Studio sull’efficacia e sicurezza di efgartigimod PH20 SC in adulti con miastenia oculare

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Miastenia Gravis Oculare, una condizione che colpisce i muscoli intorno agli occhi, causando debolezza e affaticamento. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea con una siringa pre-riempita. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare i sintomi della miastenia gravis oculare.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Efgartigimod rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo studio è strutturato in modo che né i partecipanti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante il corso dello studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute generale e i progressi dei sintomi. Saranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di anticorpi nel sangue. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come Efgartigimod possa aiutare le persone con Miastenia Gravis Oculare a gestire meglio la loro condizione.

1 inizio del trial

Dopo l’iscrizione al trial, viene confermata l’idoneità del partecipante in base ai criteri di inclusione. Questi includono l’età minima di 18 anni e una diagnosi di miastenia oculare.

Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire un punteggio di base della condizione oculare.

2 somministrazione del farmaco

Il partecipante riceve il farmaco efgartigimod o un placebo tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

La somministrazione avviene secondo un programma stabilito, con dosi regolari per un periodo specifico.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trial, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare i cambiamenti nei punteggi oculari e la risposta al trattamento.

Vengono raccolti dati su eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi (ECG).

4 conclusione del trial

Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati con i dati di base.

I risultati del trial vengono analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con efgartigimod rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni e aver raggiunto l’età legale per dare il consenso agli studi clinici nel tuo paese.
  • Devi avere una diagnosi di miastenia grave, confermata dalla presenza di anticorpi specifici chiamati AChR-Ab, oppure da test che mostrano un funzionamento anomalo dei muscoli e miglioramento con la terapia per la miastenia grave.
  • Devi essere classificato come Classe I MGFA, che significa avere debolezza nei muscoli oculari.
  • Devi avere un punteggio di almeno 6 nel test MGII (PRO) per gli occhi, con almeno 2 elementi oculari che hanno un punteggio di almeno 2.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da Miastenia Gravis Oculare.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di un gruppo vulnerabile, come persone con disabilità mentali o fisiche che impediscono di dare il consenso informato.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Ospedale San Raffaele S.r.l. città metropolitana di Milano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Unidade Local De Saude De Santo Antonio E.P.E. Porto Portogallo
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon Digione Francia
Fakultni Nemocnice Brno Brno Repubblica Ceca
Hospital Clinico Universitario De Valencia València Spagna
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
General University Hospital Of Patras Patrasso Grecia
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital Paris Francia
Hospital Universitario Donostia Donostia Spagna
Eginitio Hospital Atene Grecia
Anqwkab Synvq Srfnlmlzo Tsgsbrzdoomx Pysc Gwpbvect Xgxiw Bergamo Italia
Cuyjrgen Sqy z ozhg Lublino Polonia
Nnxlijonga Śktlsg Ckydowl Mbhhdtcm Katowice Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
15.02.2025
Belgio Belgio
Non reclutando
15.02.2025
Cipro Cipro
Non reclutando
15.02.2025
Danimarca Danimarca
Non reclutando
15.02.2025
Finlandia Finlandia
Non reclutando
15.02.2025
Francia Francia
Non reclutando
15.02.2025
Germania Germania
Non reclutando
15.02.2025
Grecia Grecia
Non reclutando
15.02.2025
Italia Italia
Non reclutando
15.02.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
15.02.2025
Polonia Polonia
Non reclutando
15.02.2025
Portogallo Portogallo
Non reclutando
15.02.2025
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
15.02.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
15.02.2025
Svezia Svezia
Non reclutando
15.02.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia oculare, una malattia che colpisce i muscoli intorno agli occhi, causando debolezza e affaticamento. Questo farmaco viene somministrato tramite una siringa pre-riempita e agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia. L’obiettivo è migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la debolezza muscolare e migliorando la funzione oculare.

Malattie in studio:

Ocular Myasthenia Gravis – La Miastenia Gravis Oculare è una malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli oculari. Questa condizione si manifesta principalmente con sintomi come ptosi (abbassamento delle palpebre) e diplopia (visione doppia). La debolezza muscolare è causata da un’interruzione nella comunicazione tra i nervi e i muscoli, dovuta a un malfunzionamento del sistema immunitario che attacca i recettori dell’acetilcolina. La progressione della malattia può variare, con periodi di miglioramento e peggioramento dei sintomi. I sintomi possono essere influenzati da fattori come stress, infezioni o affaticamento. La Miastenia Gravis Oculare è considerata una malattia rara.

ID della sperimentazione:
2024-514133-38-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2315
NCT ID:
NCT06558279
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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