Questo studio clinico riguarda l’atrofia multisistemica, una malattia rara del sistema nervoso che provoca problemi di movimento, equilibrio e funzioni automatiche del corpo come la pressione sanguigna e il controllo della vescica. La malattia peggiora progressivamente nel tempo e può causare difficoltà nella vita quotidiana. Lo studio utilizza un farmaco chiamato Emrusolmin, noto anche con il nome in codice TEV-56286, che viene somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca. Questo medicinale contiene come principio attivo l’emrusolmin ed è stato designato come farmaco orfano per questa malattia rara.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco nelle persone adulte con atrofia multisistemica. Si tratta di uno studio di estensione in aperto, il che significa che tutti i partecipanti ricevono il farmaco e sia i medici che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato. Possono partecipare solo le persone che hanno completato un precedente studio clinico con questo stesso farmaco e che hanno raggiunto una visita specifica dopo 48 settimane di trattamento. Durante lo studio i partecipanti assumono le capsule di Emrusolmin per un periodo prolungato, con una dose massima giornaliera di 300 milligrammi. Il trattamento può durare fino a 96 settimane.
Durante lo studio vengono monitorate attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, registrando il numero di persone che manifestano effetti indesiderati e quante persone interrompono lo studio a causa di tali effetti. I partecipanti devono essere in grado di deglutire le capsule intere e devono seguire il programma di assunzione del farmaco per tutta la durata dello studio. Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per 28 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
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