Lo studio riguarda la Duchenne muscular dystrophy, una malattia genetica rara che provoca una progressiva perdita di forza nei muscoli. Il trattamento sperimentale è una terapia genica somministrata con una singola dose intravenosa di SGT-003, cioè una sospensione che viene infusa direttamente nella vena. Per confrontare l’effetto del farmaco, alcuni partecipanti ricevono una placebo, ovvero una soluzione senza principio attivo.
Lo scopo della ricerca è valutare se la terapia migliora la funzione muscolare rispetto al placebo. I partecipanti ricevono l’infusione una sola volta e poi vengono seguiti per circa 540 giorni, durante i quali vengono misurati diversi parametri come la velocità di alzarsi da seduti, la capacità di camminare, di salire le scale e la funzione polmonare. Si controlla anche la presenza di microdystrophin, una proteina che dovrebbe sostituire quella mancante nella malattia, e si utilizza il test North Star Ambulatory Assessment, una scala che valuta le abilità motorie quotidiane.
Durante l’intero periodo di osservazione vengono registrati eventuali effetti indesiderati e problemi di salute, al fine di garantire la sicurezza dei partecipanti e capire se il beneficio sulla capacità di movimento è significativo.
