La ricerca riguarda la Fibrostenosing Crohn’s Disease, una forma di malattia infiammatoria dell’intestino in cui la parete intestinale si indurisce e si restringe a causa di tessuto cicatriziale, rendendo difficile il passaggio del contenuto intestinale. Il farmaco in studio è ontunisertib, somministrato per via orale sotto forma di capsule, con dosi studiate di 200 mg e 800 mg al giorno; un gruppo di partecipanti riceve invece un placebo, una capsula priva di principio attivo, per confrontare gli effetti.
L’obiettivo è valutare quanto il farmaco sia efficace e come risponda a diverse dosi. I partecipanti vengono seguiti per circa un anno, con controlli programmati intorno alla settimana 24 e alla settimana 52. Durante questi controlli vengono effettuate valutazioni endoscopiche, cioè esami con una piccola telecamera inserita nell’intestino per vedere se lo stretto può essere attraversato, e studi di imaging con MRE, una risonanza magnetica specifica per l’intestino. Viene anche calcolato il SES‑CD, un punteggio che indica la gravità delle lesioni visibili durante l’endoscopia, e vengono registrati eventuali cambiamenti nei sintomi riferiti dal paziente. Per monitorare la sicurezza vengono eseguiti esami del sangue, controlli dei segni vitali e un ECG, che registra l’attività elettrica del cuore.
Il monitoraggio continuo della sicurezza comprende la registrazione di eventuali effetti indesiderati, l’analisi di campioni di sangue per verificare la presenza del farmaco e dei suoi metaboliti, e controlli fisici regolari. Lo studio è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi sta assumendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile oggettivi.
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