Studio su blinatumomab più combinazione di farmaci per trattare la leucemia linfoblastica acuta in bambini e adolescenti

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda la acute lymphoblastic leukemia, una forma rara di cancro del sangue che colpisce bambini e adolescenti. Il protocollo di trattamento prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui methotrexate, cyclophosphamide, mercaptopurine, vinorelbine, pegaspargase, blinatumomab, cytarabine, dexamethasone, tioguanine, recombinant L-asparaginase e doxorubicin. L’obiettivo principale è migliorare i risultati clinici introducendo terapie mirate, come l’immunoterapia, in un approccio che adatta l’intensità del trattamento in base al rischio del paziente.

Nel corso dello studio i pazienti ricevono una fase iniziale di chemioterapia tradizionale, seguita da una fase post‑induzione a intensità ridotta in cui un ciclo di blinatumomab sostituisce parte della chemioterapia standard. Dopo il completamento del trattamento, i pazienti sono seguiti per valutare la sopravvivenza senza malattia, la comparsa di recidive, gli effetti collaterali, la durata del ricovero ospedaliero e la qualità della vita, senza fornire dettagli tecnici sul monitoraggio.

1 baseline assessment

after joining the study the patient attends the hospital for baseline assessments. these include blood tests, bone‑marrow examination and imaging studies to confirm the diagnosis and to record the initial disease status.

the results are used to assign the patient to the appropriate risk group and to plan the subsequent treatment phases.

2 induction chemotherapy

the patient receives the first phase of treatment, called induction, which aims to eliminate as many leukaemia cells as possible.

the following medicines are given according to the protocol schedule:

methotrexate: 5000 mg/m2 administered intravenously (through a vein) on the designated days;

cyclophosphamide: 500 mg/m2 intravenously;

vincristine: 2 mg intravenously;

doxorubicin: 30 mg/m2 intravenously;

cytarabine: 75 mg/m2 intravenously;

dexamethasone: 10 mg/m2 taken orally (by mouth).

mg/m2 means milligrams per square meter of body surface area, a way to adjust the dose to the size of the patient.

3 response evaluation

after the induction phase the patient undergoes repeat laboratory tests and bone‑marrow examination to evaluate how well the leukaemia has responded to the treatment.

the findings determine whether the patient proceeds to the next phase of the protocol.

4 reduced‑intensity post‑induction therapy with blinatumomab

patients classified as standard‑risk receive a less intensive chemotherapy regimen combined with a single cycle of immunotherapy.

the medicines used in this phase include:

blinatumomab: 28 µg (micrograms) given as a continuous intravenous infusion each day for 28 days;

mercaptopurine: 100 mg/m2 taken orally each day;

tioguanine: 60 mg/m2 taken orally each day;

pegaspagase: 3750 iu (international units) administered intravenously as a single dose;

recombinant l‑asparaginase (enrylaze): 50 mg/m2 intravenously according to the schedule;

dexamethasone: 10 mg/m2 taken orally on the days indicated by the protocol.

the reduced‑intensity chemotherapy may also include lower doses of the drugs listed in the induction phase, administered on fewer days.

5 maintenance therapy

following the post‑induction phase the patient enters a long‑term maintenance period to keep the disease in remission.

maintenance medicines are taken orally on a regular basis:

mercaptopurine: 100 mg/m2 daily;

tioguanine: 60 mg/m2 daily;

dexamethasone: 10 mg/m2 on the scheduled days.

periodic intravenous doses of pegaspagase and recombinant l‑asparaginase may be given according to the protocol schedule.

6 follow‑up and monitoring

throughout the study the patient attends regular follow‑up visits for clinical examination, blood tests and imaging to monitor disease‑free survival.

any side effects or complications are recorded and managed according to the study guidelines.

the duration of follow‑up continues until the end of the study period or until a relapse, a second malignancy, or death occurs.

Chi può partecipare allo studio?

