Il IPEX syndrome è una rara malattia del sistema immunitario dovuta a una mutazione del gene FOXP3 che impedisce alle cellule di controllo di prevenire attacchi contro il proprio corpo. I pazienti sviluppano infiammazioni e danni a diversi organi. Il trial utilizza una terapia con FOXP3-T4, una preparazione che viene somministrata per via endovenosa (infusione in una vena), e può essere combinata con piccole dosi di ALDESLEUKIN, un farmaco iniettato sotto la pelle.
Lo scopo dello studio è valutare se la terapia è sicura e se aiuta a controllare i sintomi della malattia. La procedura prevede la raccolta di cellule immunitarie dal paziente, la loro modifica in laboratorio con un lentiviral vector (un virus modificato usato per inserire il gene corretto) per trasformarle in CD4+ Treg (cellule speciali che regolano la risposta immunitaria), e poi la loro reinfusione.
Dopo l’infusione della terapia, i pazienti saranno seguiti per circa due anni con visite regolari per controllare eventuali effetti collaterali e per verificare se la risposta immunitaria migliora. Le somministrazioni di ALDESLEUKIN avvengono tramite iniezioni sottocutanee a dosi basse, secondo un calendario stabilito dal team medico. Tutti gli esami e le osservazioni saranno effettuati in modo da garantire la sicurezza dei partecipanti.
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