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Absk021 Hydrochloride Hydrate

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso su ABSK021 Cloridrato Idrato, un farmaco promettente in fase di studio per il trattamento del Tumore Gigantocellulare Tenosinoviale (TGCT). Gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di ABSK021 nei pazienti con questa rara condizione, confrontando le sue prestazioni con un placebo in vari aspetti come la risposta tumorale, l’ampiezza del movimento e i risultati riportati dai pazienti.

Indice dei Contenuti

Cos’è ABSK021?

ABSK021, noto anche come ABSK021 CLORIDRATO IDRATO, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del Tumore a Cellule Giganti Tenosinoviale (TGCT). Si tratta di una piccola molecola sintetica che si presenta sotto forma di capsula e viene assunta per via orale[1]. ABSK021 è stato designato come farmaco orfano (EU/3/23/2873), il che significa che è destinato al trattamento di una condizione rara[2].

Cos’è il Tumore a Cellule Giganti Tenosinoviale (TGCT)?

Il Tumore a Cellule Giganti Tenosinoviale (TGCT) è un tumore raro e benigno che colpisce i tessuti che circondano le articolazioni, i tendini e la sinovia (il rivestimento delle articolazioni). Può causare dolore, gonfiore e riduzione del range di movimento nell’articolazione interessata. Il TGCT viene tipicamente trattato con la chirurgia, ma in alcuni casi il tumore potrebbe non essere adatto alla rimozione chirurgica[3].

Come Funziona ABSK021

Si ritiene che ABSK021 agisca prendendo di mira una specifica via nel corpo chiamata via CSF-1/CSF-1R. Si pensa che questa via svolga un ruolo nella crescita del TGCT. Inibendo questa via, ABSK021 potrebbe aiutare a rallentare o fermare la crescita del tumore[4].

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica di Fase 3 per studiare l’efficacia e la sicurezza di ABSK021 nei pazienti con TGCT. Questa sperimentazione è:

  • Randomizzata: I pazienti vengono assegnati casualmente a ricevere ABSK021 o un placebo (una pillola senza principio attivo).
  • In doppio cieco: Né i pazienti né i medici sanno chi sta ricevendo ABSK021 o il placebo.
  • Controllata con placebo: Gli effetti di ABSK021 vengono confrontati con un placebo per determinare il suo vero impatto.
  • Multicentrica: Lo studio viene condotto in diversi ospedali o cliniche.

L’obiettivo principale di questo studio è confrontare il Tasso di Risposta Obiettiva (ORR) tra i pazienti che assumono ABSK021 e quelli che assumono un placebo entro 25 settimane di trattamento. L’ORR misura quanti pazienti sperimentano una significativa riduzione delle dimensioni del tumore[5].

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questa sperimentazione clinica, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave includono:

  • Avere una diagnosi confermata di TGCT che non può essere trattato chirurgicamente
  • Avere almeno un tumore che misura 2 cm o più
  • Avere una funzione organica e del midollo osseo adeguata
  • Non aver ricevuto precedenti trattamenti con certi tipi di farmaci che prendono di mira la via CSF-1/CSF-1R
  • Non avere TGCT metastatico noto (TGCT che si è diffuso ad altre parti del corpo)

È importante notare che questi sono solo alcuni dei criteri. Un medico o un team di ricerca dovrebbe valutare ogni potenziale partecipante per determinare se è idoneo allo studio[6].

Potenziali Benefici di ABSK021

La sperimentazione clinica mira a valutare diversi potenziali benefici di ABSK021, tra cui:

  • Riduzione delle dimensioni del tumore
  • Miglioramento del range di movimento dell’articolazione interessata
  • Riduzione della rigidità e del dolore
  • Miglioramento della funzionalità fisica generale e della qualità della vita
Questi risultati vengono misurati utilizzando varie scale e tecniche di imaging durante lo studio[7].

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è un aspetto cruciale della sperimentazione clinica di ABSK021. Lo studio è progettato per monitorare attentamente e confrontare la sicurezza di ABSK021 con il placebo. I pazienti con determinate condizioni, come funzione cardiaca compromessa, malattia epatica attiva o una storia di certi altri tumori, potrebbero non essere idonei a partecipare alla sperimentazione a causa di potenziali preoccupazioni sulla sicurezza[8].

