Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata leucemia mieloide acuta (LMA), che è un tipo di cancro del sangue. In particolare, si studia una forma di LMA che presenta una mutazione specifica chiamata IDH1m. Questa mutazione influisce sul modo in cui le cellule del sangue si sviluppano. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un trattamento combinato con due farmaci: ivosidenib e azacitidina. Ivosidenib è un farmaco in forma di compresse rivestite, mentre azacitidina è una polvere che viene preparata come sospensione per iniezione.

Il trattamento è destinato a pazienti adulti che sono stati recentemente diagnosticati con LMA IDH1m e che non possono sottoporsi a una chemioterapia intensiva. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento combinato per un periodo di tempo stabilito, e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e la tolleranza al trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Lo studio mira a raccogliere informazioni su come i pazienti rispondono al trattamento e su eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati in futuro per trattare la LMA IDH1m. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, con l’obiettivo di fornire nuove informazioni su questo approccio terapeutico.