Studio di fase 1b/2 sulla sicurezza e l’efficacia di GSK5764227 in pazienti adulti con sarcoma avanzato non resecabile precedentemente trattato

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda il Sarcoma, un tumore raro che può comparire in ossa o nei tessuti molli del corpo. In particolare, vengono valutati due gruppi di pazienti: quelli con Osteosarcoma, un tipo che colpisce le ossa, e quelli con Soft tissue sarcoma, che si sviluppa nei muscoli, nei grassi o nei vasi sanguigni. Il farmaco in esame è Risvutatug Rezetecan, somministrato per via intravenosa, cioè tramite un’iniezione diretta in una vena. Lo scopo della ricerca è verificare se il farmaco è efficace e sicuro nel trattare questi tumori avanzati che non possono essere rimossi chirurgicamente.

I partecipanti ricevono il farmaco in infusioni regolari presso la struttura di cura, seguite da visite di controllo in cui vengono effettuati esami del sangue e scansioni per osservare le dimensioni del tumore. Durante lo studio si monitora quanto tempo la malattia rimane stabile senza peggiorare (una misura chiamata “survival senza progressione”) e se il tumore diminuisce di dimensione (risposta tumorale). Le osservazioni continuano per diversi mesi per raccogliere informazioni sulla tolleranza del farmaco e sui possibili effetti collaterali.

1 enrollment and consent

after joining the study the patient signs an informed consent form that explains the purpose, procedures, risks and benefits of the trial.

personal and medical information is recorded to create the study file.

2 baseline assessments

the patient undergoes a physical examination, blood tests and imaging studies to confirm the diagnosis of advanced sarcoma and to verify eligibility for the trial.

the results are reviewed by the investigator before any study medication is given.

3 first infusion of study medication

the patient receives an intravenous (intravenous) infusion of ris-rez (risvutatug rezetc an). the medication is supplied as a powder for solution for infusion.

the exact dose, frequency and duration of the infusion are defined by the study protocol; these details are not provided in the source information.

4 subsequent treatment cycles

additional infusions of ris-rez are administered according to the schedule established by the protocol, typically in repeated cycles.

each cycle is followed by a short observation period during which the patient is monitored for side effects.

5 safety monitoring visits

the patient attends regular clinic visits for blood tests, physical examinations and assessment of any adverse events.

the investigator records any side effects and may adjust the treatment plan if necessary.

6 efficacy assessments

at week 18 a formal imaging evaluation is performed to determine progression‑free survival and tumor response according to RECIST 1.1 criteria.

the results are used to assess the primary objectives of the trial.

7 completion of treatment

treatment ends after the planned number of infusion cycles, or earlier if the disease progresses or unacceptable toxicity occurs.

the patient receives a final clinical assessment at the end of treatment.

8 post‑treatment follow‑up

the patient continues to be seen at scheduled intervals to monitor long‑term safety and disease status.

follow‑up visits may include physical exams, laboratory tests and imaging studies.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età: il paziente deve avere almeno 12 anni.
  • Diagnosi confermata con esame al microscopio (istologia) di sarcoma osseo (OSA) o sarcoma dei tessuti molli (STS) che è non resezionabile (non può essere rimosso chirurgicamente) e avanzato o metastatico (si è diffuso ad altre parti del corpo), e che è peggiorato dopo almeno una terapia sistemica precedente.
  • Progressione della malattia dimostrata nell’ultima terapia sistemica, confermata da esami di imaging (come radiografia, TAC o risonanza magnetica).
  • Stato di performance (capacità di svolgere le attività quotidiane): deve essere ECOG 0 o 1, oppure punteggio Lansky/Karnofsky di almeno 70 % per gli adolescenti, senza peggioramento negli ultimi 2 settimane prima della prima dose.
  • Funzione d’organo adeguata: i principali organi (fegato, reni, midollo osseo, ecc.) devono funzionare bene secondo gli esami di laboratorio.
  • Consenso informato: il paziente o il suo tutore legale deve firmare un documento che spiega lo studio e accettare di seguirne le regole prima di iniziare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Ha ricevuto in passato una terapia con Antibody‑drug conjugate (ADC), cioè un farmaco che unisce un anticorpo a una sostanza chimica, contenente un inibitore di TOP1 (una molecola che blocca un enzima importante per la crescita delle cellule tumorali).
  • È noto che ha una sensibilità o un’allergia ai componenti del farmaco in studio o agli eccipienti (sostanze non attive usate per formulare il medicinale) che, secondo il medico, rende pericolosa la partecipazione.
  • Presenta disturbi cardiovascolari (cuore o vasi sanguigni) gravi, non controllati o attivi, come insufficienza cardiaca, aritmie severe o ipertensione non gestita.
  • Ha una malattia infettiva attiva che richiede trattamento sistemico (cioè che agisce su tutto il corpo) oppure è affetto da HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Ha metastasi cerebrali sintomatiche (tumori che si sono diffusi al cervello) o una progressione non trattata dovuta solo a queste metastasi, oppure presenta metastasi al leptomeningeo, al meningeo, al tronco encefalico o al midollo spinale (diffusione del tumore in queste parti del sistema nervoso).
  • Ha ricevuto un farmaco investigativo (un medicinale ancora in fase di studio) entro le 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco sperimentale.
  • È incinta o sta allattando al seno.

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Institut Gustave Roussy Villejuif Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
29.06.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

GSK5764227 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa come polvere da reidratare per infusione. È stato progettato per trattare sarcomi avanzati o metastatici che non possono essere rimossi chirurgicamente e che non hanno risposto ad altri trattamenti. Nel trial, i partecipanti ricevono questo farmaco per valutare se può rallentare la crescita del tumore e migliorare i sintomi, monitorando al contempo la sicurezza e gli effetti collaterali.

Malattie in studio:

Osteosarcoma – È un tumore maligno che nasce nelle ossa, soprattutto in quelle in crescita dei bambini e degli adolescenti. Il tumore cresce formando nuovo tessuto osseo e può estendersi localmente alle strutture vicine. Con il tempo può diffondersi ai polmoni. Man mano che aumenta, provoca dolore, gonfiore e limitazione dei movimenti nella zona colpita.
Soft tissue sarcoma – È un tumore maligno che origina nei tessuti molli come muscoli, grasso, nervi o vasi sanguigni. Il tumore si espande infiltrando i tessuti circostanti e può metastatizzare in altre parti del corpo. Con la progressione può formare un nodulo palpabile o causare fastidio nella zona interessata. Può diffondersi ai polmoni o ad altri organi man mano che cresce.

ID della sperimentazione:
2025-523997-18-00
Codice del protocollo:
300640
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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