Questo studio riguarda persone con una malattia chiamata cardiomiopatia amiloide da transtiretina, che può essere di tipo variante o di tipo selvaggio. Questa condizione si verifica quando una proteina anomala si accumula nel cuore, causando un ispessimento delle pareti del cuore e portando a insufficienza cardiaca, ovvero una situazione in cui il cuore non riesce a pompare il sangue in modo efficace come dovrebbe. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un farmaco chiamato coramitug, noto anche con il nome in codice NNC6019-0001, mentre altri riceveranno un placebo. Il coramitug è un anticorpo monoclonale, cioè una proteina prodotta in laboratorio che mira a colpire in modo specifico la proteina anomala che causa la malattia. Entrambi i trattamenti verranno somministrati insieme alle cure standard che i partecipanti stanno già ricevendo per la loro condizione cardiaca.

Lo scopo dello studio è valutare se coramitug sia superiore al placebo nel ridurre il rischio di morte per cause cardiovascolari e nel diminuire gli eventi legati alla malattia del cuore, come i ricoveri ospedalieri per problemi cardiaci e le visite urgenti per insufficienza cardiaca. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo attraverso un’infusione, cioè una somministrazione lenta del liquido direttamente in vena, per un periodo che può durare fino a centosessantadue settimane. Durante lo studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare le condizioni del cuore e la qualità di vita dei partecipanti.

Nel corso dello studio verranno raccolte informazioni su diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui il numero di decessi per cause cardiovascolari, il numero di ricoveri ospedalieri e visite urgenti per problemi cardiaci, e i cambiamenti nella capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno inoltre misurati i cambiamenti nella distanza che i partecipanti riescono a percorrere camminando in sei minuti e i cambiamenti nella funzione dei reni, poiché questa malattia può influenzare anche altri organi oltre al cuore. Lo studio valuterà anche il tempo che intercorre prima che si verifichino eventi importanti come il decesso per qualsiasi causa o problemi renali gravi.