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Avacincaptad Pegol: Un Trattamento Promettente per la Degenerazione Maculare Legata all’Età

Avacincaptad Pegol, conosciuto anche come Zimura o Izervay, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento dell’Atrofia Geografica (GA), una forma avanzata di degenerazione maculare legata all’età (AMD). Questo articolo esplora la ricerca in corso e i potenziali benefici dell’Avacincaptad Pegol nel rallentare la progressione della GA e preservare la vista nei pazienti affetti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Avacincaptad Pegol?

    L’Avacincaptad Pegol è un nuovo farmaco promettente in fase di studio per il trattamento di alcune condizioni oculari. È noto anche con il suo precedente nome, Zimura, ed è stato recentemente approvato con il marchio Izervay[1][2]. Questo medicinale è progettato per essere somministrato direttamente nell’occhio attraverso una procedura chiamata iniezione intravitreale[3].

    Condizioni Trattate

    L’Avacincaptad Pegol è principalmente studiato per il trattamento di due condizioni principali:

    • Atrofia Geografica (AG): Questa è una forma avanzata di degenerazione maculare legata all’età (DMLE). L’AG causa una perdita progressiva e irreversibile del tessuto retinico, portando a una perdita permanente della vista e potenzialmente alla cecità[2].
    • Malattia di Stargardt: Questa è una malattia oculare genetica che causa un danno progressivo alla macula, una piccola area al centro della retina responsabile della visione nitida e diretta[3].

    Come Funziona

    L’Avacincaptad Pegol è classificato come un inibitore del complemento C5[1]. Il sistema del complemento è una parte della difesa immunitaria del corpo, ma in alcune condizioni oculari può diventare iperattivo e contribuire al danno tissutale. Inibendo una parte specifica di questo sistema (C5), l’Avacincaptad Pegol mira a rallentare o prevenire la progressione del danno retinico[2].

    Somministrazione

    Il farmaco viene somministrato attraverso iniezioni intravitreali. Ciò significa che viene iniettato direttamente nel vitreo, la sostanza gelatinosa al centro dell’occhio. Nella maggior parte degli studi clinici, queste iniezioni vengono somministrate mensilmente o ogni due mesi, a seconda del protocollo specifico dello studio[2].

    Studi Clinici

    Diversi studi clinici sono in corso o sono stati completati per valutare la sicurezza e l’efficacia dell’Avacincaptad Pegol:

    • Studio GATHER2: Uno studio di Fase 3 per pazienti con Atrofia Geografica[1].
    • Studio di Fase 3 sulla Sicurezza ed Efficacia: Un altro studio su larga scala per l’Atrofia Geografica[2].
    • Studio di Fase 2b: Indaga l’uso dell’Avacincaptad Pegol in pazienti con la Malattia di Stargardt[3].

    Efficacia

    La principale misura di efficacia nella maggior parte degli studi è il tasso di crescita dell’area della lesione AG. Questo viene tipicamente misurato utilizzando una tecnica chiamata autofluorescenza del fondo oculare (FAF)[2]. Altre misure importanti includono:

    • Cambiamenti nell’acuità visiva (quanto bene i pazienti possono vedere)
    • Cambiamenti nella struttura della retina, misurati con varie tecniche di imaging
    • Risultati riportati dai pazienti sulla funzione visiva e qualità della vita[2]

    Mentre i risultati completi sono ancora in attesa per alcuni studi, i dati preliminari suggeriscono che l’Avacincaptad Pegol potrebbe rallentare la crescita delle lesioni AG rispetto ai trattamenti simulati (placebo)[2].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, il monitoraggio degli effetti collaterali è una parte cruciale degli studi clinici. Le valutazioni comuni includono:

    • Eventi avversi (qualsiasi evento medico indesiderato durante il trattamento)
    • Cambiamenti nei segni vitali, valori di laboratorio ed esami oculari
    • Sviluppo di anticorpi contro il farmaco
    • Incidenza di nuova crescita di vasi sanguigni nell’occhio (una potenziale complicazione)[4]

    Il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di definizione attraverso la ricerca in corso.

    Ricerca in Corso

    La ricerca sull’Avacincaptad Pegol è in corso, con diversi studi in fasi differenti. Alcune aree chiave di indagine includono:

    • Sicurezza ed efficacia a lungo termine
    • Programmi di dosaggio ottimali (mensile vs ogni due mesi)
    • Potenziale utilizzo in altre condizioni oculari
    • Confronto con altri trattamenti per l’AG[4]

    Con il progredire della ricerca, potremmo ottenere una migliore comprensione di come l’Avacincaptad Pegol possa essere utilizzato in modo più efficace per aiutare i pazienti con varie condizioni retiniche.

