono partecipare persone che hanno avuto un tumore ematologico, come la leucemia mieloide acuta (AML) o la sindrome mielodisplastica (MDS). Queste sono malattie del sangue in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente.
Non possono partecipare persone che hanno avuto un tumore solido, come il carcinoma a cellule squamose della testa e del collo. Questo è un tipo di cancro che si sviluppa nelle cellule della pelle o delle mucose.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Spagna	Reclutando	11.04.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Autologous Cd34+Enriched Cells From Patients With Fanconi Anemia Subtype A Transduced Ex Vivo With Lentiviral Vector Carrying The Fanconi Anemia Complementation Group A Gene

RP-L102: Questo è un trattamento sperimentale che utilizza cellule ematopoietiche modificate con un vettore lentivirale terapeutico. L’obiettivo è correggere un difetto genetico nei pazienti con Anemia di Fanconi di tipo A. Le cellule ematopoietiche corrette vengono infuse nel paziente per migliorare la stabilità ematologica e prevenire il fallimento del midollo osseo o lo sviluppo di malattie ematologiche. Il trattamento mira a mantenere la normalizzazione dei conteggi ematici e a correggere i difetti cellulari nel midollo osseo e nel sangue periferico.

Malattie in studio:

Anemia aplastica congenita

Anemia di Fanconi sottotipo A (FA-A) – L’anemia di Fanconi sottotipo A è una malattia genetica rara che colpisce il midollo osseo, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue. I pazienti con FA-A possono sviluppare pancitopenia, una condizione in cui vi è una riduzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La malattia è caratterizzata da un aumento del rischio di sviluppare tumori maligni, in particolare leucemie e tumori solidi. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può variare, ma spesso porta a insufficienza del midollo osseo. La diagnosi precoce e il monitoraggio sono cruciali per gestire le complicazioni associate.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 12:51

ID della sperimentazione:

2022-501082-52-00

Codice del protocollo:

RP-L102-0221-LTFU

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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