Avere una diagnosi appena fatta di leucemia linfoblastica acuta (ALL), un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi giovani.
Avere una diagnosi appena fatta di leucemia acuta a fenotipo misto (MPAL) che soddisfi almeno una delle seguenti condizioni: (a) le cellule mostrano due tipi diversi ma la linea linfatica è predominante, oppure (b) le cellule mostrano due linee con predominanza di cellule linfoblastiche o vi è una buona ragione medica per trattare con una terapia tipica per ALL. (MPAL è una leucemia che combina caratteristiche di più tipi di cellule del sangue; biphenotypic indica la presenza di due tipi di cellule, bilineal indica due linee cellulari.)
Avere meno di 18 anni (fino a 17 anni e 365 giorni) al giorno della diagnosi.
Fornire un consenso informato scritto per la procedura di screening del protocollo principale, cioè firmare un documento che dimostra di aver capito e accettato di partecipare.
Per il sottoprotocollo B/SR: avere una diagnosi appena fatta di ALL con cellule B (cellule del sistema immunitario chiamate B) oppure una MPAL biphenotypic con predominanza della linea B.
Per il sottoprotocollo B/SR: appartenere al gruppo a rischio standard di B‑ALL (leucemia linfoblastica acuta di tipo B con fattori di rischio considerati medi).
Per il sottoprotocollo B/SR: aver già ricevuto il trattamento di induzione standard (SOC) e la prima parte della terapia di consolidamento per B‑ALL a basso rischio, secondo le raccomandazioni AIEOP‑BFM 2024, che includono: (a) una fase pre‑trattamento con prednisone (un farmaco steroideo), (b) il protocollo di induzione IA’, e (c) l’inizio della fase di consolidamento A. Sono ammesse deviazioni mediche giustificate.
Per il sottoprotocollo B/SR: fornire un consenso informato scritto per partecipare allo studio e per il trasferimento e l’elaborazione dei dati, e ottenere anche il consenso del bambino (assenso) in base all’età e alle normative locali.

Chi non può partecipare allo studio?

Presenza di leucemia linfoblastica acuta con il gene Ph+ (cioè BCR::ABL1 o traslocazione t(9;22)), una specifica alterazione genetica.
Età inferiore a 1 anno con leucemia B‑ALL con riarrangiamento KMT2A, se è possibile partecipare a uno studio specifico per questi pazienti.
Uso di farmaci che uccidono le cellule (farmaci citostatici) prima della diagnosi di leucemia, eccetto una piccola dose di citarabina (fino a 100 mg/m² per non più di 2 giorni) o una singola dose di terapia intratecale triple (prednisone, citarabina e metotrexato).
Assunzione di glucocorticoidi (come il prednisone) a dosi pari o superiori a 1 mg/kg al giorno per più di due settimane nel mese precedente la diagnosi.
Presenza di una malattia di base che impedisce di seguire il trattamento standard per la leucemia, ad esempio gravi malformazioni cardiache congenite, sindrome di Charcot‑Marie‑Tooth, atassia‑telangiectasia o condizioni simili.
Altre condizioni preesistenti o legate alla biologia della leucemia al momento della diagnosi che creano un conflitto significativo con il trattamento standard.
Leucemia diagnosticata come seconda neoplasia dopo aver ricevuto chemioterapia e/o radioterapia.
Evidenza di gravidanza o di allattamento.
Reazione allergica (ipersensibilità) al Blinatumomab o a uno dei suoi componenti.
Adolescenti sessualmente attivi che non accettano di usare un metodo contraccettivo molto efficace (indice di Pearl < 1) per 6 mesi (femmine) o 90 giorni (maschi) dopo la fine della terapia antileucemica.
Partecipazione a un altro studio clinico, a meno che non sia uno studio di supporto approvato dallo sponsor.
Presenza di MPAL (leucemia acuta mista) che soddisfa i criteri di leucemia bilineare con una parte linfoblastica e una parte non linfoblastica.
Patologia clinicamente rilevante del sistema nervoso centrale (CNS) che richiede trattamento, ad esempio epilessia non controllata.
Infezione nota da HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
Vaccinazione con vaccino vivo entro 2 settimane prima dell’inizio del trattamento con Blinatumomab.
Storia o evidenza di qualsiasi altra malattia o disturbo clinicamente significativo che, secondo il medico, possa mettere a rischio la sicurezza del paziente o interferire con lo studio.
Leucemia con altre fusioni della classe ABL, se è possibile iscriversi a uno studio specifico per questi pazienti o è previsto l’uso di inibitori della tirosina chinasi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

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University Hospital Jena KöR	Jena	Germania
University Medicine Greifswald	Greifswald	Germania
Universitaetsmedizin Goettingen	Gottinga	Germania
Rostock University Medical Center	Rostock	Germania
Technische Universitaet Dresden	Dresda	Germania
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Germania