    Aspect Details
    Drug Name Avacincaptad Pegol (conosciuto anche come Zimura o Izervay)
    Target Condition Atrofia Geografica (GA) secondaria alla Degenerazione Maculare Legata all’Età (AMD)
    Administration Method Iniezione intravitreale
    Dosage Varia per studio: 2 mg mensile o ogni due mesi
    Primary Outcomes Tasso di crescita della lesione GA, misurato mediante autofluorescenza del fondo oculare (FAF)
    Secondary Outcomes Cambiamenti nell’acuità visiva, misure della qualità della vita, valutazioni della sicurezza
    Trial Phases Studi di Fase 2 e Fase 3
    Trial Designs Randomizzato, in doppio cieco, controllato con sham
    Duration of Treatment Fino a 24 mesi, con potenziale estensione in aperto
    Safety Monitoring Eventi avversi, esami oculari, anticorpi anti-farmaco, farmacocinetica

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Avacincaptad Pegol? L’Avacincaptad Pegol è un farmaco sperimentale progettato per trattare l’Atrofia Geografica (GA), una forma avanzata di degenerazione maculare legata all’età. Agisce inibendo il complemento C5, una parte del sistema immunitario coinvolta nella progressione della GA.
    • Come viene somministrato l’Avacincaptad Pegol? L’Avacincaptad Pegol viene somministrato tramite iniezioni intravitreali, il che significa che viene iniettato direttamente nell’occhio. La frequenza delle iniezioni varia a seconda dello specifico protocollo di sperimentazione clinica, da mensile a ogni due mesi.
    • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici sull’Avacincaptad Pegol? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza e l’efficacia dell’Avacincaptad Pegol nel rallentare la crescita delle lesioni GA, preservare l’acuità visiva e valutare i suoi effetti a lungo termine sui pazienti con GA secondaria alla degenerazione maculare legata all’età.
    • Quali sono alcuni dei risultati che vengono misurati in questi studi? Gli studi misurano risultati come il tasso di crescita delle lesioni GA, i cambiamenti nell’acuità visiva corretta (BCVA), i cambiamenti nell’acuità visiva in condizioni di scarsa luminosità, le valutazioni della qualità della vita utilizzando questionari sulla funzione visiva e l’incidenza di eventi avversi.
    • Ci sono effetti collaterali noti dell’Avacincaptad Pegol? Mentre il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di valutazione, gli studi stanno monitorando potenziali effetti collaterali come l’infiammazione oculare, l’aumento della pressione intraoculare e altri eventi oculari. Gli studi tengono anche traccia dello sviluppo di anticorpi anti-farmaco e di qualsiasi evento avverso grave che possa verificarsi durante il trattamento.

    Studi in corso con Avacincaptad Pegol

    • Data di inizio: 2022-12-21

      Studio sulla Sicurezza di Avacincaptad Pegol in Pazienti con Atrofia Geografica che Hanno Completato lo Studio GATHER2

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La atrofia geografica è una malattia che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, e può portare a una perdita della vista. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato avacincaptad pegol, un farmaco che viene somministrato tramite iniezione nell’occhio. Il farmaco agisce come un inibitore del complemento C5, una parte del sistema…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Ungheria Belgio Francia Austria Lettonia Italia +4

    Glossario

    • Geographic Atrophy (GA): Una forma avanzata di degenerazione maculare senile caratterizzata dalla perdita progressiva delle cellule retiniche, che porta alla perdita permanente della vista nella parte centrale dell'occhio.
    • Age-related Macular Degeneration (AMD): Una comune condizione oculare che colpisce la macula, la parte centrale della retina responsabile della visione nitida e dettagliata. Può portare alla perdita della vista negli adulti anziani.
    • Intravitreal Injection: Una procedura in cui il farmaco viene iniettato direttamente nella cavità vitrea dell'occhio per trattare varie condizioni oculari.
    • Best Corrected Visual Acuity (BCVA): La migliore visione che una persona può ottenere con l'uso di lenti correttive, tipicamente misurata utilizzando una tabella optometrica.
    • Fundus Autofluorescence (FAF): Una tecnica di imaging utilizzata per valutare la salute della retina rilevando la fluorescenza naturalmente presente nell'occhio.
    • Spectral Domain-Optical Coherence Tomography (SD-OCT): Un test di imaging non invasivo che utilizza onde luminose per scattare immagini dettagliate in sezione trasversale della retina.
    • Ellipsoid Zone: Uno strato della retina visibile nelle scansioni OCT, importante per valutare la salute e la funzione dei fotorecettori.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Anti-Drug Antibody (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono potenzialmente influenzare l'efficacia o la sicurezza del farmaco.