Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di 19CP02, ciclofosfamide e fludarabina fosfato in adulti con lupus eritematoso sistemico attivo resistente al trattamento

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda gli adulti affetti da systemic lupus erythematosus attivo e resistente ai trattamenti, una malattia cronica in cui il sistema immunitario attacca per errore i propri organi, provocando dolore articolare, eritemi cutanei, problemi renali e affaticamento. Il farmaco sperimentale utilizzato è indicato con il nome in codice GLPG5101 e viene somministrato mediante infusioni endovenose, cioè tramite una lenta somministrazione di liquido direttamente in una vena.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del nuovo medicinale. I partecipanti riceveranno una serie di infusioni per diversi mesi, con controlli regolari per osservare eventuali effetti indesiderati e per verificare se i sintomi della malattia migliorano o rimangono stabili. Il periodo di osservazione può durare fino a due anni, consentendo di monitorare a lungo termine sia l’eventuale beneficio sia la capacità del corpo di sopportare il trattamento.

1 Iscrizione e visita di screening

Dopo aver accettato di partecipare, viene effettuata una visita di screening per verificare che la condizione di lupus sia attiva e resistente ai trattamenti precedenti.

Vengono raccolti dati medici di base e si eseguono esami di laboratorio per confermare l’idoneità alla sperimentazione.

2 Inizio ciclo di trattamento

Viene somministrata una infusione endovenosa di fludarabina fosfato alla dose di 30 mg/m².

Segue una infusione endovenosa di ciclofosfamide alla dose di 300 mg/m².

Infine viene infusa la sostanza sperimentale 19CP02 alla dose di 250 milioni di organismi.

Ogni medicinale viene somministrato una sola volta durante questa giornata di trattamento; la frequenza delle successive somministrazioni è stabilita dal protocollo clinico e non è specificata nei dati disponibili.

3 Monitoraggio nei primi 3 mesi

Durante i primi tre mesi vengono effettuati controlli regolari per valutare la comparsa di effetti indesiderati, noti come eventi avversi legati al trattamento.

Vengono eseguiti esami del sangue e visite cliniche per verificare la tolleranza delle dosi somministrate.

4 Visite di follow‑up periodiche

Dopo il periodo di monitoraggio iniziale, sono previste visite di controllo ogni pochi mesi per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale.

Durante queste visite vengono registrati eventuali sintomi, eseguiti esami di laboratorio e confrontati i risultati con i criteri di remissione del lupus.

5 Valutazione a 1 anno

Al termine del primo anno di partecipazione, viene effettuata una valutazione approfondita per determinare se il paziente ha raggiunto i criteri di remissione senza l’uso di farmaci, secondo le linee guida DORIS per il lupus.

6 Proseguimento fino a 2 anni

Se il paziente continua a partecipare, il follow‑up viene esteso fino a un massimo di due anni, con ulteriori visite di controllo per monitorare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia del trattamento.

7 Fine dello studio

Al completamento del periodo di due anni, il paziente conclude la partecipazione allo studio e vengono raccolti tutti i dati finali relativi a sicurezza, tollerabilità ed efficacia del farmaco sperimentale.

Chi può partecipare allo studio?

Devi essere disposto/a a seguire tutte le richieste dello studio e a firmare il modulo di consenso informato.
Il tuo indice di massa corporea (BMI) deve essere compreso tra 18 e 32 kg/m² al momento dello screening.
Devi accettare di rispettare le limitazioni sui farmaci che hai già assunto e su quelli che prenderai durante lo studio, compresa la riduzione graduale dei corticosteroidi (farmaci antinfiammatori steroidei).
È necessario avere una diagnosi confermata di lupus eritematoso sistemico (SLE) secondo i criteri 2019 dell’EULAR/ACR, con diagnosi effettuata almeno 24 settimane prima della visita di screening.
Il lupus deve essere attivo e coinvolgere un organo interno importante (come reni, cuore, polmoni, tratto gastrointestinale, fegato o causare una diminuzione delle cellule del sangue). Questo è valutato con il sistema BILAG: devi avere almeno un punteggio “A” o almeno due punteggi “B” in uno di questi organi.
Il tuo sangue deve mostrare segni di attività del lupus, cioè almeno uno dei seguenti anticorpi positivi: anti-dsDNA, anti-Sm o anti-nucleosoma.

Chi non può partecipare allo studio?

Non può partecipare se ha avuto, entro l’ultimo anno, una diagnosi di sindrome antiphosfolipidica grave o catastrofica, inclusi eventi trombotici seri come embolia polmonare, ictus o trombosi venosa profonda, oppure perdita di gravidanza non spiegata nell’ultimo anno o tre o più perdite di gravidanza consecutive non spiegate.
Non può partecipare se presenta lupus attivo del sistema nervoso centrale (CNS), manifestazioni neuropsichiatriche attive o instabili del lupus, disturbi psichiatrici associati ad anticorpi antinucleo, lupus indotto da farmaci, o vasculiti o gravi condizioni cutanee non legate al lupus.
Non può partecipare se ha coinvolgimento di due o più organi vitali (come reni, cuore, polmoni, fegato o tratto gastrointestinale) secondo i criteri SLICC, che valutano la gravità del lupus negli organi.
Non può partecipare se è infetto da epatite B, confermato da un risultato positivo dell’antigene di superficie (HBsAg) oppure da anticorpo anti‑core positivo insieme a DNA virale rilevato (PCR).
Non può partecipare se è infetto da epatite C, confermato da anticorpo anti‑HCV positivo e RNA virale rilevato (PCR).
Non può partecipare se ha una storia o una condizione immunosoppressiva attuale diversa dal lupus, come l’infezione da HIV o altre malattie che indeboliscono il sistema immunitario.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	30.11.2023
Paesi Bassi	Non reclutando	30.11.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Fludarabina fosfato è un farmaco che agisce sopprimendo il sistema immunitario. Viene somministrato per via endovenosa e, nel contesto di questo studio, è usato come terapia di base per aiutare a controllare l’attività della malattia prima di aggiungere il nuovo trattamento in studio.

Ciclosfamide è un farmaco di tipo chemioterapico che riduce l’attività del sistema immunitario. Viene dato per via endovenosa e, in questo studio, è parte della terapia di base per i pazienti con lupus sistemico attivo e resistente ai trattamenti precedenti.

19CP02 è una terapia sperimentale a base di cellule viventi, fornita come sospensione per infusione endovenosa. In questo studio viene testata come nuovo trattamento per valutare la sua sicurezza e il suo potenziale beneficio nei pazienti con lupus attivo.

GLPG5101 è il farmaco sperimentale principale di questo studio. È un medicinale ancora in fase di sviluppo, somministrato per via endovenosa, e viene valutato per la sua capacità di migliorare i sintomi del lupus, oltre a verificare quanto sia tollerato e sicuro nei pazienti adulti con malattia refrattaria al trattamento.

Lupus eritematoso sistemico attivo refrattario al trattamento – Il lupus eritematoso sistemico è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i propri tessuti. Nella forma attiva, i pazienti presentano infiammazioni che coinvolgono pelle, articolazioni, reni e altri organi. Quando la malattia è refrattaria al trattamento, i sintomi persistono o peggiorano nonostante le terapie standard. La condizione tende a progredire con fluttuazioni di attività, con periodi di aggravamento seguiti da momenti di relativa stabilità.

ID della sperimentazione:

2023-504422-19-00

Codice del protocollo:

GLPG5101-CL-104

Fase della sperimentazione:

Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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