Studio clinico con RVU120 ed everolimus per bambini con medulloblastoma ricorrente o in progressione

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda il trattamento del medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel cervelletto, in pazienti pediatrici con forme che sono ricorse o che sono progredite. Nello specifico, lo studio si concentra sui sottogruppi denominati Gruppo 3 o Gruppo 4. Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una combinazione di farmaci per determinare il dosaggio più appropriato per l’uso clinico.

I farmaci utilizzati nello studio sono il RVU120, un inibitore di CDK8, e l’everolimus. Il RVU120 viene somministrato sotto forma di capsule, mentre l’everolimus viene assunto tramite compresse. La ricerca prevede l’osservazione di come il corpo reagisce a questi medicinali, sia quando vengono somministrati singolarmente, sia quando vengono dati insieme.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci per via orale. Verrà monitorata la frequenza e la natura di eventuali effetti collaterali per capire quanto sia sicuro l’uso di queste sostanze. Verranno inoltre analizzati i livelli dei farmaci nel sangue per comprendere come vengono assorbiti e smaltiti dall’organismo nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi di medulloblastoma (un tipo di tumore che nasce nel cervello) di grado 3 o 4, che sia tornato dopo le cure standard o che stia peggiorando.
  • Il tipo specifico di tumore deve essere confermato tramite un test di metilazione (un esame speciale che analizza il DNA per identificare con precisione la malattia) eseguito in un laboratorio certificato.
  • Avere un’età compresa tra i 3 anni e i 18 anni al momento dell’iscrizione.
  • Essere in grado di deglutire (ingoiare) capsule o compresse.
  • Avere una superficie corporea (la misura della pelle che copre il corpo) compresa tra 0,4 e 2,5 metri quadrati.
  • I pazienti con malattia metastatica (quando il tumore si è diffuso in altre parti del corpo) possono partecipare a tutte le fasi dello studio.
  • Essere guariti dagli effetti tossici (effetti collaterali dannosi) causati dai trattamenti precedenti, come chemioterapia, immunoterapia o radioterapia, e che tali effetti siano di grado 1 (ovvero lievi e non gravi).
  • Avere una funzione adeguata degli organi e del midollo osseo (la parte interna delle ossa che produce il sangue).
  • Avere uno stato neurologico (la salute del sistema nervoso e del cervello) adeguato.
  • Avere un buon livello di performance, misurato attraverso scale specifiche (Karnofsky per i più grandi di 16 anni o Lansky per i più piccoli) che valutano la capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane.
  • Per chi è in età fertile, essere disposti a utilizzare metodi di contraccezione (prevenzione della gravidanza) durante tutto il periodo dello studio.
  • Il paziente o i genitori/tutori devono essere in grado di comprendere lo studio e devono firmare il consenso informato (un documento che spiega tutti i dettagli della ricerca e viene firmato per accettare di partecipare).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Le pazienti che sono in stato di gravidanza o che stanno allattando non possono partecipare; le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue con esito negativo prima di iniziare.
  • Presenza di altre malattie gravi che non riguardano il tumore, come infezioni importanti o problemi significativi al cuore, ai polmoni, al fegato o ad altri organi, che potrebbero rendere difficile sopportare la cura o aumentare il rischio di tossicità (ovvero effetti collaterali dannosi causati dal farmaco).
  • Stare seguendo altre terapie mediche contemporaneamente a quella prevista dallo studio.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante, compresa la biopsia (un prelievo di un piccolo pezzetto di tessuto per esaminarlo), nelle due settimane precedenti l’inizio dello studio.
  • Presenza di problemi di malassorbimento, ovvero una condizione in cui il corpo non riesce ad assorbire correttamente i nutrienti o i farmaci, o aver subito interventi chirurgici allo stomaco o all’intestino che impedirebbero al farmaco di funzionare correttamente.
  • Aver già ricevuto in passato trattamenti con farmaci che agiscono come inibitori di CDK8 o inibitori di mTOR (come ad esempio everolimus, sirolimus o temsirolimus).
  • Impossibilità, secondo il parere del medico, di tornare per le visite di controllo necessarie o di seguire correttamente il piano di somministrazione dei farmaci e le altre regole dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Varsavia Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
31.07.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

SEL120 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsule, studiato per il suo ruolo di inibitore di una specifica proteina (CDK8) che può favorire la crescita delle cellule tumorali.

Everolimus è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse, utilizzato per bloccare i segnali che permettono alle cellule del tumore di crescere e moltiplicarsi.

Malattie in studio:

Medulloblastoma – Questa malattia è un tipo di tumore che si sviluppa nel cervelletto, una parte del cervello responsabile del coordinamento dei movimenti. Si manifesta solitamente nei bambini e può crescere in modo rapido. La patologia può ripresentarsi o continuare a progredire dopo un primo episodio. In alcuni casi, la malattia può coinvolgere diversi sottogruppi molecolari che ne influenzano il comportamento. La sua progressione avviene attraverso la crescita di cellule anomale all’interno del sistema nervoso centrale.

ID della sperimentazione:
2025-524031-39-00
Codice del protocollo:
MEDWAY
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio su Axitinib ed Etoposide per Bambini e Giovani con Medulloblastoma o Ependimoma Refrattari o Recidivanti

    In arruolamento

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    Farmaci in studio:
    Francia
  • Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di AloCelyvir in bambini, adolescenti e giovani adulti con glioma pontino intrinseco diffuso o medulloblastoma.

    Arruolamento concluso

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    Malattie in studio:
    Spagna