È importante ricordare che ABSK021 è ancora un farmaco sperimentale, il che significa che non è stato ancora approvato per l’uso generale. Lo scopo di questa sperimentazione clinica è raccogliere ulteriori informazioni sulla sua efficacia e sicurezza nel trattamento del TGCT.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco ABSK021 Cloridrato Idrato
Condizione Studiata Tumore Gigantocellulare Tenosinoviale (TGCT)
Fase dello Studio Fase 3
Disegno dello Studio Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, Multicentrico
Obiettivo Primario Confrontare il Tasso di Risposta Obiettiva (ORR) entro 25 settimane di trattamento
Obiettivi Secondari Principali Valutare l’Ampiezza del Movimento, Risultati Riportati dai Pazienti, Durata della Risposta, Sicurezza, Farmacocinetica
Principali Criteri di Inclusione TGCT confermato istologicamente, malattia misurabile ≥ 2 cm, non trattabile chirurgicamente
Principali Criteri di Esclusione TGCT metastatico noto, precedente trattamento con inibitori altamente selettivi di CSF-1/CSF-1R
Endpoint Primario Tasso di Risposta Obiettiva a 25 Settimane valutato da BIRC secondo RECIST 1.1
Somministrazione del Farmaco Capsula orale, dose giornaliera massima 50 mg
Periodo Massimo di Trattamento 48 mesi

FAQ

  • Che cos'è il Tumore Gigantocellulare Tenosinoviale (TGCT)? Il Tumore Gigantocellulare Tenosinoviale (TGCT) è una rara crescita non cancerosa che colpisce i tessuti che circondano le articolazioni, i tendini e la sinovia. Può causare dolore, gonfiore e riduzione del range di movimento nell'area interessata.
  • Che cos'è l'ABSK021 Cloridrato Idrato? L'ABSK021 Cloridrato Idrato è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento del Tumore Gigantocellulare Tenosinoviale. È una piccola molecola sintetica che viene assunta per via orale in forma di capsule.
  • Qual è l'obiettivo principale dello studio clinico per ABSK021? L'obiettivo principale dello studio clinico è confrontare il Tasso di Risposta Obiettiva (ORR) entro 25 settimane dopo il trattamento con ABSK021 o placebo in pazienti con TGCT, basato sui criteri RECIST 1.1.
  • Chi può partecipare allo studio clinico ABSK021? I partecipanti devono avere un TGCT confermato istologicamente che non è trattabile chirurgicamente, una malattia misurabile di almeno 2 cm e soddisfare criteri specifici per rigidità e dolore. Devono inoltre avere una funzionalità d'organo e del midollo osseo adeguata.
  • Quali sono alcuni dei risultati che vengono misurati nello studio ABSK021? Lo studio misura diversi risultati, tra cui il tasso di risposta tumorale, i cambiamenti nel range di movimento dell'articolazione interessata, i punteggi del dolore e della rigidità riferiti dal paziente, il funzionamento fisico e le misure della qualità della vita.

Sperimentazioni cliniche in corso su Absk021 Hydrochloride Hydrate

  • Studio clinico su ABSK021 per pazienti con Tumore a Cellule Giganti della Guaina Tendinea

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Paesi Bassi Polonia Spagna

Glossario

  • Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT): Un tumore raro, non canceroso che colpisce i tessuti intorno alle articolazioni, ai tendini e alla sinovia, causando dolore, gonfiore e ridotta mobilità.
  • ABSK021 Hydrochloride Hydrate: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento del TGCT, assunto per via orale in forma di capsule.
  • Objective Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui tumore si riduce o scompare dopo il trattamento, misurato attraverso studi di imaging.
  • RECIST 1.1: Criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi versione 1.1, un insieme standardizzato di regole utilizzate per misurare la risposta di un paziente oncologico al trattamento.
  • Tumor Volume Score (TVS): Un metodo per misurare le dimensioni del tumore e la risposta al trattamento basato sul volume del tumore.
  • Range of Motion (ROM): La misurazione del movimento intorno a una specifica articolazione o parte del corpo.
  • Patient Reported Outcome (PRO): Informazioni sullo stato di salute di un paziente che provengono direttamente dal paziente, senza interpretazione da parte dei medici o di altri.
  • Duration of Response (DOR): Il periodo di tempo durante il quale un tumore continua a rispondere al trattamento senza crescere o diffondersi.
  • Pharmacokinetic (PK) profile: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Blinded Independent Review Committee (BIRC): Un gruppo di esperti che esamina i dati degli studi clinici senza sapere quale trattamento ogni paziente ha ricevuto, per garantire una valutazione imparziale.
  • Numeric Rating Scale (NRS): Uno strumento utilizzato per misurare l'intensità dei sintomi come dolore o rigidità su una scala da 0 a 10.
  • PROMIS: Sistema di misurazione dei risultati riportati dai pazienti, un insieme di misure incentrate sulla persona che valutano la salute fisica, mentale e sociale negli adulti e nei bambini.
  • EuroQol visual analogue scale (VAS): Uno strumento di misurazione che chiede ai pazienti di valutare la loro salute su una scala verticale, solitamente da 0 (peggior stato di salute) a 100 (miglior stato di salute).