San Raffaele Hospital

Sperimentazioni cliniche corrispondenti

Terapia con cellule T CD4 autologhe modificate con CRISPR/Cas9 per pazienti con immunodeficienza legata all’X con sindrome da iper-IgM tipo 1 (HIGM1)

Arruolamento non iniziato

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Malattie in studio:
- Sindrome da immunodeficienza primaria
Farmaci in studio:
- HAEMOPHILUS TYPE B POLYSACCHARIDE CONJUGATED TO TETANUS TOXOID ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE
- HEPATITIS B SURFACE ANTIGEN (RDNA) ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE [PRODUCED IN S. CEREVISAE CELLS BY RDNA]
Studio sulla terapia genica con cellule staminali CD34+ autologhe per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente

Arruolamento non iniziato

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Malattie in studio:
- Talassemia
- Talassemia beta
Farmaci in studio:
Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe CD34+ modificate con vettore lentivirale TCIRG1 in bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1

Arruolamento non iniziato

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Farmaci in studio: