Questa ricerca riguarda l’emocromatosi ereditaria legata al gene HFE, una condizione in cui il corpo accumula troppo ferro nel sangue e negli organi. L’eccesso di questo minerale può causare danni, in particolare al fegato. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato vamifeport, somministrato sotto forma di capsule per via orale, nel ridurre i livelli di ferro nell’organismo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco sperimentale CSL624 o un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che ha lo stesso aspetto della capsula reale. Il processo è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi sta assumendo il farmaco vero o il placebo. Per monitorare la quantità di ferro presente nel fegato, viene utilizzata la risonanza magnetica, un metodo di esame che utilizza immagini dettagliate per osservare l’interno del corpo senza interventi chirurgici.