Studio di estensione di fase 3 per valutare la sicurezza a lungo termine di ADX-324 in pazienti con angioedema ereditario

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Di cosa tratta questo studio?

La Hereditary Angioedema è una malattia rara caratterizzata da gonfiore improvviso di pelle, mucose e organi interni, dovuto a un eccesso di bradichinina. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione ripetuta di ADX-324, un farmaco basato su siRNA che agisce sul prekallikrein, confrontandolo con una soluzione di placebo. Il trattamento viene somministrato mediante subcutaneous injection, cioè un’iniezione sotto la pelle.

Durante lo studio i partecipanti ricevono il farmaco o il placebo a intervalli regolari per diversi mesi, con controlli medici periodici per registrare eventuali effetti indesiderati e la frequenza di attacchi di angioedema. Le visite includono la valutazione di eventuali sintomi, la registrazione di eventuali attacchi e l’applicazione di terapie di emergenza se necessario. Il periodo di osservazione continua finché il partecipante rimane nello studio, consentendo di raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento nel tempo.

1 baseline assessment

after joining the study, you attend a baseline visit where personal health information, history of hereditary angioedema, and current medication use are recorded.

laboratory tests are taken to establish a safety reference point before any study medication is given.

2 first study medication administration

during the same visit, you receive the first dose of the study medication by subcutaneous injection.

the injection contains either adx-324 (the test drug) or sterile normal saline (the placebo).

the labelled dose is 00 mg for each injection.

3 repeat dosing schedule

you continue to receive additional injections of the assigned study medication at regular intervals defined by the protocol.

each injection is administered by subcutaneous injection with the same 00 mg dose.

the repeat dosing continues for the duration of the extension study, which may last until april 2030.

4 ongoing safety monitoring

at each follow‑up visit you report any side effects, known as treatment‑emergent adverse events, and any occurrences of hereditary angioedema attacks.

clinical assessments and laboratory tests are performed to evaluate long‑term safety of the repeated doses.

5 final evaluation

after the last scheduled injection, a final visit is conducted.

the final assessment includes a complete safety review, documentation of any remaining adverse events, and a summary of the number of hereditary angioedema attacks during the study period.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere già ricevuto due dose del farmaco ADX-324 (o placebo) nello studio precedente ADX-324-301 e aver completato quel studio con il follow‑up fino alla settimana 25.
  • Aver firmato il consenso informato scritto e le eventuali autorizzazioni richieste dalla legge locale, e accettare di rispettare tutte le regole dello studio per tutta la sua durata.
  • Avere a disposizione e saper usare almeno una terapia per trattare gli attacchi di HAE, ad esempio un concentrato di C1‑INH (derivato dal plasma o ricombinante) o un antagonista del recettore BK2, che sia già risultato efficace per il paziente.
  • Le donne in età fertile devono fare un test di gravidanza nelle urine negativo il primo giorno prima di ricevere il farmaco e devono accettare di usare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio e per tre mesi dopo l’ultima dose; anche gli uomini fertili con partner in età fertile devono accettare di usare metodi contraccettivi adeguati nello stesso periodo.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Avere avuto una tossicità inaccettabile nel precedente studio ADX‑324‑301, secondo il giudizio del ricercatore. Questo comprende, ad esempio, soddisfare i criteri della legge di Hy, che indicano che i risultati di alcuni esami del sangue sono molto anormali: ALT o AST (enzimi epatici) pari o superiori a tre volte il valore normale massimo (ULN), bilirubina totale pari o superiore a due volte il valore normale, e ALP (fosfatasi alcalina) inferiore a due volte il valore normale, senza un’altra spiegazione. Include anche aver avuto una reazione di ipersensibilità di grado 3 o più al farmaco, cioè un’allergia grave con sintomi intensi.
  • Avere qualsiasi altra condizione, risultato di laboratorio anormale, risultato di ECG (elettrocardiogramma) anomalo, segno vitale fuori dal normale (come pressione alta o battito irregolare), o risultato di esame fisico che, secondo il ricercatore, possa comportare un rischio inaccettabile se si partecipa allo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Bellvitge University Hospital L’Hospitalet de Llobregat Spagna
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Breslavia Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italia
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd. Sofia Bulgaria
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR Tubinga Germania
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Nový Hradec Králové Cechia
Semmelweis University Budapest Ungheria
KBC Zagreb Zagabria Croazia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
KBC Split Spalato Croazia
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hopital Beaujon Clichy Francia
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Cracovia Polonia
Cvrehhpcb Uoemorvmhubwkw Styanmycw Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Ahwcyaz Ouuwobotkxz Ogtghcvq Rtqfbpw Vbyvn Swfqp Cdkfearp Palermo Italia
Fvudtvcc ndetnhoxi Mdnsf a Hsimvxc Praga Cechia
Uscvweknlw Oe Aoxvfem Edegem Belgio
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
01.08.2026
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
01.08.2026
Bulgaria Bulgaria
Non ancora reclutando
01.08.2026
Cechia Cechia
Non ancora reclutando
01.08.2026
Croazia Croazia
Non ancora reclutando
01.08.2026
Francia Francia
Non ancora reclutando
01.08.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
01.08.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
01.08.2026
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
01.08.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
01.08.2026
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando
01.08.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

ADX-324 è un farmaco sperimentale basato su una piccola molecola di RNA (siRNA) che blocca la produzione di una proteina chiamata prekallikrein. La prekallikrein è coinvolta nello sviluppo di attacchi di angioedema ereditario, una condizione in cui il corpo gonfia in modo improvviso e doloroso parti del viso, delle mani, dei piedi o delle vie respiratorie. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. In questo studio, ADX-324 è stato dato più volte per verificare se il suo uso a lungo termine è sicuro per le persone affette da questa forma di angioedema e per osservare se può aiutare a ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi.

Malattie in studio:

Hereditary Angioedema – Hereditary Angioedema è una malattia rara del sistema immunitario caratterizzata da gonfiore improvviso di pelle, mucose e organi interni. Gli attacchi si verificano senza causa apparente e possono durare da poche ore a diversi giorni. La condizione è causata da un difetto genetico che riduce la quantità o l’attività di una proteina chiamata C1‑esterasi. Con il tempo, le persone possono sperimentare episodi ricorrenti che coinvolgono diverse parti del corpo, come le mani, i piedi, la gola e l’addome. Gli attacchi tendono a comparire più frequentemente durante periodi di stress, trauma o infezioni.

ID della sperimentazione:
2025-521353-16-00
Codice del protocollo:
ADX-324-302
NCT ID:
NCT07428499
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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