Dexamethasone è un corticosteroide che riduce l’infiammazione e modula il sistema immunitario. Nel trial viene assunto per via orale insieme agli altri farmaci per aiutare a controllare la risposta del corpo al trattamento dell’amyloidosi AL.

Bortezomib è un farmaco che inibisce il proteasoma, una struttura cellulare che le cellule maligne usano per crescere. Viene iniettato sottocutaneamente e aiuta a diminuire le cellule che producono le proteine anomale responsabili dell’amyloidosi.

Cyclophosphamide è un chemioterapico che interferisce con la capacità delle cellule di replicare il DNA. Viene assunto per via orale e contribuisce a ridurre la produzione di proteine anormali da parte delle cellule malate.

Belantamab mafodotin è un anticorpo monoclonale coniugato a una tossina. Si lega a una proteina presente sulla superficie delle cellule coinvolte nell’amyloidosi AL e le distrugge. È il farmaco sperimentale principale dello studio e viene somministrato per via endovenosa in combinazione con gli altri tre farmaci.

GSK5764227 è un composto sperimentale somministrato per via endovenosa. È incluso nello studio per valutare se può migliorare l’efficacia o la sicurezza del regime di trattamento, anche se il suo meccanismo d’azione non è ancora stato divulgato.

Amiloidosi da catena leggera (AL) – L’amiloidosi da catena leggera è una condizione in cui proteine anomale prodotte dalle cellule del sangue si accumulano nei tessuti. Queste proteine, chiamate catene leggere, si aggregano formando fibre amyloidi che si depositano negli organi. Con il tempo, i depositi possono interessare cuore, reni, fegato e altri organi, riducendo la loro capacità di funzionare correttamente. I sintomi possono comparire lentamente e aumentare man mano che più tessuto è coinvolto. La malattia può progredire in modo diverso da persona a persona, ma di solito si evolve gradualmente.