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Universitätsklinikum des Saarlandes – Homburg/Saar, Klinik für Urologie und Kinderurologie	Homburg	Germania
Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke gGmbH	Herdecke	Germania
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg	Magdeburgo	Germania
Ksejebxh Ocwbffjdq Alh	Oldenburg in Holstein	Germania
Kxsetgdrm Tifkczeewpjyrvadvqd Cgezzog mge	Cottbus	Germania
Giiggigevqbmjblwtprib Msbgphueixb gvzxd	Koblenz	Germania
Kddoro Hbwgglxrgbqccmeyrmzoz Krbsryegxqfl	Norimberga	Germania
Phcatav Uxomcxueblid Wsueahnbcvsxfja gbqxd	Witten	Germania
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Ukvwgqinnebqlsufbgvki Rqlirvuovv Arp	Ratisbona	Germania
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Mwvdbsz Cxphob &xjsphd Uscbxxvrak Ob Frhmeopa	Friburgo in Brisgovia	Germania
Gajvgz Ulhuhbwjto Fgisftcfn	Francoforte	Germania
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Kiyakper dql Tjhqohqqarh Uqxzrpghmbce Mxbtlrsb (vce Kwzmthtlp	Monaco di Baviera	Germania
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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Non ancora reclutando	01.09.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Methotrexate è un farmaco che viene somministrato per via endovenosa e fa parte della chemioterapia standard per la leucemia linfoblastica acuta. Aiuta a impedire la crescita delle cellule tumorali bloccando la loro capacità di replicarsi.

Cyclophosphamide è un altro agente chemioterapico somministrato per via endovenosa. Agisce distruggendo le cellule cancerose e viene usato in combinazione con altri farmaci per aumentare l’efficacia del trattamento.

Mercaptopurine è una pillola orale che interferisce con la produzione di DNA nelle cellule leucemiche, rallentandone la crescita. Viene spesso utilizzato nella fase di mantenimento della terapia.

Vinorelbine è un farmaco che si somministra per via endovenosa. È un tipo di chemioterapia che impedisce alle cellule tumorali di dividere correttamente, contribuendo a ridurre la quantità di leucemia nel sangue.

Pegaspargase è un enzima prodotto in laboratorio e iniettato per via endovenosa. Il suo compito è di privare le cellule leucemiche di un nutriente (l’asparagina) di cui hanno bisogno per sopravvivere, favorendo così la loro distruzione.

Blinatumomab (conosciuto anche con il nome commerciale Blincyto) è un anticorpo speciale somministrato per via endovenosa in infusione continua. Si lega alle cellule leucemiche e al sistema immunitario, aiutando le proprie difese a riconoscere e uccidere le cellule tumorali.

Cytarabine è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa. Agisce impedendo alle cellule leucemiche di replicare il loro DNA, contribuendo a ridurre la quantità di leucemia nel corpo.

Dexamethasone è un corticosteroide orale che riduce l’infiammazione e aiuta a controllare i sintomi della leucemia. Inoltre, potenzia l’effetto di altri farmaci chemioterapici.

Tioguanina è una pillola orale che interferisce con la sintesi del DNA nelle cellule leucemiche, rallentandone la crescita. Viene utilizzata soprattutto nella fase di mantenimento della terapia.

Recombinant L‑asparaginase (commercializzato come Enrylaze) è un enzima iniettato per via endovenosa. Come la peg‑aspargasi, elimina l’asparagina dal sangue, privando le cellule leucemiche di una sostanza vitale per la loro sopravvivenza.

Doxorubicin è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa. Penetra nelle cellule tumorali e interrompe la loro capacità di moltiplicarsi, contribuendo a ridurre la leucemia.

Malattie in studio:

Leucemia linfocitica acuta

Leucemia linfoblastica acuta – È un tumore del sangue e del midollo osseo in cui le cellule linfatiche immature si moltiplicano rapidamente. Inizia nel midollo osseo, si diffonde al sangue e talvolta ad altri organi. Nei bambini e negli adolescenti provoca affaticamento, facilità al sanguinamento e frequenti infezioni. Man mano che le cellule anormali occupano lo spazio, la produzione di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi normali diminuisce. Questo porta a un peggioramento dei sintomi e a un coinvolgimento più ampio dell’organismo.

ID della sperimentazione:

2025-522190-11-01

Codice del protocollo:

AIEOP-BFM ALL 2025

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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