Studio sull’efficacia di Ravulizumab in pazienti adulti e adolescenti con microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata microangiopatia trombotica (TMA) che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questa condizione può causare problemi ai piccoli vasi sanguigni, portando a sintomi come bassa conta piastrinica, anemia e danni agli organi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ravulizumab, somministrato come soluzione per infusione. Lo studio confronta l’efficacia di ravulizumab con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

L’obiettivo principale dello studio è valutare se ravulizumab è efficace nel trattamento della TMA associata a HSCT in adulti e adolescenti. I partecipanti riceveranno ravulizumab o un placebo in modo casuale e non sapranno quale trattamento stanno ricevendo. Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la salute generale dei partecipanti.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, come il tempo necessario per rispondere al trattamento e i cambiamenti nella funzionalità degli organi. Saranno anche monitorati la sopravvivenza complessiva e la possibilità di ricadute della TMA. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sull’uso di ravulizumab per migliorare la gestione della TMA dopo un trapianto di cellule staminali.

1 inizio dello studio

Il partecipante viene selezionato per lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, come avere almeno 12 anni e aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) negli ultimi 12 mesi.

Viene diagnosticata una microangiopatia trombotica (TMA) associata a HSCT, che persiste nonostante la gestione iniziale di qualsiasi condizione scatenante.

2 vaccinazione e profilassi

Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche, se clinicamente possibile, secondo le linee guida istituzionali per la ricostituzione immunitaria dopo HSCT.

I partecipanti di età inferiore ai 18 anni devono essere rivaccinati contro Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae, se clinicamente possibile.

Viene somministrata una copertura con antibiotici profilattici secondo le linee guida istituzionali per la profilassi delle infezioni post-trapianto, inclusa la copertura contro N. meningiditis per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica.

3 somministrazione del farmaco

Il partecipante riceve il farmaco ravulizumab o un placebo, somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

La somministrazione avviene secondo il protocollo dello studio, con dosaggi e frequenze specifiche stabilite dai ricercatori.

4 monitoraggio e valutazione

Il partecipante viene monitorato per valutare la risposta alla TMA, il tempo di risposta e i cambiamenti nella funzionalità degli organi associati alla TMA, come i sistemi renale, cardiovascolare, polmonare, nervoso centrale e gastrointestinale.

Le valutazioni avvengono a intervalli regolari, inclusi 26 settimane e 52 settimane dall’inizio del trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con la valutazione della sopravvivenza complessiva entro il giorno 100, la settimana 26 e la settimana 52.

Viene monitorata la mortalità non correlata a recidive e la possibilità di recidiva della TMA durante il periodo di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 12 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
Devi aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) negli ultimi 12 mesi al momento dello screening.
Devi avere una diagnosi di TMA (microangiopatia trombotica), basata su alcuni criteri specifici durante il periodo di screening o fino a 14 giorni prima. Questi criteri includono:
- Nuova insorgenza di trombocitopenia (basso numero di piastrine) o resistenza alla trasfusione di piastrine.
- Uno dei seguenti segni di emolisi (distruzione dei globuli rossi):
  - LDH (lattato deidrogenasi) superiore al limite normale per l’età.
  - Presenza di schistociti (frammenti di globuli rossi) nel sangue.
- Proteinuria (proteine nelle urine) rilevata con un test delle urine.
- Nuova insorgenza di anemia o presenza di ipertensione (pressione alta).
Devi avere una HSCT-TMA che persiste nonostante la gestione iniziale di qualsiasi condizione scatenante, per almeno 72 ore.
Devi avere un peso corporeo di almeno 30 kg al momento dello screening o fino a 7 giorni prima dell’inizio del periodo di screening.
Devi essere vaccinato contro le infezioni meningococciche, se clinicamente possibile, secondo le linee guida istituzionali per la ricostituzione immunitaria dopo HSCT. Se hai meno di 18 anni, devi essere rivaccinato contro Haemophilus influenzae tipo b e Streptococcus pneumoniae, se clinicamente possibile. Tutti i partecipanti devono ricevere antibiotici profilattici secondo le linee guida istituzionali per la profilassi delle infezioni post-trapianto, inclusa la copertura contro N. meningiditis per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione meningococcica. Se non puoi ricevere il vaccino meningococcico, devi ricevere una copertura antibiotica profilattica contro N. meningiditis per l’intero periodo di trattamento e per 8 mesi dopo l’ultima dose di ravulizumab.
Se sei un uomo o una donna, l’uso di contraccettivi deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
Devi essere in grado di firmare un consenso informato o un assenso, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel consenso informato e in questo protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne	Gdańsk	Polonia
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.	Bruges	Belgio
Cliniques Universitaires Saint-Luc	Woluwe-Saint-Lambert	Belgio
Ospedale San Raffaele S.r.l.	città metropolitana di Milano	Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nizza	Francia
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz	Madrid	Spagna
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	città metropolitana di Milano	Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I	Roma	Italia
Centre Hospitalier Universitaire D’Angers	Angers	Francia
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Svezia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino	città metropolitana di Torino	Italia
General University Hospital Of Patras	Patrasso	Grecia
Alexandra Hospital	Atene	Grecia
University Hospital Son Espases	Palma di Maiorca	Spagna
Uayomrdxjq Glafolc Hrbeshjq Aaqditm	Atene	Grecia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	01.10.2020
Francia	Non reclutando	01.10.2020
Germania	Non reclutando	01.10.2020
Grecia	Non reclutando	01.10.2020
Italia	Non reclutando	01.10.2020
Paesi Bassi	Non reclutando	01.10.2020
Polonia	Non reclutando	01.10.2020
Spagna	Non reclutando	01.10.2020
Svezia	Non reclutando	01.10.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ravulizumab

Ravulizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti adulti e adolescenti che hanno sviluppato una condizione chiamata microangiopatia trombotica (TMA) dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Ravulizumab agisce bloccando una parte del sistema immunitario che può causare danni ai piccoli vasi sanguigni, aiutando così a ridurre i sintomi e le complicazioni della TMA.

Malattie in studio:

Microangiopatia trombotica

Microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche – È una condizione rara che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questa malattia è caratterizzata da danni ai piccoli vasi sanguigni, che possono portare a problemi nei reni, nel sistema cardiovascolare, nei polmoni, nel sistema nervoso centrale e nel tratto gastrointestinale. I sintomi possono includere pressione alta, ridotta funzionalità renale e anemia. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un miglioramento spontaneo, mentre altri possono avere un peggioramento dei sintomi. La condizione è spesso associata a un aumento della coagulazione del sangue e alla distruzione delle cellule del sangue.

ID della sperimentazione:

2023-510107-22-00

Codice del protocollo:

ALXN1210-TMA-313

NCT ID:

NCT04543591

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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